Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av Aztreonam Lysine for Inhalation (AZLI) vid behandling av tidig bronkiolit obliterans syndrom (BOS) (AZLI)

22 december 2015 uppdaterad av: Duke University

Aztreonam lysin för inhalation (AZLI) vid behandling av tidig bronkiolit obliterans syndrom (BOS) efter lungtransplantation

Denna studie är en pilotstudie med två centra för att fastställa om aztreonamlysin för inhalation AZLI kan administreras säkert och själv hos lungtransplanterade med nyligen diagnostiserat bronchiolit obliterans syndrom, grad 1 (BOS) och få pilotdata om dess effekt på lungfunktionen för att på lämpligt sätt utforma och driva en större randomiserad multicenterstudie.

Hypotesen är att AZLI är en säker och effektiv behandling för försämrad lungfunktion hos lungtransplanterade med tidigt BOS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lungtransplantation används alltmer som en terapi för patienter med avancerad lungsjukdom inklusive cystisk fibros, idiopatisk lungfibros eller emfysem. Trots betydande kortsiktiga förbättringar av livskvalitet och mått på lungfunktion efter lungtransplantation, är långtidsresultaten en besvikelse främst på grund av utvecklingen av ett tillstånd av luftvägsfibros som kallas bronchiolitis obliterans (BO). Det antas att aztreonam lysin för inhalation (AZLI) är en säker och effektiv behandling för försämrad lungfunktion hos lungtransplanterade med BOS i tidigt stadium. För att testa hypotesen försöker utredarna fastställa säkerheten för AZLI i en tvåcenterkohort av 30 lungtransplanterade mottagare med BOS-behandlade intermittent under 5 på varandra följande studiemånader och avgöra om denna behandling leder till förbättring eller stabilisering av lungfunktionen. Interventionen kommer att involvera öppen behandling med AZLI, förutom vanlig transplantationsvård, administrerad under 3 intermittenta kurser, 28 dagar vardera, under en 5 månaders studieperiod. Bronkoskopi, lungfunktionstestning och laboratorietester kommer att utföras regelbundet grund under studieregistreringen i överensstämmelse med varje centers vanliga kliniska standardvård. Patienterna kommer att ha ett baseline-screeningbesök, en månad och fem månaders studiebesök. Studien kommer att ta två år att slutföra från finansieringens start. Efter en uppstartsperiod på 2 månader kommer totalt 30 patienter att skrivas in under 12 månader på de två centren (15 patienter vardera vid DUMC och UCLA). Varje inskriven patient kommer att slutföra 5 månaders intermittent terapi och fullfölja baslinjebesök, månad 1 och månad 5. Under de kommande 6 månaderna kommer studiedatabasen att färdigställas, statistisk analys för primära och sekundära resultat kommer att utföras vilket leder till generering av antingen ett studiesammandrag eller manuskript.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxen (18 eller äldre vid tidpunkten för transplantationen) man eller kvinna
  • Första lungtransplantationsmottagare av kadaver, singel eller bilateral; eller mottagare av lungtransplantation med flera organ.

  • Nuvarande FEV1 66-80% av posttransplantationsbaslinje FEV1, och uppfyller alla kriterier för BOS 1 enligt definition av International Society of Heart and Lung Transplantation.

    • BOS 1 börjar inom tolv månader efter screening

Exklusions kriterier:

  • Känd allergi mot aztreonam
  • Omtransplantation
  • Pediatriska patienter
  • Levande lobar transplanterade mottagare
  • Oförmåga att ge informerat samtycke.
  • Patienter med avancerad BOS (grad 2,3) eller etablerad BOS >6 månader
  • Gravid kvinna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Aztreonam lysin för inhalation (AZLI)
Patienter som fick Aztreonam Lysine (AZLI)
Läkemedel: Aztreonam lysin för inhalation (AZLI)
Interventionen kommer att involvera öppen behandling med AZLI inhalerad 75 mg TID självadministrerad intermittent i 28 dagar på studieläkemedlet och 28 dagar av studieläkemedlet under en studieperiod på 5 månader i följd (på/av/på/av/på AZLI)
Procedur: Status efter lungtransplantation
Bronkoskopi, lungfunktionstestning och laboratorietester kommer att utföras regelbundet under studieregistreringen i enlighet med varje centers vanliga kliniska standardvård.
Andra namn:
  • Standardvård efter lungtransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i lungfunktion, mätt med seriell forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) på spirometri
Tidsram: Baslinje, månad 1
Ändring inom ämne till absolut FEV1 månad 1 vs. 0. FEV1 mättes 14-35 dagar efter början av månaderna 1 AZLI-kurser och jämfördes med studiemånad 0 (baslinje/före 1:a dos).
Baslinje, månad 1
Förändring i lungfunktion, mätt med seriell forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) på spirometri
Tidsram: Baslinje, månad 5
Ändring inom ämnet till absolut FEV1 månad 5 vs 0.
Baslinje, månad 5
Förändring i global hälsorelaterad livskvalitet, mätt med seriellt självadministrerad kort form 36 Health Survey Questionnaire (SF-36) vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 1
Tidsram: Baslinje, månad 1
SF-36 är ett vanligt använt, väl validerat mått på global hälsorelaterad livskvalitet. Undersökningen var självadministrerad. Det finns 8 underskalor som kombineras för att bilda en fysisk komponentpoäng (PCS) och en mental komponentpoäng (MCS). Vi analyserade inom ämnesförändringar i PCS och MCS vid månad 1 vs. 0. MCS- och PCS-poäng är relativa till ett amerikanskt befolkningsmedelvärde på 50. Ju högre poäng, desto bättre uppfattar man sin livskvalitet. En förändring i poäng på 4 poäng eller mer anses vara kliniskt meningsfull. Poäng representerar median absolut skillnad. SF-36 avslutades 14-35 dagar efter början av månad 1 AZLI-kurser och jämfört med studiemånad 0 (baslinje/före 1:a dos).
Baslinje, månad 1
Förändring i global hälsorelaterad livskvalitet, mätt med seriellt självadministrerad kort form 36 Health Survey Questionnaire (SF-36) vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 1 och månad 5.
Tidsram: Baslinje, månad 5
SF-36 är ett vanligt använt, väl validerat mått på global hälsorelaterad livskvalitet. Undersökningen var självadministrerad. Det finns 8 underskalor som kombineras för att bilda en fysisk komponentpoäng (PCS) och en mental komponentpoäng (MCS). Vi analyserade inom ämnesförändringar i PCS och MCS vid månad 5 vs 0. MCS- och PCS-poäng är relativa till ett amerikanskt befolkningsmedelvärde på 50. Ju högre poäng, desto bättre uppfattar man sin livskvalitet. En förändring i poäng på 4 poäng eller mer anses vara kliniskt meningsfull. Poäng representerar median absolut skillnad. SF-36 avslutades 14-35 dagar efter början av månad 1 och 5 AZLI-kurser och jämfört med studiemånad 0 (baslinje/före första dos).
Baslinje, månad 5
Förändring i respiratorisk specifik hälsorelaterad livskvalitet, mätt med seriellt självadministrerad St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 1
Tidsram: Baslinje, månad 1
SRGQ mäter aktiviteter, symtom och effekter av att leva med ett lungtillstånd. Vi analyserade förändringen till inom-subjektet Totalpoäng månad 1 vs. 0. Totalpoäng varierar från 0-100 med ett mindre värde som representerar bättre andningsspecifik QOL. En förändring i poäng på 4 poäng eller mer anses vara kliniskt meningsfull. Poäng representerar median absolut skillnad i totalpoäng. SGRQ avslutades 14-35 dagar efter början av månad 1 AZLI-kurser och jämfört med studiemånad 0 (baslinje/före 1:a dos).
Baslinje, månad 1
Förändring i respiratorisk specifik hälsorelaterad livskvalitet, mätt med seriellt självadministrerad St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 5.
Tidsram: Baslinje, månad 5
SRGQ mäter aktiviteter, symtom och effekter av att leva med ett lungtillstånd. Vi analyserade förändringen till inom-subjektet Totalpoäng månad 5 vs 0. Totalpoäng varierar från 0-100 med ett mindre värde som representerar bättre andningsspecifik QOL. En förändring i poäng på 4 poäng eller mer anses vara kliniskt meningsfull. Poäng representerar median absolut skillnad i totalpoängen. SGRQ avslutades 14-35 dagar efter början av månad 5 AZLI-kurser och jämfört med studiemånad 0 (baslinje/före första dos).
Baslinje, månad 5
Förändring i lungfunktion, mätt med seriellt forcerat utandningsflöde (FEF25-75) på spirometri vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 5.
Tidsram: Baslinje, månad 5
Ändring inom ämnet till absolut FEF 25-75 månad 5 vs 0. FEF 25-75 uppmättes 14-35 dagar efter början av månad 5
Baslinje, månad 5
Förändring i lungfunktion, mätt med seriellt forcerat utandningsflöde (FEF25-75) på spirometri vid baslinjen (före AZLI första dosen) och under AZLI-terapi vid månad 1
Tidsram: Baslinje, månad 1
Ändring inom ämnet till absolut FEF 25-75 månad 1 vs. 0. FEF 25-75 uppmättes 14-35 dagar efter början av månad 1
Baslinje, månad 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i FEV1 Off AZLI-terapi
Tidsram: Under studiemånad 2 och 4
Detta kommer att jämföras med studiemånad 0 (baslinje, när den erhålls som standardvård (SOC).
Under studiemånad 2 och 4
Förändring i HRQOL Off AZLI Therapy.
Tidsram: Vid studiemånad 2 eller 4
Detta kommer att jämföras med studiemånad 0 (baslinje), när det erhålls vid standardvårdsbesök (SOC)
Vid studiemånad 2 eller 4
Bland patienter koloniserade med Pseudomonas Aeruginosa, förändring i infektionsbördan mätt med kulturens slutrapport (0,1+, 2+, 3+, 4+) i Pseudomonas Aeruginosa Sputum eller bronkoalveolär vätska.
Tidsram: Baslinje, månad 1
Mikrobiologiska data samlades in när de utfördes för SOC-ändamål på BAL- eller sputumprover. Baslinje och 1 månadsvärde representerar odlingsslutrapportens värde (0,1+, 2+, 3+, 4+) för Pseudomonas aeruginosa. Ett värde på noll representerar ingen Pseudomonas aeruginosa sputum eller bronkoalveolär vätska. Ett värde på 4 representerar stora mängder Pseudomonas aeruginosa sputum eller bronkoalveolär vätska.
Baslinje, månad 1
Bronchoalveolar Lavage Fluid (BALF) Neutrofili efter behandling, när den utförs som en del av Clinical Care (SOC).
Tidsram: Baslinje - definieras som en inom 90 dagar efter inskrivning och efterbehandling (5 månader)
Studieteamet mäter förändringen av neutrofiler EFTER behandling. De kommer att jämföra en SOC BAL som tas efter AZLI med BAL som tas inom 90 dagar efter AZLI-initiering (före eller baslinjemått). Tidsintervallet efter AZLI BAL-mätningen är 15 dagar efter den första behandlingen med AZLI upp till sista dagen av den 3:e och sista behandlingen med AZLI (under en period av 5 månader i följd).
Baslinje - definieras som en inom 90 dagar efter inskrivning och efterbehandling (5 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Duke University

Samarbetspartners

Gilead Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 april 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2011

Första postat (UPPSKATTA)

10 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

29 januari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00030559
  • Gilead Sciences, Inc (ÖVRIG: Gileand Sciences, Inc)
  • Pro00030191 (ÖVRIG: Duke Site Protocol Number)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera