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Un estudio para evaluar el papel potencial de las células madre mesenquimales en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (MSC in IPF)

24 de noviembre de 2015 actualizado por: Daniel Chambers, The Prince Charles Hospital

Un estudio de fase I para evaluar el papel potencial de las células madre mesenquimales en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática

El objetivo principal de este estudio es establecer la viabilidad y la seguridad de las infusiones de células madre mesenquimales placentarias (MSC) de donantes relacionados o no relacionados con HLA idénticos o HLA no compatibles en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (IPF).

Los objetivos secundarios son documentar los cambios en la función pulmonar, la distancia recorrida en 6 minutos (6MWD), el intercambio de gases y la apariencia radiológica después de la infusión de MSC durante un período de evaluación de seis meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Esta es una evaluación de Fase I, de etiqueta abierta, de centro único, de aumento de dosis no aleatorio de la seguridad y viabilidad del tratamiento de MSC para sujetos diagnosticados con FPI. Los primeros 4 pacientes recibirán una dosis de 1 x 10^6 MSC/kg derivadas de placenta. La Junta de Gestión de Seguridad de Datos (DSMB, por sus siglas en inglés) llevará a cabo un análisis de seguridad provisional cuando estos primeros 4 pacientes se hayan sometido a su visita de estudio de 3 meses. Si no se documentan eventos adversos graves debido, o probablemente debido, a la infusión de MSC, 4 pacientes posteriores recibirán una infusión IV de 2 x 10^6 MSC derivadas de placenta/kg. Por lo tanto, se inscribirá en el estudio un total de hasta ocho (8) sujetos que cumplan con todos los criterios de elegibilidad y que den su consentimiento informado por escrito.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de 40 a 80 años de edad (Nota: ver exclusión 13 sobre mujeres en edad fértil).
  2. Diagnóstico de FPI basado en los siguientes criterios de acuerdo con las pautas para el diagnóstico de la American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS-ERS)

    FPI:

    Neumonía intersticial habitual definitiva o probable confirmada en biopsia pulmonar quirúrgica (SLB)

    o

    En ausencia de SLB, todos los siguientes "criterios principales"

    • Tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) que muestra hallazgos definitivos para IPF (anomalías reticulares bibasales con opacidades mínimas en vidrio esmerilado)
    • Ausencia de otras causas de FPI, incluidas toxicidades farmacológicas, exposición ambiental y enfermedad del tejido conjuntivo
    • Pruebas de función pulmonar anormales que incluyen evidencia de un deterioro ventilatorio restrictivo y deterioro del intercambio de gases
    • Biopsia transbronquial o BAL que no sugiere características de un diagnóstico alternativo y tres de cuatro de los siguientes "criterios menores"
    • Edad mayor de 50 años
    • Comienzo insidioso de disnea de esfuerzo inexplicable de otro modo
    • Duración de la enfermedad mayor a 3 meses
    • Crepitantes inspiratorios bibasales

    Dentro de los 90 días posteriores a la inscripción en el estudio, el diagnóstico debe confirmarse mediante TCAR de tórax.

  3. Panal de abeja superior al 5% en 0 - 3 zonas pulmonares (cada pulmón dividido en 3 zonas - 1) al nivel de la carina 2) punto más alto del hemidiafragma derecho y 3) a mitad de camino entre estos dos niveles) según lo evaluado en HRCT.
  4. Capacidad vital forzada (FVC) superior a 50 de lo previsto con una relación de volumen espiratorio forzado en 1 segundo a FVC (FEV1/FVC) superior a 0,7 (las pruebas de función pulmonar deben completarse no más de 90 días antes de la selección).
  5. Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) superior al 25 % de la capacidad prevista.
  6. Capacidad para realizar una prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la selección.
  7. Competencia para comprender la información proporcionada en el ICF aprobado por el Comité de investigación y ética humana (HREC) y debe firmar el formulario antes de iniciar cualquier procedimiento de estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de una enfermedad pulmonar intersticial (EPI) o enfermedad pulmonar restrictiva distinta de la FPI.
  2. Enfermedad pulmonar obstructiva según lo determinado por evidencia de obstrucción del flujo de aire en HRCT o criterios fisiológicos que incluyen:

    Cociente FEV1/FVC inferior a 0,7 Volumen residual (RV) superior al 120 % mediante pletismografía o enfisema significativo (verificado por un radiólogo) en la TCAR si no se dispone de pletismografía Evidencia de enfermedad reactiva de las vías respiratorias por cambio en el FEV1 superior al 12 % tras la provocación con broncodilatadores

  3. Evidencia de mejora sostenida de la condición de FPI definida como la mejora de las pruebas de función pulmonar (PFT) previas a la terapia observadas con dos o más PFT posteriores a la terapia durante el año anterior a la aleatorización.
  4. Infección significativa del tracto respiratorio activa o reciente (menos de 60 días antes de la inscripción), o antecedentes de exacerbaciones infecciosas frecuentes (más de 2 por año durante los últimos 2 años) de la FPI.
  5. Hospitalización dentro de los 60 días posteriores a la detección de una exacerbación aguda de la FPI (AE-IPF).
  6. Insuficiencia cardíaca crónica (clase III/IV de la NYHA) o fracción de eyección del ventrículo izquierdo conocida inferior al 25 %.
  7. Tratamiento crónico con los siguientes medicamentos recetados para la FPI (dentro de las 4 semanas posteriores a la aleatorización):

    corticosteroides orales (más de 20 mg/día de prednisona o equivalente), fármacos inmunosupresores o citotóxicos, fármacos antifibróticos, uso crónico de N-acetilcisteína

  8. Incapacidad aguda o crónica (aparte de la disnea) que limita la capacidad de cumplir con los requisitos y procedimientos del estudio, incluido el 6MWD
  9. Tratamiento crónico con fármacos inmunosupresores, citotóxicos o antifibróticos, incluidos pirfenidona, D-penicilamina, colchicina, ciclosporina A, antagonistas del TNF-alfa, imatinib, interferón-gamma, ciclofosfamida o azatioprina dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización.
  10. El sujeto requiere hemodiálisis, diálisis peritoneal o hemofiltración.
  11. Presión arterial sistólica inferior a 85 mmHg.
  12. Antecedentes de neoplasias malignas en los últimos 5 años, con la excepción de carcinoma de células escamosas o basocelulares de la piel o carcinoma de cuello uterino in situ tratado con éxito.
  13. Mujer en edad fértil.
  14. Historial conocido de abuso de alcohol dentro de 1 año de inscripción.
  15. Participación en un estudio clínico que involucre otro fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 28 días posteriores a la selección.
  16. Condición o enfermedad comórbida que limita la esperanza de vida a menos de 1 año en el momento de la selección.
  17. Enfermedad médica o psiquiátrica grave o activa que, a juicio del Investigador, interferiría con el tratamiento, la evaluación o el cumplimiento del protocolo.
  18. Hipoxemia o hipercapnia significativa en reposo con aire ambiente definida por una PaO2 inferior a 55 mmHg o una PaCO2 superior a 50 mmHg.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 1*10^6 MSC/kg
MSC placentario
MSC se derivará de madres que donaron su placenta a término para fines de investigación de ensayos clínicos en Mater Mothers Hospital, Brisbane. La donación, el aislamiento y la expansión de MSC derivadas de la placenta con fines de investigación han sido aprobados por el Comité de ética de investigación humana de Mater Health Services (MHS) (Referencia n.º 1292A). Estas madres donantes voluntarias no están emparentadas y no tendrán HLA compatible con las receptoras de IPF.
EXPERIMENTAL: 2*10^6 CMS/kg
MSC placentario
MSC se derivará de madres que donaron su placenta a término para fines de investigación de ensayos clínicos en Mater Mothers Hospital, Brisbane. La donación, el aislamiento y la expansión de MSC derivadas de la placenta con fines de investigación han sido aprobados por el Comité de ética de investigación humana de Mater Health Services (MHS) (Referencia n.º 1292A). Estas madres donantes voluntarias no están emparentadas y no tendrán HLA compatible con las receptoras de IPF.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que demostraron eventos adversos agudos después de la infusión
Periodo de tiempo: 4 horas después de la infusión
Los eventos adversos agudos posteriores a la infusión se definieron como el desarrollo de anafalaxis y/o un aumento o disminución del 25 % con respecto al valor inicial de las mediciones hemodinámicas.
4 horas después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la función pulmonar evaluada por FVC en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 6 meses después de la infusión de MSC
La capacidad vital forzada (FVC) se midió e informó como un porcentaje del valor previsto y comparado desde los 6 meses posteriores a la infusión hasta el inicio
6 meses después de la infusión de MSC
Cambio porcentual en la distancia de caminata de 6 minutos en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después de la infusión de MSC
A los 6 meses, se midió la distancia de caminata de 6 minutos y se comparó como un porcentaje con la línea de base
Línea de base y 6 meses después de la infusión de MSC
Cambio porcentual en la función pulmonar evaluada por DLCO en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 6 meses después de la infusión de MSC
La DLCO se midió como un porcentaje del valor teórico y se informa el cambio porcentual entre los 6 meses posteriores a la infusión y el valor inicial.
6 meses después de la infusión de MSC

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel Chambers, MBBS MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

30 de junio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

29 de diciembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de noviembre de 2015

Última verificación

1 de noviembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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