- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01394796
Egcg, en dyrk1a-hemmer som terapeutisk verktøy for å reversere kognitive underskudd hos individer med Downs syndrom.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Har fått påvist DS nevrologisk sykdom, i alderen 14-29 år, har gitt samtykke til å delta (offisiell varetekt).
Ekskluderingskriterier:
- Personer med andre nevrologiske sykdommer enn DS, relevant medisinsk sykdom, komorbid psykisk lidelse eller som for tiden tar behandling som kan forstyrre kognitiv funksjon eller endre noen viktige biomarkører og biokjemiske parametere som er analysert.
- Å ha lidd av noen alvorlig sykdom eller gjennomgått større operasjoner de siste tre månedene før studien;
- Regelmessig inntak av medisiner i måneden før studien. Unntak ble gjort for enkeltdoser av symptomatisk medisin administrert opp til uken før forsøket.
- Nåværende inntak av vitamintilskudd eller katekiner eller AINE i de to ukene før studien.
- Anamnese med gastrointestinale, lever- eller nyreproblemer eller andre årsaker som kan endre prosessene for absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidlet, eller som kan tyde på gastrointestinal irritasjon av legemidlet.
- Emner som følger et vegetarisk kosthold.
- Øvelse av fysisk trening i mer enn 2 timer per dag eller energiforbruk/forbruk på mer enn 3000 kcal per uke.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Ingen aktiv substans er gitt.
|
Ingen aktiv behandling gis.
|
|
Aktiv komparator: Epigallocatechin-3-gallat (EGCG)
EGCG fungerer normalt som et kosttilskudd.
EGCG-administrasjon hos pasienter med Downs syndrom vil resultere i en forbedring av deres kognitive ytelse. En daglig oral dose som inneholder 9 mg/kg (område 6,9-12,7) EGCG gis i løpet av tre måneder.
|
EGCG fungerer normalt som et kosttilskudd.
EGCG-administrasjon hos pasienter med Downs syndrom vil resultere i en forbedring av deres kognitive ytelse. En daglig oral dose som inneholder 9 mg/kg (område 6,9-12,7) EGCG gis i løpet av tre måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hukommelse
Tidsramme: Predose baseline og 3 måneder (slutt av behandlingen).
|
Hukommelse og læring vil bli vurdert ved hjelp av ulike nevropsikologiske tester: Pattern Recognition Memory (PRM), Full Object Memory Evaluation (FULD), Paired Associates Learning (PAL).
|
Predose baseline og 3 måneder (slutt av behandlingen).
|
|
DYRK1A aktivitetsbiomarkører
Tidsramme: Predose baseline og 3 måneder (slutt av behandlingen).
|
Plasmahomocystein (Abbot AxyM),NAD (P)H: kinonoksireduktase (NQOI) aktivitet og dyrk1a genuttrykk i lymfocytter).
|
Predose baseline og 3 måneder (slutt av behandlingen).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Psykomotorisk hastighet
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Motorscreeningstest (MOT)
|
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Merk følgende
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Oppmerksomhet vil bli vurdert ved hjelp av følgende tester: Digit Span: tilbakekalling fremover (fra WMS-III). Spatial Span (SSP): tilbakekalling fremover. |
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Utøvende funksjoner
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Utøvende funksjoner vil bli vurdert ved hjelp av følgende tester: Digits Span: tilbakekalling (fra WMS-III). Spatial Span (SSP): tilbakekalling. Ord flytende. Intra/ekstradimensjonal settskift (IED) |
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Visuomotorisk koordinasjon
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Visuomotorisk koordinasjon vil bli vurdert etter disse testene: Purdue Pegboard Test Visuomotor presisjon |
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Funksjonelt resultat i dagliglivet og adaptiv atferd
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Funksjonelt resultat i dagliglivet og adaptiv atferd Inventar for klient- og byråplanlegging (ICAP).
|
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Barneskjerm-27
|
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
|
Kvalitative data om behandlingseffekter
Tidsramme: Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Med et kort semistrukturert selvlaget intervju
|
Grunnlinje før dosering: etter 1 måned, 3 måneder (slutt av behandlingen) pluss 6 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Intellektuell funksjonshemming
- Abnormiteter, flere
- Kromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Kognitiv dysfunksjon
- Downs syndrom
- Kognisjonsforstyrrelser
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antineoplastiske midler
- Nevrobeskyttende midler
- Beskyttende agenter
- Antioksidanter
- Antikreftfremkallende midler
- Antimutagene midler
- Epigallocatechin gallat
Andre studie-ID-numre
- EGCG/DYRC1A/DS/IMIM/1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .