- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01426542
Forebygging av hjerneskade hos spedbarn med medfødt hjertesykdom
7. februar 2019 oppdatert av: University of California, Davis
Pilotstudie av topiramatprofylakse hos spedbarn som gjennomgår kirurgi for medfødt hjertesykdom
Nyfødte babyer med medfødt hjertesykdom krever ofte kirurgi i den første måneden av livet.
Risikoen for hjerneskade fra medfødt hjertesykdom og fra de ulike korrigerende operasjonene er høy på grunn av dårlige nivåer av oksygen som når hjernen.
Topiramat er en krampestillende medisin som beskytter hjerneceller mot skade på grunn av lave mengder oksygen i dyrestudier.
Etterforskerne antar at å gi topiramat til babyer med medfødt hjertesykdom før og etter operasjonen vil redusere mengden hjerneskade forårsaket av hjertesykdommen og/eller operasjonen for å korrigere hjertesykdommen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Spedbarn med cyanotisk medfødt hjertesykdom som gjennomgår operasjon i nyfødtperioden har en høy grad av hjerneskade som resulterer i anfall, hjerneslag, cerebral parese og nevroutviklingsforsinkelser.
Nevroavbildningsavvik finnes i 30 % til 60 % av tilfellene, og nevroutviklingssvikt forekommer hos mer enn halvparten av disse barna.
Mekanismene for hjerneskade hos disse barna er ikke fullt ut forstått.
Eksperimentelle dyremodeller har vist at den rikelige frigjøringen av glutamat i hjernen under hypoksisk-iskemisk fornærmelse resulterer i hjerneskade.
Blokkering av glutamatreseptorer ved administrering av det antikonvulsive middel topiramat har vist seg å forhindre slik skade i dyrestudier.
Denne studien er en åpen pilotstudie av perioperativ topiramatadministrasjon til spedbarn med cyanotisk medfødt hjertesykdom for å teste gjennomførbarheten av denne tilnærmingen og generere foreløpige data om markører for hjerneskade (serum S100B-nivåer og urinmetabolomikk) og nevroutvikling ved 18 måneder av alder.
Hvis tilnærmingen er gjennomførbar og de foreløpige dataene oppmuntrer, vil en større effektstudie bli utformet.
Selv om topiramat har blitt brukt hos nyfødte og spedbarn for å behandle anfall og i en pilotstudie på nyfødte med hypoksisk-iskemisk encefalopati, er dette den første studien av dets effekt på markører for hjerneskade og nevrologiske utfall hos spedbarn med cyanotisk medfødt hjertesykdom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 2 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mindre enn 2 måneder
- Cyanotisk medfødt hjertesykdom som krever kirurgi
Ekskluderingskriterier:
- Genetiske syndromer med høy risiko for nevroutviklingsforsinkelse
- Svangerskapsalder mindre enn 35 uker ved fødselen
- Multippel organsvikt eller flere organanomalier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Topiramat
|
Topiramat 5 mg/kg gjennom munnen (eller via sonde) én gang daglig i én uke før og én uke etter hjerteoperasjon.
|
|
Aktiv komparator: Kontroll
Disse spedbarnene vil gjennomgå operasjon, men vil ikke få topiramat
|
Ingen medisiner, men rutinemessig hjerteoperasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Plasma S100B
Tidsramme: 1 uke før operasjon, 1 dag og 1 uke etter operasjon
|
Baseline plasma S100B-nivåer vil bli bestemt før operasjonen (ved påmelding) med gjentatte nivåer på de to tidspunktene etter operasjonen.
Hovedresultatet vil være endring fra baseline.
|
1 uke før operasjon, 1 dag og 1 uke etter operasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mullen Scales of Early Learning
Tidsramme: 18 måneder gammel
|
Denne brede vurderingen av nevroutvikling inkluderer fem skalaer: Grov motorisk, visuell mottakelse, finmotorikk, ekspressivt språk og reseptivt språk, med ytterligere testing om nødvendig for å utforske mangler.
|
18 måneder gammel
|
|
Endringer fra baseline i urinmetabolomikk
Tidsramme: 1 uke før operasjon, 1 dag og 1 uke etter operasjon
|
Urinprøver tatt ved registrering og på de to tidspunktene etter operasjonen vil bli vurdert for et bredt spekter av metabolitter (komplekse molekyler).
Endringer fra baseline vil bli evaluert.
|
1 uke før operasjon, 1 dag og 1 uke etter operasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mark A Underwood, MD, University of California, Davis
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2011
Primær fullføring (Faktiske)
28. juli 2017
Studiet fullført (Faktiske)
28. juli 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. august 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. august 2011
Først lagt ut (Anslag)
31. august 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. februar 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. februar 2019
Sist bekreftet
1. februar 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 216534
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .