Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van USL261 bij patiënten met convulsieclusters

19 januari 2023 bijgewerkt door: UCB Biopharma S.P.R.L.

Een open-label veiligheidsonderzoek naar USL261 bij de poliklinische behandeling van proefpersonen met convulsieclusters

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van USL261 bij de behandeling van epileptische clusters te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die studie P261-401 (NCT01390220) voltooiden, een gerandomiseerde dubbelblinde studie van USL261 (intranasaal midazolam) versus placebo voor de acute behandeling van een aanvalsclusterepisode, kwamen in aanmerking om deel te nemen aan deze open-label uitbreidingsstudie (P261-402) . De verzorger van de deelnemer diende een dosis USL261 van 5 milligram (mg) toe voor een aanvalsepisode die voldeed aan de onderzoekscriteria. Een tweede dosis USL261 van 5 mg kan worden toegediend na 10 minuten en tot 6 uur na de eerste dosis voor aanhoudende of terugkerende aanvallen, tenzij de deelnemer voldeed aan uitsluitingen voor toediening van de tweede dosis. Een deelnemer kan tijdens zijn/haar studiedeelname meer dan 1 aanvalsclusterepisode laten behandelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

175

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië
        • Australia, New South Wales
    • Victoria
      • Heidelberg west, Victoria, Australië
        • Australia, Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië
        • Australia, Victoria
  • Canada
    • Ontario
      • Montreal, Ontario, Canada
        • CANADA
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Canada, Toronto
    • Quebec
      • Toronto, Quebec, Canada
        • CANADA
  • Duitsland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Duitsland
        • Germany
    • Hessen
      • Marberg, Hessen, Duitsland
        • Germany
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland
        • Germany
    • Westfalen-Lippe
      • Bielefeld, Westfalen-Lippe, Duitsland
        • Germany
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Hungary
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Israel
      • Petah Tikvah, Israël
        • Israel
      • Ramat Gan, Israël
        • Israel
  • Nieuw-Zeeland
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nieuw-Zeeland
        • New Zealand
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne
        • Ukraine
      • Kharkiv, Oekraïne
        • Ukraine
      • Odessa, Oekraïne
        • Ukraine
      • Poltava, Oekraïne
        • Ukraine
      • Ternopil, Oekraïne
        • Ukraine
      • Vinnytsa, Oekraïne
        • Ukraine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Poland
      • Katowice, Polen
        • Poland
      • Lublin, Polen
        • Poland
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Spain
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanje
        • Spain
    • Cataluyna
      • Gerona, Cataluyna, Spanje
        • Spain
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten
        • United States, Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten
        • United States, Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten
        • United States, Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten
        • United States, Arkansas
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten
        • United States, California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
        • United States, California
      • Ventura, California, Verenigde Staten
        • United States, California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
        • United States, Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
        • United States, Connecticut
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten
        • United States, Florida
      • Wellington, Florida, Verenigde Staten
        • United States, Florida
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
        • United States, Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • United States, Illinois
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
        • United States, Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • United States, Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
        • United States, Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten
        • United States, Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
        • United States, Missouri
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten
        • United States, New Hampshire
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten
        • United States, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten
        • United States, New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • United States, New York
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten
        • United States, New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
        • United States, North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten
        • United States, North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
        • United States, Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • United States, Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten
        • United States, Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
        • United States, Tennessee
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
        • United States, Texas
      • Greenville, Texas, Verenigde Staten
        • United States, Texas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft een bekwame, volwassen verzorger die de clusterepisodes van de patiënt kan herkennen en observeren
  • Heeft met succes onderzoek P261-401 voltooid en de proefpersoon en verzorger hebben aangetoond dat ze de P261-401-onderzoeksprocedures, zoals bepaald door de onderzoeker, adequaat naleven

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft status epilepticus ervaren tijdens of sinds het P261-401-onderzoek
  • Ondervindt volgens de onderzoeker een aanhoudende, ongecontroleerde, klinisch significante bijwerking van P261-401 bij bezoek 1 of heeft een klinisch significante bijwerking ervaren in onderzoek P261-401 waardoor de proefpersoon mogelijk niet veilig kan deelnemen aan de studie
  • Heeft een neurologische aandoening die waarschijnlijk het komende jaar zal verergeren
  • Heeft een voorgeschiedenis van acuut nauwekamerhoekglaucoom
  • Heeft een medische aandoening, waaronder ongecontroleerde hart-, long-, nier-, lever- of gastro-intestinale aandoeningen die het onderzoek, de veiligheid/veiligheidsbewaking van de proefpersoon kunnen verstoren, of die ondanks de huidige therapie niet stabiel is
  • Proefpersoon heeft een ernstige chronische cardio-respiratoire aandoening of heeft ambulante zuurstof nodig
  • Heeft psychogene, niet-epileptische aanvallen gehad tijdens of sinds het P261-401-onderzoek
  • Heeft een actief suïcidaal plan of intentie zoals bepaald door de C-SSRS bij bezoek 1 of medische voorgeschiedenis
  • Proefpersoon heeft nervus vagusstimulator (VNS) geïmplanteerd sinds de voltooiing van studie P261-401

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: USL261
Intranasaal midazolam 5 mg
Geneesmiddel: USL261

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de veiligheidsobservatie
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Duur van de deelname van deelnemers aan het onderzoek voor het verzamelen van veiligheidsgegevens op de lange termijn
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers die voldoen aan vooraf gedefinieerde veiligheidscriteria voor vitale functies
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers die voldoen aan vooraf gedefinieerde veiligheidscriteria voor vitale functies (systolische bloeddruk [SBP] <85 mm Hg, SBP-verandering ten opzichte van baseline >/= 40 mm Hg, diastolische bloeddruk [DBP] <50 mm Hg, DBP-verandering ten opzichte van baseline >/=30 mm Hg, polsslag <50 slagen per minuut (bpm), polsslag >120 bpm, polsslagverandering >/= 40 bpm bij elk bezoek na baseline of voor door zorgverlener geregistreerde ademhalingsfrequentie [RR] <8 ademhalingen per minuut (brpm) of >24 brpm) na een met USL261 behandelde aanvalsclusterepisode. Abnormale vitale functies werden afzonderlijk beoordeeld door de onderzoeker en, indien van toepassing, geregistreerd als bijwerkingen.
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met laboratoriumafwijkingen die voldoen aan vooraf gedefinieerde criteria
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met abnormale laboratoriumbevindingen, op elk moment na baseline, die voldoen aan vooraf gedefinieerde criteria. Abnormale laboratoriumbevindingen werden afzonderlijk beoordeeld door de onderzoeker en, indien van toepassing, geregistreerd als bijwerkingen. Alanine-aminotransferase (ALT); Alkalische fosfatase (ALP); Aspartaataminotransferase (AST); Gamma-glutamyltransferase (GGT); bovengrens van normaal (ULN)
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met klinisch significante afwijkingen Lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met abnormale bevindingen, op enig moment na baseline, bij lichamelijk onderzoek als klinisch significant beschouwd door de onderzoeker.
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met abnormale bevindingen, op enig moment na baseline, bij neurologisch onderzoek die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neusonderzoek
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met abnormale bevindingen, op enig moment na baseline, bij neusonderzoek die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Verandering van deelnemer in B-SIT-score
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Verandering in de score van de Brief Smell Identification Test (B-SIT) van de deelnemer vanaf baseline tot laatste bezoek met beoordeling. De B-SIT is een zelf-toegediende test van 12 items; de score geeft correct geïdentificeerde geuren aan (0 tot 12). De BSIT werd toegevoegd terwijl de studie al aan de gang was (Protocolamendement 4, 20 mei 2015) naar aanleiding van een verzoek van de regelgevende instanties. De test werd alleen geïmplementeerd op locaties in de Verenigde Staten en omvatte alleen deelnemers die door de onderzoeker werden beschouwd als voldoende cognitief vermogen om de test uit te voeren. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór toediening van USL261 in de testdosisfase van onderzoek P261-401.
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met zelfmoordgedachten
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers met suïcidale gedachten deden verslag van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-vragenlijst bij elk bezoek na baseline. Reacties waaronder: Wish to be Dead; niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten; Actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan; Actieve zelfmoordgedachten met specifiek plan en intentie; en elke zelfmoordgedachte, ongeacht het type.
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Bezoeken aan spoedeisende hulp/medische hulpdiensten
Tijdsspanne: Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.
Deelnemers die spoedeisende hulp (ER) / medische hulpdienst (EMS) nodig hebben binnen 24 uur na een met USL261 behandeld aanvalscluster (inclusief voor aanhoudende aanvallen)
Van basislijn/(screening) tot einde veiligheidscontrole (tot 56 maanden) volgens beoordelingstabel van het onderzoek.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal behandelde aanvalsclusters die voldoen aan de criteria voor succes van de behandeling
Tijdsspanne: 6 uur na de eerste dosis USL261 voor elk behandeld aanvalscluster
Aantal behandelde aanvalsclusters dat voldoet aan de criteria voor succes van de behandeling: Beëindiging van de aanval(len) binnen 10 minuten en geen recidief binnen 6 uur na toediening van de eerste dosis USL261 (intranasaal midazolam 5 mg)
6 uur na de eerste dosis USL261 voor elk behandeld aanvalscluster

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

8 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P261-402
  • 2011-004109-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren