Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av USL261 hos patienter med anfallskluster

19 januari 2023 uppdaterad av: UCB Biopharma S.P.R.L.

En öppen säkerhetsstudie av USL261 vid öppenvård av patienter med anfallskluster

Syftet med denna studie är att undersöka den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av USL261 vid behandling av anfallskluster.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som avslutade studie P261-401 (NCT01390220), en randomiserad dubbelblind studie av USL261 (intranasal midazolam) kontra placebo för att akut behandla en episod av anfallskluster, var berättigade att delta i denna öppna förlängningsstudie (P261-402) . Deltagarens vårdgivare administrerade en dos på 5 milligram (mg) USL261 för en episod av anfall som uppfyllde studiekriterierna. En andra USL261 5 mg dos kunde administreras efter 10 minuter och upp till 6 timmar efter den första dosen för ihållande eller återkommande anfall, såvida inte deltagaren uppfyllde undantag från administrering av den andra dosen. En deltagare kan få mer än 1 episod av anfallskluster behandlad under hans/hennes studiedeltagande.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

175

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Australia, New South Wales
    • Victoria
      • Heidelberg west, Victoria, Australien
        • Australia, Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Australia, Victoria
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna
        • United States, Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna
        • United States, Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna
        • United States, Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna
        • United States, Arkansas
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna
        • United States, California
      • Sacramento, California, Förenta staterna
        • United States, California
      • Ventura, California, Förenta staterna
        • United States, California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
        • United States, Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna
        • United States, Connecticut
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna
        • United States, Florida
      • Wellington, Florida, Förenta staterna
        • United States, Florida
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
        • United States, Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • United States, Illinois
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna
        • United States, Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • United States, Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
        • United States, Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna
        • United States, Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
        • United States, Missouri
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna
        • United States, New Hampshire
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna
        • United States, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna
        • United States, New York
      • New York, New York, Förenta staterna
        • United States, New York
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna
        • United States, New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
        • United States, North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna
        • United States, North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
        • United States, Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
        • United States, Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna
        • United States, Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
        • United States, Tennessee
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
        • United States, Texas
      • Greenville, Texas, Förenta staterna
        • United States, Texas
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Israel
      • Petah Tikvah, Israel
        • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Israel
  • Kanada
    • Ontario
      • Montreal, Ontario, Kanada
        • CANADA
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Canada, Toronto
    • Quebec
      • Toronto, Quebec, Kanada
        • CANADA
  • Nya Zeeland
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nya Zeeland
        • New Zealand
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Poland
      • Katowice, Polen
        • Poland
      • Lublin, Polen
        • Poland
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Spain
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien
        • Spain
    • Cataluyna
      • Gerona, Cataluyna, Spanien
        • Spain
  • Tyskland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland
        • Germany
    • Hessen
      • Marberg, Hessen, Tyskland
        • Germany
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
        • Germany
    • Westfalen-Lippe
      • Bielefeld, Westfalen-Lippe, Tyskland
        • Germany
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina
        • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraina
        • Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Ukraine
      • Poltava, Ukraina
        • Ukraine
      • Ternopil, Ukraina
        • Ukraine
      • Vinnytsa, Ukraina
        • Ukraine
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Hungary

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en kompetent vuxen vårdgivare som kan känna igen och observera patientens anfallskluster
  • Har framgångsrikt genomfört studie P261-401, och försökspersonen och vårdgivaren har visat adekvat överensstämmelse med P261-401-studieprocedurerna som fastställts av utredaren

Exklusions kriterier:

  • Har upplevt status epilepticus under eller efter P261-401-studien
  • Upplever enligt utredaren en pågående, okontrollerad, kliniskt signifikant biverkning från P261-401 vid besök 1 eller upplevde en kliniskt signifikant biverkning i studie P261-401 som kan hindra försökspersonen från att säkert delta i studien
  • Har en neurologisk störning som sannolikt kommer att utvecklas under nästa år
  • Har en historia av akut trångvinkelglaukom
  • Har ett medicinskt tillstånd inklusive okontrollerad hjärt-, lung-, njur-, lever- eller gastrointestinala sjukdom som kan störa studien, patientsäkerhet/säkerhetsövervakning, eller är inte stabil trots pågående behandling
  • Personen har allvarlig kronisk hjärt- och luftvägssjukdom eller behov av ambulerande syrgas
  • Har haft psykogena, icke-epileptiska anfall under eller efter P261-401-studien
  • Har en aktiv suicidplan eller avsikt enligt C-SSRS vid besök 1 eller medicinsk historia
  • Försökspersonen har fått vagusnervstimulator (VNS) implanterad sedan studie P261-401 slutfördes

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: USL261
Intranasal midazolam 5 mg
Läkemedel: USL261

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsobservationens varaktighet
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Varaktighet för deltagande i studien för insamling av långsiktiga säkerhetsdata
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare som uppfyller fördefinierade säkerhetskriterier för vitala tecken
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare som uppfyller fördefinierade säkerhetskriterier för vitala tecken (systoliskt blodtryck [SBP] <85 mm Hg, SBP-förändring från baslinjen >/= 40 mm Hg, diastoliskt blodtryck [DBP] <50 mm Hg, DBP-förändring från baslinjen >/=30 mm Hg, pulsfrekvens <50 slag per minut (bpm), pulsfrekvens >120 slag per minut, pulsförändring >/= 40 slag per minut vid alla besök efter baslinjen eller för vårdgivare registrerad andningsfrekvens för deltagare [RR] <8 andetag per minut (brpm) eller >24 rpm) efter någon USL261-behandlad anfallsklusterepisod. Onormala vitala tecken bedömdes separat av utredaren och registrerades som biverkningar om tillämpligt.
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med laboratorieavvikelser som uppfyller fördefinierade kriterier
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med onormala laboratoriefynd, när som helst efter baslinjen, som uppfyller fördefinierade kriterier. Onormala laboratoriefynd bedömdes separat av utredaren och registrerades som biverkningar om tillämpligt. alaninaminotransferas (ALT); alkaliskt fosfatas (ALP); aspartataminotransferas (AST); gammaglutamyltransferas (GGT); övre normalgräns (ULN)
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser Fysisk undersökning
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med onormala fynd, när som helst efter baslinjen, vid fysisk undersökning som bedöms vara kliniskt signifikant av utredaren.
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser vid neurologisk undersökning
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med onormala fynd, när som helst efter baslinjen, vid neurologisk undersökning som utredaren anser vara kliniskt signifikant
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser vid näsundersökning
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med onormala fynd, när som helst efter baslinjen, vid näsundersökning som utredaren anser vara kliniskt signifikant
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagarförändring i B-SIT-poäng
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Förändring av deltagarens korta luktidentifieringstest (B-SIT) poäng från baslinje till sista besök med bedömning. B-SIT är ett självadministrativt test med 12 punkter; poängen indikerar att lukter är korrekt identifierade (0 till 12). B-SIT lades till medan studien redan pågick (Protocol Amendment 4, 20 maj 2015) som svar på en regulatorisk begäran. Testet genomfördes endast på platser i USA och inkluderade endast deltagare som av utredaren ansågs ha adekvat kognitiv förmåga att utföra testet. Baslinje definierades som det senaste icke-saknade värdet före administrering av USL261 i testdosfasen i studie P261-401.
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med självmordstankar
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare med självmordstankar rapporterade på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) frågeformulär vid alla besök efter baslinjen. Svar inklusive: Wish to be Dead; Icke-specifika aktiva självmordstankar; Aktiva självmordstankar med viss avsikt att agera, utan specifik plan; Aktiva självmordstankar med specifik plan och avsikt; och alla självmordstankar oavsett typ.
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Akutmottagning/joursjukvårdsbesök
Tidsram: Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.
Deltagare som behöver besök på akutmottagning (ER)/nödsjukvård (EMS) inom 24 timmar efter något USL261-behandlat anfallskluster (inklusive för fortsatta anfall)
Från baslinje/(screening) till slutet av säkerhetsuppföljning (upp till 56 månader) enligt bedömningstabellen för studien.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet behandlade anfallskluster uppfyller kriterierna för behandlingsframgång
Tidsram: 6 timmar efter den första dosen av USL261 för varje behandlat anfallskluster
Antalet behandlade anfallskluster som uppfyller kriterierna för behandlingsframgång: Avbrytande av anfall inom 10 minuter och inget återfall inom 6 timmar efter administrering av den första dosen av USL261 (intranasal midazolam 5 mg)
6 timmar efter den första dosen av USL261 för varje behandlat anfallskluster

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2012

Första postat (Uppskatta)

8 februari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P261-402
  • 2011-004109-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera