Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Placebokontrollerad studie av baklofen för GERD hos barn med cerebral pares

26 augusti 2017 uppdaterad av: Samuel Nurko, Boston Children's Hospital
Trots användningen av protonpumpshämmare och tillgänglig prokinetik är medicinsk terapi ineffektiv hos ett stort antal barn med cerbreal pares (CP) och gastroesofageal refluxsjukdom (GERD), och misslyckande av medicinsk behandling är förknippad med en betydande sjuklighet. Många patienter, särskilt barn med CP och GERD, fortsätter att uppleva komplikationer trots aggressiv terapi eftersom antisekretoriska mediciner inte tar itu med den primära refluxmekanismen (TLESR). Hos patienter med CP är kirurgiska alternativ dessutom fyllda med allvarliga komplikationer och långvarig sjuklighet. Eftersom de tillgängliga behandlingsalternativen för barn med CP och svårbehandlad GERD är begränsade behövs nya behandlingar akut. Baklofen, som hos djur och människor har visat sig minska TLESR, kan vara ett bra alternativ för behandling av barn med CP med svårbehandlad GERD.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Trots användningen av protonpumpshämmare och tillgänglig prokinetik är medicinsk terapi ineffektiv hos ett stort antal barn med cerbreal pares (CP) och gastroesofageal refluxsjukdom (GERD), och misslyckande av medicinsk behandling är förknippad med en betydande sjuklighet. Många patienter, särskilt barn med CP och GERD, fortsätter att uppleva komplikationer trots aggressiv terapi eftersom antisekretoriska mediciner inte tar itu med den primära refluxmekanismen (TLESR).

Detta är en placebokontrollerad studie av baklofen för behandling av GERD hos barn med CP.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 3-18 år gammal
  • Diagnos av cerebral pares
  • Symtom på GERD i minst 3 månader
  • Minst 8 veckor på BID-behandling med en PPI i en terapeutisk dos vid tidpunkten för inskrivningen
  • Normal övre gastrointestinala bariumkontraststudie (UGI)
  • Ha en g-slang som används för mer än 75 % av kalorierna och ett stabilt matningsschema i minst 2 veckor
  • Om anfall är närvarande, måste de kontrolleras och på stabila mediciner i 4 veckor

Exklusions kriterier:

  • Underliggande elektrolytstörning
  • Historia om Nissen fundoplication
  • Njurinsufficiens
  • Får för närvarande baklofen
  • Baklofenallergi
  • Okontrollerad anfallsstörning
  • Brist på informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: baklofen
Baclofen suspension
Den slutliga baklofendosen kommer att vara 0,7 mg/kg (till maximalt 40 mg/dag) uppdelat på tre doser.
Andra namn:
  • Lioresal
Placebo-jämförare: placebo
Identisk palcebo-upphängning
placebo. Inga andra namn

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Symtomkontroll
Tidsram: 3 veckor
Symtomfrekvens under de 2 veckorna av administrering av placebo och baklofen.
3 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GERD-kontroll
Tidsram: 3 veckor

Frekvens och varaktighet av refluxepisoder detekterade av MII under 24 timmars registrering efter två veckors maximal dos.

Andel fullkolumns- och icke-sura refluxepisoder som upptäckts av MII under 24 timmar efter två veckors maximal dos.

Frekvens av TLESR och reflux associerade med TLESR vid hälften av den maximala dosen och efter två veckors maximal dos administreras

3 veckor
biverkningar av baklofen
Tidsram: 3 veckor
Förekomst av biverkningar och avbrytande av studien
3 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2012

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2011

Första postat (Uppskatta)

1 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera