Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Placebokontrollert studie av baklofen for GERD hos barn med cerebral parese

26. august 2017 oppdatert av: Samuel Nurko, Boston Children's Hospital
Til tross for bruk av protonpumpehemmere og tilgjengelig prokinetikk, er medisinsk terapi ineffektiv hos et stort antall barn med cerbreal parese (CP) og gastroøsofageal reflukssykdom (GERD), og svikt i medisinsk terapi er assosiert med en betydelig sykelighet. Mange pasienter, spesielt barn med CP og GERD, fortsetter å oppleve komplikasjoner til tross for aggressiv terapi fordi antisekretoriske medisiner ikke adresserer den primære refluksmekanismen (TLESR). Videre, hos pasienter med CP, er kirurgiske alternativer fulle av alvorlige komplikasjoner og langsiktig sykelighet. Fordi de tilgjengelige behandlingsalternativene for barn med CP og uhåndterlig GERD er begrenset, er det et presserende behov for nye terapier. Baklofen, som hos dyr og mennesker har vist seg å redusere TLESRs, kan være et godt alternativ for behandling av barn med CP med uhåndterlig GERD.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Detaljert beskrivelse

Til tross for bruk av protonpumpehemmere og tilgjengelig prokinetikk, er medisinsk terapi ineffektiv hos et stort antall barn med cerbreal parese (CP) og gastroøsofageal reflukssykdom (GERD), og svikt i medisinsk terapi er assosiert med en betydelig sykelighet. Mange pasienter, spesielt barn med CP og GERD, fortsetter å oppleve komplikasjoner til tross for aggressiv terapi fordi antisekretoriske medisiner ikke adresserer den primære refluksmekanismen (TLESR).

Dette er en placebokontrollert studie av baklofen for behandling av GERD hos barn med CP.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 3-18 år
  • Diagnose av cerebral parese
  • Symptomer på GERD i minst 3 måneder
  • Minst 8 uker på BID-behandling med en PPI i en terapeutisk dose på tidspunktet for registrering
  • Normal øvre gastrointestinal barium kontraststudie (UGI)
  • Ha et g-rør som brukes til mer enn 75 % av kaloriene og en stabil fôringsplan i minst 2 uker
  • Hvis anfall er tilstede, må de kontrolleres og på stabile medisiner i 4 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Underliggende elektrolyttforstyrrelse
  • Historien om Nissen fundoplikasjon
  • Nyreinsuffisiens
  • Får for tiden baklofen
  • Baklofen allergi
  • Ukontrollert anfallsforstyrrelse
  • Mangel på informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: baklofen
Baklofen suspensjon
Den endelige baklofendosen vil være 0,7 mg/kg (til maksimalt 40 mg/dag) fordelt på tre doser.
Andre navn:
  • Lioresal
Placebo komparator: placebo
Identisk palcebo-oppheng
placebo. Ingen andre navn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Symptomkontroll
Tidsramme: 3 uker
Symptomfrekvens i løpet av de 2 ukene med placebo- og baklofenadministrasjon.
3 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GERD-kontroll
Tidsramme: 3 uker

Frekvens og varighet av refluksepisoder oppdaget av MII i løpet av 24 timers registrering etter to uker med maksimal dose.

Andel full-kolonne og ikke-sure refluksepisoder oppdaget av MII i løpet av 24 timer etter to uker med maksimal dose.

Hyppighet av TLESR og refluks assosiert med TLESR ved halvparten av maksimal dose, og etter to uker med maksimal dose administreres

3 uker
bivirkninger av baklofen
Tidsramme: 3 uker
Forekomst av bivirkninger og hastighet for seponering av studien
3 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2012

Studiet fullført (Faktiske)

30. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

1. juli 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere