Fáze I bezpečnostní studie eskalace dávky RetinoStatu u pokročilé věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) (GEM)
3. dubna 2017 aktualizováno: Oxford BioMedica
Fáze I bezpečnostní studie eskalace dávky subretinálně injikovaného retinostatu, lentivirového vektoru exprimujícího endostatin a angiostatin, u pacientů s pokročilou neovaskulární věkem související makulární degenerací
Účelem této první studie u člověka je prozkoumat bezpečnost experimentálního činidla pro přenos genů, RetinoStat, určeného k léčbě neovaskulární makulární degenerace související s věkem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie má dvě části.
Fáze eskalace dávky se zaměřením na tři dávky RetinoStatu počínaje nejnižší dávkou, pro každou dávkovou hladinu budou zařazeni tři pacienti.
Po fázi eskalace bude následovat fáze potvrzení dávky, kde bude u 9 pacientů vyšetřena nejvyšší dávka, která je bezpečná a dobře tolerovaná.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1098
- The University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-9277
- Johns Hopkins University Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Dr Andreas Lauer - Oregon Health & Science University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza AMD s aktivní CNV, která ukazuje známky úniku.
- BCVA menší nebo rovna 20/200 ve studovaném oku pro fázi eskalace dávky.
- BCVA menší nebo rovna 20/80 ve studovaném oku pro fázi maximální tolerované dávky.
Kritéria vyloučení:
- Významné oční abnormality, které brání posouzení sítnice.
- Léčba steroidy do tří měsíců od screeningu.
- Léčba anti-VEGF terapií do každého oka do jednoho měsíce od screeningu.
- Klinicky významná interkurentní onemocnění, laboratorní abnormality, abnormality EKG nebo RTG hrudníku.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Subretinally Injected RetinoStat
Subretinálně aplikovaný RetinoStat
|
Jednotlivé subretinální injekce se zvyšujícími se dávkami.
Následovalo 9 pacientů se 3 pacienty v každé dávce a 12 pacientů s maximální tolerovanou dávkou.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 24 týdnů
|
Počet a procento pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v subretinální a intraretinální tekutině měřená pomocí OCT
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v množství subretinální a intraretinální tekutiny měřené pomocí optické koherentní tomografie
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Peter A Campochiaro, MD, Johns Hopkins University Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2011
První zveřejněno (Odhad)
23. února 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RS1/001/10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .