Az RO4917523 vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő betegeknél
2016. július 6. frissítette: Hoffmann-La Roche
Véletlenszerű, kettős vak, 12 hetes, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat az RO4917523 hatékonyságáról és biztonságosságáról Fragile X szindrómában szenvedő betegeknél.
Ez a többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az RO4917523 hatékonyságát és biztonságosságát fogja vizsgálni törékeny X szindrómában szenvedő serdülő és felnőtt betegeknél.
A betegeket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy naponta egyszer 0,5 mg vagy 1,5 mg RO4917523 orális adagot kapjanak, vagy ennek megfelelő placebót kapjanak.
A vizsgálati kezelés várható ideje 12 hét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
185
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bahia Blanca, Argentína, 8000
-
Caba, Argentína, 1425
-
Caba, Argentína, C1126AAB
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
-
Valparaiso, Chile, 2340000
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT12 6AB
-
Dundee, Egyesült Királyság, DD1 9SY
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH10 5HF
-
Glasgow, Egyesült Királyság, GS 8SJ
-
London, Egyesült Királyság, W1W 7EJ
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1083
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78258
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98145
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
-
Bron, Franciaország, 69003
-
Dijon, Franciaország, 21079
-
Marseille, Franciaország, 13385
-
Montpellier, Franciaország, 34295
-
Paris, Franciaország, 75013
-
Tours, Franciaország, 37044
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexikó, 20030
-
Mexico, Mexikó, 04530
-
-
-
-
-
Lima, Peru
-
Lima, Peru, Lima 33
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28040
-
Madrid, Spanyolország, 28046
-
-
Barcelona
-
San Cugat del Valles, Barcelona, Spanyolország, 08195
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian, Guipuzcoa, Spanyolország, 20009
-
-
Malaga
-
Torremolinos, Malaga, Spanyolország, 29620
-
-
Murcia
-
El Palmar. Murcia, Murcia, Spanyolország, 30120
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 411 19
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt és serdülő betegek, 14-50 éves korig
- A törékeny X-szindróma diagnosztizálása igazolt fragilis X mentális retardáció 1 (FMR1) teljes mutációval és minősítő pontszámok az Aberrant Behavior Checklist (ABC) és a CGI-S alapján
- A betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy vagy teljesen absztinensek maradnak, vagy két hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálat alatt és 3 héttel azt követően.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi kezelés más metabotrop glutamát (mGLU) receptor antagonistával 18 hónapon belül vagy RO4917523-mal
- Részvétel egy olyan klinikai vizsgálatban, amelyben egy vizsgált (nem jóváhagyott) gyógyszer a vizsgálat megkezdése előtti 3 hónapon belül vagy a felezési idő ötszöröse (amelyik hosszabb)
- Bármilyen ellenőrizetlen, instabil, klinikailag jelentős pszichiátriai állapot, kivéve a törékeny X-szindrómát
- Az öngyilkos viselkedés története
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
placebót az RO4917523-ra szájon át naponta egyszer 12 héten keresztül
|
|
KÍSÉRLETI: RO4917523 0,5 mg
|
0,5 mg szájon át naponta egyszer 12 hétig
|
|
KÍSÉRLETI: RO4917523 1,5 mg
|
1,5 mg szájon át naponta egyszer 12 hétig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szorongásos depresszió és a hangulati skála (ADAMS) összpontszámának változása
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
Biztonság (nemkívánatos események előfordulása)
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a társadalmi reagálási skálában (SRS)
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
Változás a klinikai globális benyomások skálájában – Javulás (CGI-I)
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
Változás a klinikai globális benyomások skálájában – a betegség súlyossága (CGI-S)
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
Változás az aberráns viselkedés ellenőrzőlistájában összpontszám
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
Változás az aberráns viselkedés ellenőrzőlista faktorpontszámaiban
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
A szorongásos depresszió és a hangulati skála (ADAMS) faktor pontszámainak változása
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. május 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. április 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. január 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. január 24.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. január 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2016. július 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. július 6.
Utolsó ellenőrzés
2016. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kromoszóma rendellenességek
- Nemi kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Fragile X szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NP27936
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .