Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van aztreonam-lysine voor inhalatie (AZLI) bij de behandeling van het vroege bronchiolitis obliterans-syndroom (BOS) (AZLI)

22 december 2015 bijgewerkt door: Duke University

Aztreonam-lysine voor inhalatie (AZLI) bij de behandeling van vroege bronchiolitis obliterans-syndroom (BOS) na longtransplantatie

Deze studie is een pilootstudie in twee centra om te bepalen of aztreonam-lysine voor inhalatie AZLI veilig en zelf kan worden toegediend aan ontvangers van een longtransplantatie met nieuw gediagnosticeerd bronchiolitis obliterans syndroom, graad 1 (BOS) en om pilootgegevens te verkrijgen over het effect ervan op de longfunctie om een ​​grotere multicenter gerandomiseerde studie op de juiste manier te ontwerpen en aan te sturen.

De hypothese is dat AZLI een veilige en effectieve behandeling is voor een afnemende longfunctie bij longtransplantatiepatiënten met BOS in een vroeg stadium.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Longtransplantatie wordt steeds vaker gebruikt als therapie voor patiënten met gevorderde longziekte, waaronder cystische fibrose, idiopathische longfibrose of emfyseem. Ondanks significante kortetermijnverbeteringen in de levenskwaliteit en metingen van de longfunctie na longtransplantatie, zijn de langetermijnresultaten teleurstellend, voornamelijk vanwege de ontwikkeling van een aandoening van luchtwegfibrose die bekend staat als bronchiolitis obliterans (BO). Er wordt verondersteld dat aztreonam-lysine voor inhalatie (AZLI) een veilige en effectieve behandeling is voor de afnemende longfunctie bij longtransplantatiepatiënten met BOS in een vroeg stadium. Om de hypothese te testen, proberen de onderzoekers de veiligheid van AZLI vast te stellen in een cohort in twee centra van 30 longtransplantatie-ontvangers met BOS die gedurende 5 opeenvolgende studiemaanden met tussenpozen worden behandeld en om te bepalen of deze behandeling leidt tot verbetering of stabilisatie van de longfunctie. De interventie omvat open-labelbehandeling met AZLI, naast de gebruikelijke transplantatiezorg, toegediend gedurende 3 intermitterende kuren van elk 28 dagen, gedurende een studieperiode van 5 maanden. Bronchoscopie, longfunctietesten en laboratoriumtesten zullen regelmatig worden uitgevoerd basis tijdens studie-inschrijving in overeenstemming met de gebruikelijke standaard klinische zorg van elk centrum. Patiënten zullen een baseline screeningbezoek, een studiebezoek van één maand en vijf maanden hebben. De studie zal vanaf de start van de financiering twee jaar in beslag nemen. Na een opstartperiode van 2 maanden zullen in totaal 30 patiënten worden ingeschreven gedurende 12 maanden in de twee centra (elk 15 patiënten bij DUMC en UCLA). Elke geregistreerde patiënt voltooit 5 maanden intermitterende therapie en voltooit basislijn-, maand 1- en maand 5-bezoeken. In de komende 6 maanden zal de onderzoeksdatabase worden voltooid, zal er statistische analyse worden uitgevoerd voor primaire en secundaire uitkomsten, wat zal leiden tot het genereren van een onderzoekssamenvatting of manuscript.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassene (18 jaar of ouder op het moment van transplantatie), man of vrouw
  • Ontvanger van een eerste longtransplantatie van een overledene, enkelvoudig of bilateraal; of ontvanger van een longtransplantatie met meerdere organen.

  • Huidige FEV1 66-80% van baseline FEV1 na transplantatie, en voldoet aan alle criteria voor BOS 1 zoals gedefinieerd door de International Society of Heart and Lung Transplantation.

    • Begin van BOS 1 binnen twaalf maanden na screening

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende allergie voor aztreonam
  • Opnieuw transplanteren
  • Pediatrische patiënten
  • Levende ontvangers van een lobaire transplantatie
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
  • Patiënten met gevorderde BOS (graad 2,3) of gevestigde BOS >6 maanden
  • Zwangere vrouw

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Aztreonam Lysine voor inhalatie (AZLI)
Patiënten die Aztreonam Lysine (AZLI) kregen
Geneesmiddel: Aztreonam Lysine voor inhalatie (AZLI)
De interventie omvat een open-label behandeling met AZLI geïnhaleerd 75 mg driemaal daags zelf toegediend met tussenpozen gedurende 28 dagen op het onderzoeksgeneesmiddel en 28 dagen zonder het onderzoeksgeneesmiddel gedurende een onderzoeksperiode van 5 opeenvolgende maanden (aan/uit/aan/uit/op AZLI)
Procedure: Status na longtransplantatie
Bronchoscopie, longfunctietesten en laboratoriumtesten zullen regelmatig worden uitgevoerd tijdens de studie-inschrijving in overeenstemming met de gebruikelijke standaard klinische zorg van elk centrum.
Andere namen:
  • Standaard zorg na longtransplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in longfunctie, zoals gemeten door serieel geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) op spirometrie
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1
Verandering binnen de proefpersoon naar absolute FEV1 maand 1 versus 0. FEV1 werd gemeten 14-35 dagen na de start van de AZLI-kuren van maand 1 en vergeleken met onderzoeksmaand 0 (baseline/voorafgaand aan de 1e dosis).
Basislijn, maand 1
Verandering in longfunctie, zoals gemeten door serieel geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) op spirometrie
Tijdsspanne: Basislijn, maand 5
Wijziging binnen proefpersoon naar absolute FEV1 maand 5 versus 0.
Basislijn, maand 5
Verandering in wereldwijde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, gemeten door serieel zelf-toegediende verkorte formulier 36 gezondheidsenquêtevragenlijst (SF-36) bij baseline (vóór AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 1
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1
De SF-36 is een veelgebruikte, goed gevalideerde maatstaf voor de wereldwijde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De enquête werd in eigen beheer afgenomen. Er zijn 8 subschalen die samen een Physical Component Score (PCS) en een Mental Component Score (MCS) vormen. We analyseerden veranderingen binnen de onderwerpen in de PCS en MCS op maand 1 vs. 0. MCS- en PCS-scores zijn relatief ten opzichte van een Amerikaans populatiegemiddelde van 50. Hoe hoger de score, hoe beter men zijn kwaliteit van leven waarneemt. Een verandering in de score van 4 punten of meer wordt als klinisch relevant beschouwd. Scores vertegenwoordigen mediaan absoluut verschil. De SF-36 was voltooid 14-35 dagen na de start van de AZLI-kuren van maand 1 en vergeleken met studiemaand 0 (baseline/voorafgaand aan de 1e dosis).
Basislijn, maand 1
Verandering in wereldwijde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, gemeten door serieel zelf-toegediende verkorte vragenlijst 36 gezondheidsenquête (SF-36) bij baseline (vóór AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 1 en maand 5.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 5
De SF-36 is een veelgebruikte, goed gevalideerde maatstaf voor de wereldwijde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De enquête werd in eigen beheer afgenomen. Er zijn 8 subschalen die samen een Physical Component Score (PCS) en een Mental Component Score (MCS) vormen. We analyseerden de veranderingen binnen het onderwerp in de PCS en MCS op maand 5 vs. 0. MCS- en PCS-scores zijn relatief ten opzichte van een Amerikaans populatiegemiddelde van 50. Hoe hoger de score, hoe beter men zijn kwaliteit van leven waarneemt. Een verandering in de score van 4 punten of meer wordt als klinisch relevant beschouwd. Scores vertegenwoordigen mediaan absoluut verschil. De SF-36 was voltooid 14-35 dagen na de start van de AZLI-kuren van maand 1 en 5 en vergeleken met studiemaand 0 (baseline/voorafgaand aan de 1e dosis).
Basislijn, maand 5
Verandering in ademhalingsspecifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, gemeten door serieel zelf toegediende St. George's ademhalingsvragenlijst (SGRQ) bij baseline (vóór AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 1
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1
De SRGQ meet activiteiten, symptomen en gevolgen van leven met een longaandoening. We analyseerden de verandering in de totale score binnen de proefpersoon maand 1 vs. 0. De totale score varieert van 0-100, waarbij een kleinere waarde een betere ademhalingsspecifieke kwaliteit van leven vertegenwoordigt. Een verandering in de score van 4 punten of meer wordt als klinisch relevant beschouwd. Scores vertegenwoordigen mediaan absoluut verschil in de totale score. De SGRQ werd voltooid 14-35 dagen na de start van de AZLI-kuren van maand 1 en vergeleken met studiemaand 0 (baseline/voorafgaand aan de 1e dosis).
Basislijn, maand 1
Verandering in ademhalingsspecifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, gemeten door serieel zelf toegediende St. George's ademhalingsvragenlijst (SGRQ) bij baseline (vóór de AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 5.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 5
De SRGQ meet activiteiten, symptomen en gevolgen van leven met een longaandoening. We analyseerden de verandering in de totale score binnen de proefpersoon maand 5 versus 0. De totale score varieert van 0-100, waarbij een kleinere waarde een betere ademhalingsspecifieke kwaliteit van leven vertegenwoordigt. Een verandering in de score van 4 punten of meer wordt als klinisch relevant beschouwd. Scores vertegenwoordigen mediaan absoluut verschil in de totale score. De SGRQ werd 14-35 dagen na de start van de AZLI-kuren van maand 5 voltooid en vergeleken met studiemaand 0 (baseline/vóór de 1e dosis).
Basislijn, maand 5
Verandering in longfunctie, zoals gemeten door seriële geforceerde expiratoire flow (FEF25-75) op spirometrie bij baseline (vóór AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 5.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 5
Verandering binnen proefpersoon naar absolute FEF 25-75 maand 5 versus 0. FEF 25-75 werd gemeten 14-35 dagen na het begin van maand 5
Basislijn, maand 5
Verandering in longfunctie, zoals gemeten door seriële geforceerde expiratoire flow (FEF25-75) op spirometrie bij baseline (vóór AZLI eerste dosis) en tijdens AZLI-therapie in maand 1
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1
Verandering binnen proefpersoon naar absolute FEF 25-75 maand 1 vs. 0. FEF 25-75 werd gemeten 14-35 dagen na het begin van maand 1
Basislijn, maand 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in FEV1 Uit AZLI-therapie
Tijdsspanne: In studiemaand 2 en 4
Dit wordt vergeleken met studiemaand 0 (baseline, indien verkregen als standaardzorg (SOC).
In studiemaand 2 en 4
Verandering in HRQOL Uit AZLI-therapie.
Tijdsspanne: Bij studiemaand 2 of 4
Dit zal worden vergeleken met studiemaand 0 (baseline), indien verkregen bij standaardzorgbezoek (SOC)
Bij studiemaand 2 of 4
Onder patiënten gekoloniseerd met Pseudomonas Aeruginosa, verandering in infectielast zoals gemeten door het eindrapport van de cultuur (0,1+, 2+, 3+, 4+) van in Pseudomonas Aeruginosa Sputum of bronchoalveolaire vloeistof.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1
Microbiologische gegevens werden verzameld bij uitvoering voor SOC-doeleinden op BAL- of sputummonsters. Basislijn en 1 maandwaarde vertegenwoordigt de eindrapportwaarde van de kweek (0,1+, 2+, 3+, 4+) van Pseudomonas aeruginosa. Een waarde van nul betekent geen Pseudomonas aeruginosa sputum of bronchoalveolaire vloeistof. Een waarde van 4 staat voor grote hoeveelheden Pseudomonas aeruginosa sputum of bronchoalveolaire vloeistof.
Basislijn, maand 1
Bronchoalveolaire lavagevloeistof (BALF) Neutrofilie na behandeling, indien uitgevoerd als onderdeel van klinische zorg (SOC).
Tijdsspanne: Baseline - gedefinieerd als binnen 90 dagen na inschrijving en na behandeling (5 maanden)
Het onderzoeksteam meet de verandering in neutrofielen NA de behandeling. Ze zullen een SOC BAL die na AZLI is genomen, vergelijken met de BAL die binnen 90 dagen na aanvang van de AZLI is ingenomen (pre- of nulmeting). Het tijdbereik na AZLI BAL-meting is 15 dagen na de eerste kuur met AZLI tot de laatste dag van de derde en laatste kuur met AZLI (gedurende een periode van 5 opeenvolgende maanden).
Baseline - gedefinieerd als binnen 90 dagen na inschrijving en na behandeling (5 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Duke University

Medewerkers

Gilead Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 november 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

10 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

29 januari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00030559
  • Gilead Sciences, Inc (ANDER: Gileand Sciences, Inc)
  • Pro00030191 (ANDER: Duke Site Protocol Number)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aztreonam Lysine voor inhalatie (AZLI)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren