Fas I Doseskaleringssäkerhetsstudie av RetinoStat vid avancerad åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) (GEM)
3 april 2017 uppdaterad av: Oxford BioMedica
En säkerhetsstudie för fas I-dosupptrappning av subretinalt injicerad RetinoStat, en lentiviral vektor som uttrycker endostatin och angiostatin, hos patienter med avancerad neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration
Syftet med denna första studie i människa är att undersöka säkerheten hos ett experimentellt genöverföringsmedel, RetinoStat, utformat för att behandla neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det finns två delar av studien.
En dosökningsfas som ser på tre doser av RetinoStat som börjar med den lägsta dosen, tre patienter kommer att rekryteras vid varje dosnivå.
Upptrappningsfasen kommer att följas av en dosbekräftelsefas där den högsta dosen som är säker och väl tolererad kommer att undersökas hos 9 patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
21
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1098
- The University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287-9277
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Dr Andreas Lauer - Oregon Health & Science University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnos av AMD med aktiv CNV som visar tecken på läckage.
- BCVA mindre än eller lika med 20/200 i studieögat för dosökningsfas.
- BCVA mindre än eller lika med 20/80 i studieögat för maximal tolererad dosfas.
Exklusions kriterier:
- Betydande okulära abnormiteter som förhindrar näthinnebedömning.
- Behandling med steroider inom tre månader efter screening.
- Behandling med anti-VEGF-terapi till endera ögat inom en månad efter screening.
- Kliniskt signifikanta interkurrenta sjukdomar, laboratorie-, EKG- eller lungröntgenavvikelser.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Subretinalt injicerad RetinoStat
|
Enstaka subretinala injektioner, med ökande doser.
9 patienter med 3 patienter vid varje dos följt av 12 patienter vid maximal tolererad dos.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av biverkningar
Tidsram: 24 veckor
|
Antalet och procentandelen patienter med behandlingsuppkomna biverkningar.
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i subretinal och intraretinal vätska mätt med OCT
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringen från baslinjen i mängden subretinal och intraretinal vätska mätt med Optical Coherence-tomografi
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 februari 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2011
Första postat (Uppskatta)
23 februari 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 april 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2017
Senast verifierad
1 april 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RS1/001/10
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .