Otevřená, víceramenná, nekomparativní studie bezpečnosti a snášenlivosti kanakinumabu (ACZ885) u pacientů s aktivní systémovou juvenilní idiopatickou artritidou (SJIA) (β-SPECIFIC 4Pa)

Klíčová kritéria pro zařazení:

Kohorta 1:

1. Všichni pacienti aktuálně zařazení do studie CACZ885G2301E1, včetně pacientů, kteří přerušili léčbu kanakinumabem pro neaktivní onemocnění v CACZ885G2301E1 podle uvážení lékaře a kteří jsou nyní ve vzplanutí a znovu vyžadují léčbu kanakinumabem

Kohorta 2:

1. Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 2 až < 20 let v době screeningové návštěvy

2. Potvrzená diagnóza SJIA podle definice ILAR, ke které muselo dojít alespoň 2 měsíce před zařazením do studie s nástupem onemocnění ve věku < 16 let:

   • Artritida v jednom nebo více kloubech s horečkou trvající alespoň 2 týdny nebo jí předcházela, která je dokumentována jako denní/každodenní po dobu alespoň 3 dnů a je doprovázena jedním nebo více z následujících:

   • Evanescentní nefixovaná erytematózní vyrážka,
   • Generalizované zvětšení lymfatických uzlin,
   • Hepatomegalie a/nebo splenomegalie,
   • serozitida

3. Aktivní systémové onemocnění v době výchozí návštěvy definované jako 2 nebo více z následujících:

   • Zdokumentovaná prudká, intermitentní horečka (tělesná teplota > 38 °C) po dobu nejméně 1 dne během období screeningu a během 1 týdne před první dávkou kanakinumabu,
   • Alespoň 2 klouby s aktivní artritidou (s použitím ACR definice aktivního kloubu),
   • C-reaktivní protein (CRP) > 30 mg/l (normální rozmezí < 10 mg/l),
   • Vyrážka,
   • serozitida,
   • lymfadenopatie,
   • Hepatosplenomegalie
4. Ochota pacienta přerušit léčbu anakinrou, rilonaceptem, tocilizumabem nebo jiným experimentálním lékem pod pečlivým sledováním
5. Pacienti, kteří mají být očkováni inaktivovanou vakcínou v souladu s jejich místními směrnicemi pro očkování a kteří jsou ochotni zúčastnit se plánu hodnocení pro očkované pacienty

Klíčová kritéria vyloučení:

Kohorta 1 a kohorta 2:

1. Aktivní nebo rekurentní bakteriální, plísňová nebo virová infekce v době zápisu
2. Základní metabolické, renální, jaterní, infekční nebo gastrointestinální stavy, které podle názoru zkoušejícího pacienta imunokompromitují a/nebo vystavují pacienta nepřijatelnému riziku účasti na imunomodulační terapii.
3. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému (kromě lokalizovaného bazaliomu kůže), léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz.
4. Živé očkování během 3 měsíců před začátkem studie.

Kohorta 2:

Následující další klíčová kritéria vyloučení platí pro kohortu 2.

1. Přítomnost středně těžké až těžké poruchy funkce ledvin
2. Klinické známky onemocnění jater nebo poškození jater, jak je indikováno abnormálními jaterními testy při screeningu
3. Anamnéza/důkaz syndromu aktivace makrofágů během předchozích 6 měsíců

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.