Fase I-veiligheidsonderzoek naar dosisescalatie van RetinoStat bij gevorderde leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD) (GEM)
3 april 2017 bijgewerkt door: Oxford BioMedica
Een fase I-veiligheidsonderzoek naar dosisescalatie van subretinaal geïnjecteerde RetinoStat, een lentivirale vector die endostatine en angiostatine tot expressie brengt, bij patiënten met gevorderde neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
Het doel van deze eerste studie bij mensen is het onderzoeken van de veiligheid van een experimenteel middel voor genoverdracht, RetinoStat, dat is ontworpen om neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie te behandelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie bestaat uit twee delen.
Een dosis-escalatiefase waarbij wordt gekeken naar drie doses RetinoStat, beginnend met de laagste dosis, worden drie patiënten geworven op elk dosisniveau.
De escalatiefase zal worden gevolgd door een dosisbevestigingsfase waarin de hoogste dosis die veilig is en goed wordt verdragen, zal worden onderzocht bij 9 patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
21
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1098
- The University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-9277
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Dr Andreas Lauer - Oregon Health & Science University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van AMD met actieve CNV die tekenen van lekkage vertoont.
- BCVA kleiner dan of gelijk aan 20/200 in de onderzoeksoog voor dosisescalatiefase.
- BCVA kleiner dan of gelijk aan 20/80 in het onderzoeksoog voor maximaal getolereerde dosisfase.
Uitsluitingscriteria:
- Aanzienlijke oogafwijkingen die beoordeling van het netvlies verhinderen.
- Behandeling met steroïden binnen drie maanden na screening.
- Behandeling met anti-VEGF-therapie voor beide ogen binnen een maand na screening.
- Klinisch significante bijkomende ziekten, laboratorium-, ECG- of thorax-röntgenafwijkingen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Subretinaal geïnjecteerde RetinoStat
|
Enkelvoudige subretinale injecties, met toenemende doses.
9 patiënten met 3 patiënten bij elke dosis gevolgd door 12 patiënten bij maximaal getolereerde dosis.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
|
Het aantal en percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in subretinale en intraretinale vloeistof zoals gemeten door OCT
Tijdsspanne: 24 weken
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoeveelheid subretinale en intraretinale vloeistof gemeten door optische coherentietomografie
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 februari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
23 februari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 april 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 april 2017
Laatst geverifieerd
1 april 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RS1/001/10
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Subretinaal geïnjecteerde RetinoStat
-
Oxford BioMedicaActief, niet wervendLeeftijdsgebonden maculaire degeneratieVerenigde Staten