Un estudio de RO4917523 en pacientes con síndrome de X frágil
6 de julio de 2016 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Estudio aleatorizado, doble ciego, de 12 semanas, de grupos paralelos, controlado con placebo sobre la eficacia y la seguridad de RO4917523 en pacientes con síndrome de X frágil.
Este estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos investigará la eficacia y seguridad de RO4917523 en pacientes adolescentes y adultos con síndrome X frágil.
Los pacientes serán aleatorizados para recibir dosis orales de 0,5 mg o 1,5 mg de RO4917523, o un placebo equivalente una vez al día.
El tiempo previsto en el tratamiento del estudio es de 12 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
185
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bahia Blanca, Argentina, 8000
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Caba, Argentina, 1425
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Caba, Argentina, C1126AAB
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Ontario
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Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
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Santiago, Chile
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Valparaiso, Chile, 2340000
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Madrid, España, 28040
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Madrid, España, 28046
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Barcelona
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San Cugat del Valles, Barcelona, España, 08195
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Guipuzcoa
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San Sebastian, Guipuzcoa, España, 20009
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Malaga
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Torremolinos, Malaga, España, 29620
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Murcia
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El Palmar. Murcia, Murcia, España, 30120
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1083
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78258
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98145
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Bordeaux, Francia, 33076
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Bron, Francia, 69003
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Dijon, Francia, 21079
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Marseille, Francia, 13385
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Montpellier, Francia, 34295
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Paris, Francia, 75013
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Tours, Francia, 37044
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Aguascalientes, México, 20030
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Mexico, México, 04530
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Lima, Perú
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Lima, Perú, Lima 33
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Belfast, Reino Unido, BT12 6AB
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
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Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
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Glasgow, Reino Unido, GS 8SJ
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London, Reino Unido, W1W 7EJ
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
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Gothenburg, Suecia, 411 19
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 50 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos y adolescentes, 14-50 años de edad
- Diagnóstico del síndrome de X frágil con una mutación completa confirmada de retraso mental 1 de X frágil (FMR1) y puntajes de calificación en la Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC) y CGI-S
- Los pacientes deben aceptar permanecer completamente abstinentes o usar dos métodos anticonceptivos efectivos durante y 3 semanas después del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con otro antagonista del receptor de glutamato metabotrópico (mGLU) dentro de los 18 meses o con RO4917523
- Participación en un ensayo clínico que involucre un fármaco en investigación (no aprobado) dentro de los 3 meses o 5 veces la vida media (lo que sea más largo) antes del inicio de este estudio
- Cualquier condición psiquiátrica clínicamente significativa, inestable e incontrolada que no sea el síndrome X frágil
- Antecedentes de conducta suicida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
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placebo a RO4917523 por vía oral una vez al día durante 12 semanas
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EXPERIMENTAL: RO4917523 0,5 mg
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0,5 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas
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EXPERIMENTAL: RO4917523 1,5 mg
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1,5 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la puntuación total de la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Seguridad (incidencia de eventos adversos)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Escala de cambio en la capacidad de respuesta social (SRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio en la Escala de Impresiones Clínicas Globales - Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio en la Escala de Impresiones Clínicas Globales - Gravedad de la Enfermedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio en la puntuación total de la lista de verificación de comportamiento aberrante
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio en las puntuaciones de los factores de la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio en las puntuaciones factoriales de la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
25 de enero de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
11 de julio de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2016
Última verificación
1 de julio de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Síndrome
- Síndrome X frágil
Otros números de identificación del estudio
- NP27936
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .