En åpen, flerarms, ikke-komparativ sikkerhet og tolerabilitetsstudie av Canakinumab (ACZ885) hos pasienter med aktiv systemisk juvenil idiopatisk artritt (SJIA) (β-SPECIFIC 4Pa)

Viktige inkluderingskriterier:

Kohort 1:

1. Alle pasienter som for øyeblikket er registrert i studie CACZ885G2301E1, inkludert pasienter som avbrøt canakinumab-behandling for inaktiv sykdom i CACZ885G2301E1 etter legens skjønn og som nå er i en oppblomstring og trenger canakinumab-behandling igjen

Kohort 2:

1. Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen ≥ 2 til < 20 år på tidspunktet for screeningbesøket

2. Bekreftet diagnose av SJIA i henhold til ILAR-definisjonen som må ha oppstått minst 2 måneder før påmelding med sykdomsdebut < 16 år:

   • Leddgikt i ett eller flere ledd, med eller forut for feber av minst 2 ukers varighet som er dokumentert å være daglig/kvotepliktig i minst 3 dager og ledsaget av ett eller flere av følgende:

   • Evanescent ikke-fiksert erytematøst utslett,
   • Generalisert lymfeknuteforstørrelse,
   • hepatomegali og/eller splenomegali,
   • Serositt

3. Aktiv systemisk sykdom på tidspunktet for baseline-besøk definert som å ha 2 eller flere av følgende:

   • Dokumentert spiking, intermitterende feber (kroppstemperatur > 38°C) i minst 1 dag i løpet av screeningsperioden og innen 1 uke før første dose med canakinumab,
   • Minst 2 ledd med aktiv leddgikt (ved bruk av ACR-definisjon av aktivt ledd),
   • C-reaktivt protein (CRP) > 30 mg/L (normalområde < 10 mg/L),
   • Utslett,
   • Serositt,
   • lymfadenopati,
   • Hepatosplenomegali
4. Pasientens vilje til å seponere anakinra, rilonacept, tocilizumab eller andre eksperimentelle legemidler under nøye overvåking
5. Pasienter som er planlagt å motta en vaksinasjon, i henhold til deres lokale vaksinasjonsretningslinjer, med en inaktivert vaksine og villige til å delta i vurderingsplanen for vaksinerte pasienter

Viktige eksklusjonskriterier:

Kohort 1 og Kohort 2:

1. Aktiv eller tilbakevendende bakterie-, sopp- eller virusinfeksjon på tidspunktet for registrering
2. Underliggende metabolske, nyre-, lever-, infeksjons- eller gastrointestinale tilstander som etter etterforskerens oppfatning svekker pasienten og/eller setter pasienten i uakseptabel risiko for å delta i en immunmodulerende terapi.
3. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden), behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser.
4. Levende vaksinasjoner innen 3 måneder før studiestart.

Kohort 2:

Følgende ekstra nøkkelekskluderingskriterier gjelder for kohort 2.

1. Tilstedeværelse av moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon
2. Klinisk bevis på leversykdom eller leverskade som indikert av unormale leverfunksjonstester ved screening
3. Anamnese/bevis på makrofagaktiveringssyndrom i løpet av de siste 6 månedene

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.