Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do USL261 em pacientes com grupos de convulsões
19 de janeiro de 2023 atualizado por: UCB Biopharma S.P.R.L.
Um estudo de segurança aberto de USL261 no tratamento ambulatorial de indivíduos com grupos de convulsões
O objetivo deste estudo é examinar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do USL261 no tratamento de crises convulsivas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os participantes que concluíram o estudo P261-401 (NCT01390220), um estudo randomizado duplo-cego de USL261 (midazolam intranasal) versus placebo para tratar agudamente um episódio de cluster de convulsão, eram elegíveis para se inscrever neste estudo de extensão de rótulo aberto (P261-402) .
O cuidador do participante administrou uma dose de USL261 de 5 miligramas (mg) para um episódio de convulsão que atendeu aos critérios do estudo.
Uma segunda dose de USL261 de 5 mg pode ser administrada após 10 minutos e até 6 horas após a primeira dose para convulsões persistentes ou recorrentes, a menos que o participante satisfaça as exclusões para a administração da segunda dose.
Um participante pode ter mais de 1 episódio de salvamento convulsivo tratado durante sua participação no estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
175
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bayern
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Munchen, Bayern, Alemanha
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Hessen
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Marberg, Hessen, Alemanha
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanha
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Westfalen-Lippe
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Bielefeld, Westfalen-Lippe, Alemanha
- Germany
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália
- Australia, New South Wales
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Victoria
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Heidelberg west, Victoria, Austrália
- Australia, Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália
- Australia, Victoria
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Ontario
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Montreal, Ontario, Canadá
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Toronto, Ontario, Canadá
- Canada, Toronto
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Quebec
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Toronto, Quebec, Canadá
- CANADA
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Madrid, Espanha
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Andalucia
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Sevilla, Andalucia, Espanha
- Spain
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Cataluyna
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Gerona, Cataluyna, Espanha
- Spain
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos
- United States, Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
- United States, Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos
- United States, Arizona
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
- United States, Arkansas
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California
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Fresno, California, Estados Unidos
- United States, California
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Sacramento, California, Estados Unidos
- United States, California
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Ventura, California, Estados Unidos
- United States, California
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
- United States, Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos
- United States, Connecticut
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Florida
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos
- United States, Florida
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Wellington, Florida, Estados Unidos
- United States, Florida
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
- United States, Illinois
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos
- United States, Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
- United States, Missouri
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
- United States, New Hampshire
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
- United States, New Jersey
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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New York, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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Stony Brook, New York, Estados Unidos
- United States, New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
- United States, North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
- United States, North Carolina
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
- United States, Oklahoma
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
- United States, Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos
- United States, Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
- United States, Tennessee
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos
- United States, Texas
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Greenville, Texas, Estados Unidos
- United States, Texas
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Budapest, Hungria
- Hungary
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Haifa, Israel
- Israel
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Petah Tikvah, Israel
- Israel
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Ramat Gan, Israel
- Israel
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Canterbury
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Christchurch, Canterbury, Nova Zelândia
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Gdansk, Polônia
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Katowice, Polônia
- Poland
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Lublin, Polônia
- Poland
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Ivano-Frankivsk, Ucrânia
- Ukraine
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Kharkiv, Ucrânia
- Ukraine
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Odessa, Ucrânia
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Poltava, Ucrânia
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Ternopil, Ucrânia
- Ukraine
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Vinnytsa, Ucrânia
- Ukraine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem um cuidador adulto competente que pode reconhecer e observar os episódios convulsivos do sujeito
- Concluiu com sucesso o estudo P261-401, e o sujeito e o cuidador demonstraram conformidade adequada com os procedimentos do estudo P261-401, conforme determinado pelo investigador
Critério de exclusão:
- Teve estado de mal epiléptico durante ou desde o estudo P261-401
- Na opinião do investigador, está passando por um evento adverso clinicamente significativo, não controlado e em andamento do P261-401 na Visita 1 ou experimentou um evento adverso clinicamente significativo no estudo P261-401 que pode impedir o sujeito de participar com segurança no o estudo
- Tem um distúrbio neurológico que provavelmente progredirá no próximo ano
- Tem história de glaucoma agudo de ângulo estreito
- Tem uma condição médica incluindo doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática ou gastrointestinal descontrolada que pode interferir no estudo, na segurança/monitoramento de segurança do sujeito ou não está estável apesar da terapia atual
- Sujeito tem doença cardiorrespiratória crônica grave ou necessidade de oxigênio ambulatorial
- Teve crise(s) não epiléptica(s) psicogênica(s) durante ou desde o estudo P261-401
- Tem plano suicida ativo ou intenção conforme determinado pelo C-SSRS na Visita 1 ou histórico médico
- Indivíduo teve estimulador de nervo vago (VNS) implantado desde a conclusão do estudo P261-401
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: USL261
Midazolam intranasal 5 mg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Duração da Observação de Segurança
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Duração da participação do participante no estudo para coleta de dados de segurança de longo prazo
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes que atendem aos critérios de segurança predefinidos para sinais vitais
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes que atendem aos critérios de segurança predefinidos para sinais vitais (pressão arterial sistólica [PAS] <85 mm Hg, alteração da PAS da linha de base >/= 40 mm Hg, PA diastólica [PAD] <50 mm Hg, alteração da PAD da linha de base >/= 30 mm Hg, frequência de pulso <50 batimentos por minuto (bpm), frequência de pulso >120 bpm, alteração da frequência de pulso >/= 40 bpm em qualquer visita após a linha de base ou para frequência respiratória [RR] do participante registrada pelo cuidador <8 respirações por minuto (brpm) ou >24 rpm) após qualquer episódio de grupo de convulsões tratado com USL261.
Os sinais vitais anormais foram avaliados separadamente pelo investigador e registrados como eventos adversos, se aplicável.
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com Anormalidades Laboratoriais Atendendo aos Critérios Predefinidos
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com achados laboratoriais anormais, a qualquer momento após a linha de base, atendendo aos critérios predefinidos.
Achados laboratoriais anormais foram avaliados separadamente pelo investigador e registrados como eventos adversos, se aplicável.
Alanina aminotransferase (ALT); Fosfatase alcalina (ALP); Aspartato aminotransferase (AST); gama glutamil transferase (GGT); limite superior do normal (ULN)
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Exame Físico de Participantes com Anormalidades Clinicamente Significativas
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com achados anormais, a qualquer momento após a linha de base, no exame físico considerados clinicamente significativos pelo investigador.
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame neurológico
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com achados anormais, a qualquer momento após a linha de base, no exame neurológico considerados clinicamente significativos pelo investigador
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame nasal
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com achados anormais, a qualquer momento após a linha de base, no exame nasal considerados clinicamente significativos pelo investigador
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Alteração do participante na pontuação do B-SIT
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Alteração na pontuação do Teste Breve de Identificação do Olfato (B-SIT) do participante desde o início até a última visita com avaliação.
O B-SIT é um teste auto-administrado de 12 itens; a pontuação indica odores identificados corretamente (0 a 12).
O B-SIT foi adicionado enquanto o estudo já estava em andamento (Protocolo Emenda 4, 20 de maio de 2015) em resposta a uma solicitação regulatória.
O teste foi implementado apenas em locais nos Estados Unidos e incluiu apenas participantes considerados pelo investigador como tendo capacidade cognitiva adequada para realizar o teste.
A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da administração de USL261 na Fase de Dose de Teste do Estudo P261-401.
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Participantes com Ideação Suicida
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Os participantes com ideação suicida relataram no questionário Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) em qualquer visita pós-linha de base.
Respostas incluindo: Desejo de estar morto; Pensamentos suicidas ativos não específicos; Ideação Suicida Ativa com Alguma Intenção de Ação, sem Plano Específico; Ideação Suicida Ativa com Intenção e Plano Específicos; e Qualquer Ideação Suicida Independentemente do Tipo.
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Visitas de serviço de emergência/serviço médico de emergência
Prazo: Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Os participantes que necessitam de atendimento de emergência (ER)/serviço médico de emergência (EMS) dentro de 24 horas após qualquer grupo de convulsão tratado com USL261 (incluindo para convulsões contínuas)
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Desde a linha de base/(triagem) até o final do acompanhamento de segurança (até 56 meses), de acordo com a tabela de avaliação do estudo.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de grupos de convulsões tratados que atendem aos critérios para o sucesso do tratamento
Prazo: 6 horas após a primeira dose de USL261 para cada grupo de convulsão tratado
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Número de grupos de convulsões tratados que atendem aos critérios para sucesso do tratamento: término da(s) convulsão(ões) em 10 minutos e sem recorrência em 6 horas após a administração da primeira dose de USL261 (midazolam intranasal 5 mg)
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6 horas após a primeira dose de USL261 para cada grupo de convulsão tratado
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Meng TC, Szaflarski JP, Chen L, Brunnert M, Campos R, Van Ess P, Pullman WE, Fakhoury T. Psychosocial outcomes of repeated treatment of seizure clusters with midazolam nasal spray: Results of a phase 3, open-label extension trial. Epilepsy Behav. 2023 Jan;138:108989. doi: 10.1016/j.yebeh.2022.108989. Epub 2022 Nov 18.
- Wheless JW, Meng TC, Van Ess PJ, Detyniecki K, Sequeira DJ, Pullman WE. Safety and efficacy of midazolam nasal spray in the outpatient treatment of patients with seizure clusters: An open-label extension trial. Epilepsia. 2019 Sep;60(9):1809-1819. doi: 10.1111/epi.16300. Epub 2019 Jul 29.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de fevereiro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
8 de fevereiro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de janeiro de 2023
Última verificação
1 de janeiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P261-402
- 2011-004109-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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