Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til USL261 hos pasienter med anfallsklynger

19. januar 2023 oppdatert av: UCB Biopharma S.P.R.L.

En åpen sikkerhetsstudie av USL261 i poliklinisk behandling av forsøkspersoner med anfallsklynger

Hensikten med denne studien er å undersøke den langsiktige sikkerheten og toleransen til USL261 ved behandling av anfallsklynger.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som fullførte studie P261-401 (NCT01390220), en randomisert dobbeltblind studie av USL261 (intranasal midazolam) versus placebo for å akutt behandle en anfallsklyngeepisode, var kvalifisert til å delta i denne åpne utvidelsesstudien (P261-402) . Deltakerens omsorgsperson administrerte en dose på USL261 på 5 milligram (mg) for en anfallsepisode som oppfyller studiekriteriene. En andre USL261 5 mg dose kan gis etter 10 minutter og opptil 6 timer etter den første dosen for vedvarende eller tilbakevendende anfall, med mindre deltakeren møtte ekskluderinger for administrering av den andre dosen. En deltaker kan få behandlet mer enn 1 anfallsklyngeepisode i løpet av sin studiedeltakelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia
        • Australia, New South Wales
    • Victoria
      • Heidelberg west, Victoria, Australia
        • Australia, Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Australia, Victoria
  • Canada
    • Ontario
      • Montreal, Ontario, Canada
        • CANADA
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Canada, Toronto
    • Quebec
      • Toronto, Quebec, Canada
        • CANADA
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
        • United States, Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater
        • United States, Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater
        • United States, Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
        • United States, Arkansas
    • California
      • Fresno, California, Forente stater
        • United States, California
      • Sacramento, California, Forente stater
        • United States, California
      • Ventura, California, Forente stater
        • United States, California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
        • United States, Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
        • United States, Connecticut
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater
        • United States, Florida
      • Wellington, Florida, Forente stater
        • United States, Florida
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
        • United States, Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
        • United States, Illinois
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
        • United States, Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • United States, Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
        • United States, Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater
        • United States, Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
        • United States, Missouri
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
        • United States, New Hampshire
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater
        • United States, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater
        • United States, New York
      • New York, New York, Forente stater
        • United States, New York
      • Stony Brook, New York, Forente stater
        • United States, New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
        • United States, North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater
        • United States, North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
        • United States, Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
        • United States, Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
        • United States, Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
        • United States, Tennessee
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
        • United States, Texas
      • Greenville, Texas, Forente stater
        • United States, Texas
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Israel
      • Petah Tikvah, Israel
        • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Israel
  • New Zealand
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand
        • New Zealand
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Poland
      • Katowice, Polen
        • Poland
      • Lublin, Polen
        • Poland
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Spain
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spania
        • Spain
    • Cataluyna
      • Gerona, Cataluyna, Spania
        • Spain
  • Tyskland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland
        • Germany
    • Hessen
      • Marberg, Hessen, Tyskland
        • Germany
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
        • Germany
    • Westfalen-Lippe
      • Bielefeld, Westfalen-Lippe, Tyskland
        • Germany
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina
        • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraina
        • Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Ukraine
      • Poltava, Ukraina
        • Ukraine
      • Ternopil, Ukraina
        • Ukraine
      • Vinnytsa, Ukraina
        • Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungary

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en kompetent, voksen omsorgsperson som kan gjenkjenne og observere pasientens anfallsklyngeepisoder
  • Har fullført studie P261-401, og forsøkspersonen og omsorgspersonen har vist tilstrekkelig samsvar med P261-401-studieprosedyrene som bestemt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • Har opplevd status epilepticus under eller siden P261-401-studien
  • Etter etterforskerens oppfatning, opplever en pågående, ukontrollert, klinisk signifikant bivirkning(er) fra P261-401 ved besøk 1 eller opplevde en klinisk signifikant bivirkning i studie P261-401 som kan hindre forsøkspersonen i å delta trygt i studien
  • Har en nevrologisk lidelse som sannsynligvis vil utvikle seg i løpet av det neste året
  • Har en historie med akutt trangvinklet glaukom
  • Har en medisinsk tilstand inkludert ukontrollert hjerte-, lunge-, nyre-, lever- eller gastrointestinale sykdommer som kan forstyrre studien, pasientsikkerhet/sikkerhetsovervåking, eller er ikke stabil til tross for gjeldende behandling
  • Personen har alvorlig kronisk hjerte- og luftveissykdom eller behov for ambulant oksygen
  • Har hatt psykogene, ikke-epileptiske anfall under eller siden P261-401-studien
  • Har en aktiv selvmordsplan eller intensjon som bestemt av C-SSRS ved besøk 1 eller medisinsk historie
  • Personen har fått implantert vagusnervestimulator (VNS) siden fullføringen av studie P261-401

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: USL261
Intranasal midazolam 5 mg
Legemiddel: USL261

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet av sikkerhetsobservasjon
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Varighet av deltakerstudiedeltakelse for innsamling av langsiktige sikkerhetsdata
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere som oppfyller forhåndsdefinerte sikkerhetskriterier for vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere som oppfyller forhåndsdefinerte sikkerhetskriterier for vitale tegn (systolisk blodtrykk [SBP] <85 mm Hg, SBP-endring fra baseline >/= 40 mm Hg, diastolisk BP [DBP] <50 mm Hg, DBP-endring fra baseline >/=30 mm Hg, pulsfrekvens <50 slag per minutt (bpm), pulsfrekvens >120 bpm, pulsendring >/= 40 bpm ved ethvert besøk etter baseline eller for omsorgsperson registrert respirasjonsfrekvens [RR] <8 pust per minutt (brpm) eller >24 brpm) etter enhver USL261-behandlet anfallsklyngeepisode. Unormale vitale tegn ble vurdert separat av etterforskeren og registrert som uønskede hendelser hvis aktuelt.
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med laboratorieavvik som oppfyller forhåndsdefinerte kriterier
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med unormale laboratoriefunn, når som helst etter baseline, som oppfyller forhåndsdefinerte kriterier. Unormale laboratoriefunn ble vurdert separat av etterforsker og registrert som uønskede hendelser hvis aktuelt. Alaninaminotransferase (ALT); Alkalisk fosfatase (ALP); Aspartataminotransferase (AST); Gamma-glutamyltransferase (GGT); øvre normalgrense (ULN)
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med klinisk signifikante abnormiteter Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med unormale funn, når som helst etter baseline, på fysisk undersøkelse vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren.
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med klinisk signifikante abnormiteter ved nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med unormale funn, når som helst etter baseline, på nevrologisk undersøkelse vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med klinisk signifikante abnormiteter ved neseundersøkelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med unormale funn, når som helst etter baseline, på neseundersøkelse vurdert som klinisk signifikant av etterforskeren
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakerendring i B-SIT-poengsum
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Endring i deltakerens Brief Smell Identification Test (B-SIT) poengsum fra baseline til siste besøk med vurdering. B-SIT er en selvadministrert 12-elements test; poengsummen indikerer at lukter er korrekt identifisert (0 til 12). B-SIT ble lagt til mens studien allerede pågikk (Protocol Amendment 4, 20. mai 2015) som svar på en regulatorisk forespørsel. Testen ble bare implementert på steder i USA og inkluderte kun deltakere som etterforskeren anså for å ha tilstrekkelig kognitiv evne til å utføre testen. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før administrering av USL261 i testdosefasen i studie P261-401.
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med selvmordstanker
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere med selvmordstanker rapporterte på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) spørreskjema ved ethvert besøk etter baseline. Svar inkludert: Wish to be Dead; Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker; Aktive selvmordstanker med en viss intensjon om å handle, uten spesifikk plan; Aktive selvmordstanker med spesifikk plan og hensikt; og alle selvmordstanker uansett type.
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Legevakt/legevaktbesøk
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.
Deltakere som trenger akuttmottak (ER) / akuttmedisinsk tjeneste (EMS) besøk innen 24 timer etter enhver USL261-behandlet anfallsklynge (inkludert for fortsatte anfall)
Fra baseline/(screening) til slutten av sikkerhetsoppfølging (opptil 56 måneder) i henhold til vurderingstabellen for studien.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall behandlede anfallsklynger oppfyller kriteriene for vellykket behandling
Tidsramme: 6 timer etter første dose av USL261 for hver behandlet anfallsklynge
Antall behandlede anfallsklynger oppfyller kriteriene for behandlingssuksess: Avslutning av anfall(er) innen 10 minutter og ingen tilbakefall innen 6 timer etter administrering av første dose av USL261 (intranasal midazolam 5 mg)
6 timer etter første dose av USL261 for hver behandlet anfallsklynge

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P261-402
  • 2011-004109-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere