Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de USL261 en pacientes con convulsiones agrupadas
19 de enero de 2023 actualizado por: UCB Biopharma S.P.R.L.
Un estudio de seguridad de etiqueta abierta de USL261 en el tratamiento ambulatorio de sujetos con convulsiones agrupadas
El propósito de este estudio es examinar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de USL261 en el tratamiento de convulsiones grupales.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los participantes que completaron el estudio P261-401 (NCT01390220), un estudio aleatorizado doble ciego de USL261 (midazolam intranasal) versus placebo para tratar de forma aguda un episodio de crisis convulsiva, fueron elegibles para inscribirse en este estudio de extensión abierto (P261-402) .
El cuidador del participante administró una dosis de 5 miligramos (mg) de USL261 para un episodio de convulsiones que cumplió con los criterios del estudio.
Se podría administrar una segunda dosis de 5 mg de USL261 después de 10 minutos y hasta 6 horas después de la primera dosis para convulsiones persistentes o recurrentes, a menos que el participante cumpliera con las exclusiones para la administración de la segunda dosis.
Un participante podría tener más de 1 episodio de convulsiones grupales tratado durante su participación en el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
175
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bayern
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Munchen, Bayern, Alemania
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Hessen
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Marberg, Hessen, Alemania
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemania
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Westfalen-Lippe
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Bielefeld, Westfalen-Lippe, Alemania
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia
- Australia, New South Wales
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Victoria
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Heidelberg west, Victoria, Australia
- Australia, Victoria
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Parkville, Victoria, Australia
- Australia, Victoria
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Ontario
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Montreal, Ontario, Canadá
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Toronto, Ontario, Canadá
- Canada, Toronto
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Quebec
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Toronto, Quebec, Canadá
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Madrid, España
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Andalucia
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Sevilla, Andalucia, España
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Cataluyna
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Gerona, Cataluyna, España
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
- United States, Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
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California
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Fresno, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Ventura, California, Estados Unidos
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos
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Florida
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos
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Wellington, Florida, Estados Unidos
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
- United States, New Jersey
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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New York, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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Stony Brook, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
- United States, North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
- United States, North Carolina
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos
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Greenville, Texas, Estados Unidos
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Budapest, Hungría
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Haifa, Israel
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Petah Tikvah, Israel
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Ramat Gan, Israel
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, Nueva Zelanda
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Gdansk, Polonia
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Katowice, Polonia
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Lublin, Polonia
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Ivano-Frankivsk, Ucrania
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Kharkiv, Ucrania
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Odessa, Ucrania
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Poltava, Ucrania
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Ternopil, Ucrania
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Vinnytsa, Ucrania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene un cuidador adulto competente que puede reconocer y observar los episodios de convulsiones del sujeto.
- Ha completado con éxito el estudio P261-401, y el sujeto y el cuidador han demostrado un cumplimiento adecuado de los procedimientos del estudio P261-401 según lo determine el investigador.
Criterio de exclusión:
- Ha experimentado estado epiléptico durante o desde el estudio P261-401
- En opinión del investigador, está experimentando un evento adverso clínicamente significativo, no controlado y en curso de P261-401 en la Visita 1 o experimentó un evento adverso clínicamente significativo en el estudio P261-401 que podría impedir que el sujeto participe de manera segura en el estudio
- Tiene un trastorno neurológico que es probable que progrese en el próximo año.
- Tiene antecedentes de glaucoma agudo de ángulo estrecho
- Tiene una afección médica que incluye una enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática o gastrointestinal no controlada que podría interferir con el estudio, la seguridad del sujeto/control de seguridad, o no es estable a pesar de la terapia actual
- El sujeto tiene una enfermedad cardiorrespiratoria crónica grave o necesita oxígeno ambulatorio
- Ha tenido convulsiones psicógenas no epilépticas durante o desde el estudio P261-401
- Tiene un plan o intención suicida activo según lo determinado por el C-SSRS en la Visita 1 o historial médico
- Al sujeto se le ha implantado un estimulador del nervio vago (VNS) desde la finalización del estudio P261-401
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: USL261
Midazolam intranasal 5 mg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Duración de la observación de seguridad
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Duración de la participación en el estudio de participantes para la recopilación de datos de seguridad a largo plazo
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes que cumplen con los criterios de seguridad predefinidos para signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes que cumplieron con los criterios de seguridad predefinidos para los signos vitales (presión arterial sistólica [PAS] <85 mm Hg, cambio de la PAS desde el inicio >/= 40 mm Hg, PA diastólica [PAD] <50 mm Hg, cambio de la PAD desde el inicio >/= 30 mm Hg, frecuencia del pulso <50 latidos por minuto (lpm), frecuencia del pulso >120 lpm, cambio de la frecuencia del pulso >/= 40 lpm en cualquier visita posterior a la línea de base o para la frecuencia respiratoria del participante registrada por el cuidador [RR] <8 respiraciones por minuto (lpm) o >24 lpm) después de cualquier episodio de racimo de convulsiones tratado con USL261.
Los signos vitales anormales fueron evaluados por separado por el investigador y registrados como eventos adversos si correspondía.
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con anormalidades de laboratorio que cumplen con los criterios predefinidos
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con resultados de laboratorio anormales, en cualquier momento posterior al inicio, que cumplan con los criterios predefinidos.
Los hallazgos de laboratorio anormales fueron evaluados por separado por el investigador y registrados como eventos adversos si correspondía.
alanina aminotransferasa (ALT); Fosfatasa alcalina (ALP); aspartato aminotransferasa (AST); gamma glutamil transferasa (GGT); límite superior de normalidad (LSN)
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con anomalías clínicamente significativas Examen físico
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con hallazgos anormales, en cualquier momento posterior al inicio, en el examen físico considerado clínicamente significativo por el investigador.
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen neurológico
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con hallazgos anormales, en cualquier momento posterior al inicio, en el examen neurológico considerado clínicamente significativo por el investigador
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con anomalías clínicamente significativas en el examen nasal
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con hallazgos anormales, en cualquier momento posterior al inicio, en el examen nasal considerado clínicamente significativo por el investigador
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Cambio del participante en la puntuación B-SIT
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Cambio en la puntuación de la prueba breve de identificación de olores (B-SIT) del participante desde el inicio hasta la última visita con evaluación.
El B-SIT es una prueba autoadministrada de 12 ítems; la puntuación indica olores correctamente identificados (0 a 12).
La B-SIT se agregó mientras el estudio ya estaba en curso (Protocolo Enmienda 4, 20 de mayo de 2015) en respuesta a una solicitud regulatoria.
La prueba solo se implementó en sitios de los Estados Unidos e incluyó solo a participantes que el investigador consideró que tenían la capacidad cognitiva adecuada para realizar la prueba.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la administración de USL261 en la fase de dosis de prueba del estudio P261-401.
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes con ideación suicida
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Los participantes con ideación suicida informaron sobre el cuestionario Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) en cualquier visita posterior al inicio.
Respuestas que incluyen: Wish to be Dead; pensamientos suicidas activos no específicos; Ideación Suicida Activa con Cierta Intención de Actuar, sin Plan Específico; Ideación suicida activa con plan e intención específicos; y cualquier ideación suicida independientemente del tipo.
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Visitas a la sala de emergencias/servicio médico de emergencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Participantes que requieren una visita a la sala de emergencias (ER)/servicio médico de emergencia (EMS) dentro de las 24 horas posteriores a cualquier grupo de convulsiones tratado por USL261 (incluso para convulsiones continuas)
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Desde el inicio/(detección) hasta el final del seguimiento de seguridad (hasta 56 meses) según la tabla de evaluación del estudio.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de grupos de convulsiones tratados que cumplen los criterios para el éxito del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 horas después de la primera dosis de USL261 para cada grupo de convulsiones tratado
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Número de grupos de convulsiones tratados que cumplen los criterios para el éxito del tratamiento: Terminación de las convulsiones dentro de los 10 minutos y sin recurrencia dentro de las 6 horas posteriores a la administración de la primera dosis de USL261 (midazolam intranasal 5 mg)
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6 horas después de la primera dosis de USL261 para cada grupo de convulsiones tratado
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Meng TC, Szaflarski JP, Chen L, Brunnert M, Campos R, Van Ess P, Pullman WE, Fakhoury T. Psychosocial outcomes of repeated treatment of seizure clusters with midazolam nasal spray: Results of a phase 3, open-label extension trial. Epilepsy Behav. 2023 Jan;138:108989. doi: 10.1016/j.yebeh.2022.108989. Epub 2022 Nov 18.
- Wheless JW, Meng TC, Van Ess PJ, Detyniecki K, Sequeira DJ, Pullman WE. Safety and efficacy of midazolam nasal spray in the outpatient treatment of patients with seizure clusters: An open-label extension trial. Epilepsia. 2019 Sep;60(9):1809-1819. doi: 10.1111/epi.16300. Epub 2019 Jul 29.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de febrero de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de febrero de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de febrero de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de enero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2023
Última verificación
1 de enero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P261-402
- 2011-004109-25 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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