Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af USL261 hos patienter med anfaldsklynger

19. januar 2023 opdateret af: UCB Biopharma S.P.R.L.

En åben-label sikkerhedsundersøgelse af USL261 i ambulant behandling af forsøgspersoner med anfaldsklynger

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af USL261 i behandlingen af ​​anfaldsklynger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemførte undersøgelse P261-401 (NCT01390220), et randomiseret dobbeltblindt studie af USL261 (intranasal midazolam) versus placebo til akut behandling af en anfaldsklyngeepisode, var berettiget til at deltage i dette åbne forlængelsesstudie (P261-402) . Deltagerens pårørende administrerede en dosis på USL261 på 5 milligram (mg) til en anfaldsepisode, der opfyldte undersøgelseskriterierne. En anden USL261 5 mg dosis kunne administreres efter 10 minutter og op til 6 timer efter den første dosis for vedvarende eller tilbagevendende anfald, medmindre deltageren mødte udelukkelser fra administration af den anden dosis. En deltager kunne få behandlet mere end 1 anfaldsklyngeepisode under sin deltagelse i undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

175

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien
        • Australia, New South Wales
    • Victoria
      • Heidelberg west, Victoria, Australien
        • Australia, Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Australia, Victoria
  • Canada
    • Ontario
      • Montreal, Ontario, Canada
        • CANADA
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Canada, Toronto
    • Quebec
      • Toronto, Quebec, Canada
        • CANADA
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • United States, Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater
        • United States, Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
        • United States, Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
        • United States, Arkansas
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater
        • United States, California
      • Sacramento, California, Forenede Stater
        • United States, California
      • Ventura, California, Forenede Stater
        • United States, California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • United States, Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater
        • United States, Connecticut
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater
        • United States, Florida
      • Wellington, Florida, Forenede Stater
        • United States, Florida
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater
        • United States, Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • United States, Illinois
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
        • United States, Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • United States, Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
        • United States, Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater
        • United States, Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
        • United States, Missouri
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
        • United States, New Hampshire
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
        • United States, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater
        • United States, New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • United States, New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater
        • United States, New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
        • United States, North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater
        • United States, North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
        • United States, Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • United States, Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
        • United States, Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
        • United States, Tennessee
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • United States, Texas
      • Greenville, Texas, Forenede Stater
        • United States, Texas
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Israel
      • Petah Tikvah, Israel
        • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Israel
  • New Zealand
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand
        • New Zealand
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Poland
      • Katowice, Polen
        • Poland
      • Lublin, Polen
        • Poland
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Spain
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien
        • Spain
    • Cataluyna
      • Gerona, Cataluyna, Spanien
        • Spain
  • Tyskland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland
        • Germany
    • Hessen
      • Marberg, Hessen, Tyskland
        • Germany
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
        • Germany
    • Westfalen-Lippe
      • Bielefeld, Westfalen-Lippe, Tyskland
        • Germany
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine
        • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine
        • Ukraine
      • Odessa, Ukraine
        • Ukraine
      • Poltava, Ukraine
        • Ukraine
      • Ternopil, Ukraine
        • Ukraine
      • Vinnytsa, Ukraine
        • Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungary

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en kompetent, voksen omsorgsperson, der kan genkende og observere forsøgspersonens anfaldsklyngeepisoder
  • Har gennemført undersøgelse P261-401 med succes, og forsøgspersonen og pårørende har vist tilstrækkelig overensstemmelse med P261-401 undersøgelsesprocedurer som bestemt af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Har oplevet status epilepticus under eller siden P261-401 undersøgelsen
  • Efter investigators mening oplever en igangværende, ukontrolleret, klinisk signifikant bivirkning(er) fra P261-401 ved besøg 1 eller oplevede en klinisk signifikant bivirkning i undersøgelse P261-401, der kan forhindre forsøgspersonen i at deltage sikkert i Studiet
  • Har en neurologisk lidelse, der sandsynligvis vil udvikle sig i det næste år
  • Har en historie med akut snævervinklet glaukom
  • Har en medicinsk tilstand, herunder ukontrolleret hjerte-, lunge-, nyre-, lever- eller gastrointestinale sygdom, som kan forstyrre undersøgelsen, forsøgspersonens sikkerhed/sikkerhedsovervågning, eller er ikke stabil på trods af den aktuelle behandling
  • Forsøgspersonen har alvorlig kronisk hjerte- og luftvejssygdom eller behov for ambulant ilt
  • Har haft psykogene, ikke-epileptiske anfald under eller siden P261-401 undersøgelsen
  • Har en aktiv selvmordsplan eller hensigt som bestemt af C-SSRS ved besøg 1 eller sygehistorie
  • Forsøgsperson har fået implanteret vagusnervestimulator (VNS) siden afslutningen af ​​undersøgelse P261-401

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: USL261
Intranasal midazolam 5 mg
Medicin: USL261

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af sikkerhedsobservation
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Varighed af deltagerens undersøgelsesdeltagelse til indsamling af langsigtede sikkerhedsdata
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere, der opfylder foruddefinerede sikkerhedskriterier for vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere, der opfylder foruddefinerede sikkerhedskriterier for vitale tegn (systolisk blodtryk [SBP] <85 mm Hg, SBP-ændring fra baseline >/= 40 mm Hg, diastolisk BP [DBP] <50 mm Hg, DBP-ændring fra baseline >/= 30 mm Hg, pulsfrekvens <50 slag pr. minut (bpm), pulsfrekvens >120 bpm, pulsfrekvensændring >/= 40 bpm ved ethvert besøg efter baseline eller for pårørende registreret deltagerrespirationsfrekvens [RR] <8 vejrtrækninger pr. minut (brpm) eller >24 brpm) efter enhver USL261-behandlet anfaldsklyngeepisode. Unormale vitale tegn blev vurderet separat af investigator og registreret som uønskede hændelser, hvis det var relevant.
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med laboratorieabnormiteter, der opfylder foruddefinerede kriterier
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med unormale laboratoriefund, til enhver tid efter baseline, der opfylder foruddefinerede kriterier. Unormale laboratoriefund blev vurderet separat af investigator og registreret som uønskede hændelser, hvis det var relevant. Alaninaminotransferase (ALT); alkalisk fosfatase (ALP); Aspartataminotransferase (AST); gammaglutamyltransferase (GGT); øvre normalgrænse (ULN)
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med klinisk signifikante abnormiteter Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med unormale fund, på et hvilket som helst tidspunkt efter baseline, ved fysisk undersøgelse, som undersøgeren betragter som klinisk signifikant.
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med klinisk signifikante abnormiteter ved neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med unormale fund, på et hvilket som helst tidspunkt efter baseline, på neurologisk undersøgelse, der anses for klinisk signifikant af investigator
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med klinisk signifikante abnormiteter ved næseundersøgelse
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med unormale fund, på et hvilket som helst tidspunkt efter baseline, på næseundersøgelse, som undersøgeren betragter som klinisk signifikant
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagerændring i B-SIT Score
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Ændring i deltagerens Brief Smell Identification Test (B-SIT) score fra baseline til sidste besøg med vurdering. B-SIT er en selvadministreret 12-emne test; scoren indikerer, at lugte er korrekt identificeret (0 til 12). B-SIT blev tilføjet, mens undersøgelsen allerede var i gang (Protocol Amendment 4, 20. maj 2015) som svar på en regulatorisk anmodning. Testen blev kun implementeret på steder i USA og omfattede kun deltagere, som efterforskeren anså for at have tilstrækkelig kognitiv evne til at udføre testen. Baseline blev defineret som den seneste ikke-manglende værdi før administration af USL261 i testdosisfasen i undersøgelse P261-401.
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med selvmordstanker
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere med selvmordstanker rapporterede på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) spørgeskema ved ethvert post-baseline besøg. Svar, herunder: Wish to be Dead; Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; Aktive selvmordstanker med en vis hensigt om at handle uden specifik plan; Aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt; og enhver selvmordstanker uanset type.
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Skadestue/Akutlægebesøg
Tidsramme: Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.
Deltagere, der har behov for besøg på skadestuen (ER)/emergency medicinsk service (EMS) inden for 24 timer efter enhver USL261-behandlet anfaldsklynge (inklusive for fortsatte anfald)
Fra baseline/(screening) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgning (op til 56 måneder) i henhold til vurderingstabel for undersøgelsen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlede anfaldsklynger opfylder kriterierne for behandlingssucces
Tidsramme: 6 timer efter første dosis af USL261 for hver behandlet anfaldsklynge
Antal behandlede anfaldsklynger opfylder kriterierne for behandlingssucces: Afbrydelse af anfald inden for 10 minutter og ingen gentagelse inden for 6 timer efter administration af første dosis af USL261 (intranasal midazolam 5 mg)
6 timer efter første dosis af USL261 for hver behandlet anfaldsklynge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma S.P.R.L.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2012

Først opslået (Skøn)

8. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P261-402
  • 2011-004109-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Registrering og naturhistorie med epilepsi-dyskinesi-syndromer
    Epilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdom
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med USL261

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner