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Studio sulla sicurezza dell'aztreonam lisina per inalazione (AZLI) nel trattamento della sindrome di bronchiolite obliterante precoce (BOS) (AZLI)

22 dicembre 2015 aggiornato da: Duke University

Aztreonam lisina per inalazione (AZLI) nel trattamento della sindrome di bronchiolite obliterante precoce (BOS) dopo il trapianto di polmone

Questo studio è uno studio pilota a due centri per determinare se l'aztreonam lisina per inalazione AZLI può essere somministrato in modo sicuro e auto-somministrato nei pazienti sottoposti a trapianto di polmone con sindrome da bronchiolite obliterante di nuova diagnosi, grado 1 (BOS) e ottenere dati pilota relativi al suo effetto sulla funzione polmonare al fine di progettare e alimentare in modo appropriato uno studio randomizzato multicentrico più ampio.

L'ipotesi è che AZLI sia un trattamento sicuro ed efficace per il declino della funzionalità polmonare nei pazienti sottoposti a trapianto di polmone con BOS in fase iniziale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di polmone è sempre più impiegato come terapia per i pazienti con malattie polmonari avanzate tra cui la fibrosi cistica, la fibrosi polmonare idiopatica o l'enfisema. Nonostante i significativi miglioramenti a breve termine della qualità della vita e le misure della funzionalità polmonare dopo il trapianto di polmone, i risultati a lungo termine sono deludenti principalmente a causa dello sviluppo di una condizione di fibrosi delle vie aeree nota come bronchiolite obliterante (BO). Si ipotizza che l'aztreonam lisina per inalazione (AZLI) sia un trattamento sicuro ed efficace per il declino della funzionalità polmonare nei pazienti sottoposti a trapianto di polmone con BOS in fase iniziale. Al fine di verificare l'ipotesi, i ricercatori cercano di stabilire la sicurezza di AZLI in una coorte di due centri di 30 pazienti sottoposti a trapianto di polmone con BOS trattati in modo intermittente per 5 mesi di studio consecutivi e determinare se questo trattamento porti a un miglioramento o alla stabilizzazione della funzione polmonare. L'intervento comporterà un trattamento in aperto con AZLI, oltre alla consueta cura del trapianto, somministrato per 3 cicli intermittenti, 28 giorni ciascuno, per un periodo di studio di 5 mesi. Broncoscopia, test di funzionalità polmonare e test di laboratorio saranno eseguiti su base regolare base durante l'arruolamento nello studio coerente con l'usuale assistenza clinica standard di ciascun centro. I pazienti avranno una visita di screening di base, una visita di studio di un mese e cinque mesi. Lo studio richiederà due anni per essere completato dall'inizio del finanziamento. Dopo un periodo di avvio di 2 mesi, un totale di 30 pazienti sarà arruolato nell'arco di 12 mesi nei due centri (15 pazienti ciascuno presso DUMC e UCLA). Ciascun paziente arruolato completerà 5 mesi di terapia intermittente e completerà le visite al basale, al mese 1 e al mese 5. Nei prossimi 6 mesi il database dello studio sarà finalizzato, verrà eseguita un'analisi statistica per gli esiti primari e secondari che porterà alla generazione di un abstract dello studio o di un manoscritto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulto (18 anni o più al momento del trapianto) maschio o femmina
  • Destinatario di primo trapianto di polmone da cadavere, singolo o bilaterale; o ricevente di trapianto di polmone multiorgano.

  • FEV1 attuale 66-80% del FEV1 basale post-trapianto e soddisfa tutti i criteri per BOS 1 come definito dalla International Society of Heart and Lung Transplantation.

    • Insorgenza di BOS 1 entro dodici mesi dallo screening

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota all'aztreonam
  • Ritrapianto
  • Pazienti pediatrici
  • Destinatari vivi di trapianto lobare
  • Impossibilità di fornire il consenso informato.
  • Pazienti con BOS avanzata (gradi 2,3) o BOS conclamata >6 mesi
  • Donne incinte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Aztreonam lisina per inalazione (AZLI)
Pazienti che hanno ricevuto Aztreonam Lysine (AZLI)
Droga: Aztreonam lisina per inalazione (AZLI)
L'intervento comporterà un trattamento in aperto con AZLI per via inalatoria da 75 mg TID autosomministrato in modo intermittente per 28 giorni con il farmaco in studio e 28 giorni senza farmaco in studio per un periodo di studio di 5 mesi consecutivi (on/off/on/off/on AZLI)
Procedura: Stato dopo il trapianto di polmone
La broncoscopia, i test di funzionalità polmonare e i test di laboratorio verranno eseguiti regolarmente durante l'arruolamento nello studio, coerentemente con le consuete cure cliniche standard di ciascun centro.
Altri nomi:
  • Cura standard post-trapianto di polmone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della funzione polmonare, misurata dal volume espiratorio forzato seriale in 1 secondo (FEV1) sulla spirometria
Lasso di tempo: Basale, mese 1
Variazione all'interno del soggetto al FEV1 assoluto mese 1 vs. 0. Il FEV1 è stato misurato 14-35 giorni dopo l'inizio dei cicli AZLI del mese 1 e confrontato con il mese 0 dello studio (basale/prima della 1a dose).
Basale, mese 1
Variazione della funzione polmonare, misurata dal volume espiratorio forzato seriale in 1 secondo (FEV1) sulla spirometria
Lasso di tempo: Basale, mese 5
Variazione intra-soggetto al FEV1 assoluto mese 5 vs 0.
Basale, mese 5
Variazione della qualità della vita globale correlata alla salute, misurata dal questionario di indagine sulla salute Short Form 36 autosomministrato in serie (SF-36) al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 1
Lasso di tempo: Basale, mese 1
L'SF-36 è una misura comunemente usata e ben validata della qualità della vita correlata alla salute globale. Il sondaggio è stato autogestito. Ci sono 8 sottoscale che si combinano per formare un Physical Component Score (PCS) e un Mental Component Score (MCS). Abbiamo analizzato all'interno dei soggetti le modifiche a PCS e MCS al mese 1 rispetto a 0. I punteggi MCS e PCS sono relativi a una media della popolazione statunitense di 50. Più alto è il punteggio, migliore è la percezione della sua qualità di vita. Una variazione del punteggio di 4 punti o più è considerata clinicamente significativa. I punteggi rappresentano la differenza assoluta mediana. L'SF-36 è stato completato 14-35 giorni dopo l'inizio dei corsi AZLI del mese 1 e confrontato con il mese 0 dello studio (basale/prima della 1a dose).
Basale, mese 1
Variazione della qualità della vita correlata alla salute globale, misurata dal questionario di indagine sulla salute in forma abbreviata 36 autosomministrato in serie (SF-36) al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 1 e al mese 5.
Lasso di tempo: Basale, mese 5
L'SF-36 è una misura comunemente usata e ben validata della qualità della vita correlata alla salute globale. Il sondaggio è stato autogestito. Ci sono 8 sottoscale che si combinano per formare un Physical Component Score (PCS) e un Mental Component Score (MCS). Abbiamo analizzato all'interno dei soggetti le modifiche al PCS e MCS al mese 5 vs 0. I punteggi MCS e PCS sono relativi a una media della popolazione statunitense di 50. Più alto è il punteggio, migliore è la percezione della sua qualità di vita. Una variazione del punteggio di 4 punti o più è considerata clinicamente significativa. I punteggi rappresentano la differenza assoluta mediana. L'SF-36 è stato completato 14-35 giorni dopo l'inizio dei mesi 1 e 5 dei corsi AZLI e rispetto al mese 0 dello studio (basale/prima della 1a dose).
Basale, mese 5
Variazione della qualità della vita correlata alla salute specifica delle vie respiratorie, misurata mediante il questionario respiratorio di St. George (SGRQ) autosomministrato in serie al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 1
Lasso di tempo: Basale, mese 1
L'SRGQ misura le attività, i sintomi e l'impatto della convivenza con una condizione polmonare. Abbiamo analizzato la modifica del punteggio totale all'interno del soggetto mese 1 rispetto a 0. Il punteggio totale varia da 0 a 100 con un valore inferiore che rappresenta una migliore qualità della vita specifica respiratoria. Una variazione del punteggio di 4 punti o più è considerata clinicamente significativa. I punteggi rappresentano la differenza assoluta mediana nel punteggio totale. Il SGRQ è stato completato 14-35 giorni dopo l'inizio dei corsi AZLI del mese 1 e confrontato con il mese 0 dello studio (basale/prima della 1a dose).
Basale, mese 1
Variazione della qualità della vita correlata alla salute specifica delle vie respiratorie, misurata mediante il questionario respiratorio St. George (SGRQ) autosomministrato in serie al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 5.
Lasso di tempo: Basale, mese 5
L'SRGQ misura le attività, i sintomi e l'impatto della convivenza con una condizione polmonare. Abbiamo analizzato la modifica del punteggio totale all'interno del soggetto mese 5 vs 0. Il punteggio totale varia da 0 a 100 con un valore inferiore che rappresenta una migliore qualità della vita specifica respiratoria. Una variazione del punteggio di 4 punti o più è considerata clinicamente significativa. I punteggi rappresentano la differenza assoluta mediana nel punteggio totale. Il SGRQ è stato completato 14-35 giorni dopo l'inizio dei corsi AZLI del mese 5 e confrontato con il mese 0 dello studio (basale/prima della 1a dose).
Basale, mese 5
Variazione della funzione polmonare, misurata dal flusso espiratorio forzato seriale (FEF25-75) sulla spirometria al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 5.
Lasso di tempo: Basale, mese 5
Modifica intra-soggetto al FEF assoluto 25-75 mese 5 vs 0. Il FEF 25-75 è stato misurato 14-35 giorni dopo l'inizio del mese 5
Basale, mese 5
Variazione della funzione polmonare, misurata dal flusso espiratorio forzato seriale (FEF25-75) sulla spirometria al basale (prima della prima dose di AZLI) e durante la terapia con AZLI al mese 1
Lasso di tempo: Basale, mese 1
Variazione intra-soggetto al FEF assoluto 25-75 mese 1 vs. 0. Il FEF 25-75 è stato misurato 14-35 giorni dopo l'inizio del mese 1
Basale, mese 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del FEV1 in assenza di terapia AZLI
Lasso di tempo: Ai mesi di studio 2 e 4
Questo sarà confrontato con il mese 0 dello studio (basale, se ottenuto come standard di cura (SOC).
Ai mesi di studio 2 e 4
Variazione della HRQOL senza terapia AZLI.
Lasso di tempo: Al secondo o quarto mese di studio
Questo sarà confrontato con il mese 0 dello studio (basale), se ottenuto alla visita standard di cura (SOC)
Al secondo o quarto mese di studio
Tra i pazienti colonizzati da Pseudomonas aeruginosa, variazione del carico di infezione misurata dal rapporto finale della coltura (0,1+, 2+, 3+, 4+) di Pseudomonas aeruginosa espettorato o liquido broncoalveolare.
Lasso di tempo: Basale, mese 1
I dati microbiologici sono stati raccolti quando eseguiti per scopi SOC su campioni di BAL o di espettorato. Il valore basale e di 1 mese rappresenta il valore del referto finale della coltura (0,1+, 2+, 3+, 4+) di Pseudomonas aeruginosa. Un valore pari a zero non rappresenta Pseudomonas aeruginosa espettorato o fluido broncoalveolare. Un valore di 4 rappresenta quantità elevate di espettorato di Pseudomonas aeruginosa o liquido broncoalveolare.
Basale, mese 1
Neutrofilia del fluido di lavaggio broncoalveolare (BALF) dopo il trattamento, quando eseguito come parte dell'assistenza clinica (SOC).
Lasso di tempo: Basale - definito come entro 90 giorni dall'arruolamento e dopo il trattamento (5 mesi)
Il team di studio sta misurando il cambiamento nei neutrofili DOPO il trattamento. Confronteranno un SOC BAL preso dopo AZLI con il BAL preso entro 90 giorni dall'inizio di AZLI (misura pre o basale). L'intervallo di tempo successivo alla misurazione di AZLI BAL è di 15 giorni dopo il primo ciclo di AZLI fino all'ultimo giorno del 3° e ultimo ciclo di AZLI (per un periodo di 5 mesi consecutivi).
Basale - definito come entro 90 giorni dall'arruolamento e dopo il trattamento (5 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Gilead Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

10 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

29 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00030559
  • Gilead Sciences, Inc (ALTRO: Gileand Sciences, Inc)
  • Pro00030191 (ALTRO: Duke Site Protocol Number)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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