Sikkerhetsstudie av Aztreonam Lysine for Inhalation (AZLI) i behandling av tidlig bronkiolitt obliterans syndrom (BOS) (AZLI)

Lungetransplantasjon brukes i økende grad som en terapi for pasienter med avansert lungesykdom inkludert cystisk fibrose, idiopatisk lungefibrose eller emfysem. Til tross for betydelige kortsiktige forbedringer i livskvalitet og mål på lungefunksjon etter lungetransplantasjon, er langsiktige utfall skuffende, hovedsakelig på grunn av utviklingen av en tilstand av luftveisfibrose kjent som bronchiolitis obliterans (BO). Det er antatt at aztreonam lysin for inhalasjon (AZLI) er en sikker og effektiv behandling for sviktende lungefunksjon hos lungetransplanterte med tidlig stadium BOS. For å teste hypotesen, søker etterforskerne å etablere sikkerheten til AZLI i en to-senter-kohort på 30 lungetransplanterte mottakere med BOS-behandlet intermitterende i 5 påfølgende studiemåneder og avgjøre om denne behandlingen fører til forbedring eller stabilisering av lungefunksjonen. Intervensjonen vil innebære åpen behandling med AZLI, i tillegg til vanlig transplantasjonsbehandling, administrert i 3 intermitterende kurs, 28 dager hver, over en 5 måneders studieperiode. Bronkoskopi, lungefunksjonstesting og laboratorietesting vil bli utført regelmessig. grunnlag under studieregistrering i samsvar med hvert senters vanlige standard kliniske behandling. Pasienter vil ha et baseline screeningbesøk, en måned og fem måneders studiebesøk. Studiet vil ta to år å fullføre fra starten av finansieringen. Etter en oppstartsperiode på 2 måneder vil totalt 30 pasienter bli registrert over 12 måneder på tvers av de to sentrene (15 pasienter hver ved DUMC og UCLA). Hver registrerte pasient vil fullføre 5 måneder med intermitterende terapi, og fullføre baseline, måned 1 og måned 5 besøk. I løpet av de neste 6 månedene vil studiedatabasen bli ferdigstilt, statistisk analyse for primære og sekundære utfall vil bli utført som fører til generering av enten et studieabstrakt eller manuskript.