En öppen, flerarmad, icke-jämförande säkerhets- och tolerabilitetsstudie av Canakinumab (ACZ885) hos patienter med aktiv systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) (β-SPECIFIC 4Pa)

Viktiga inkluderingskriterier:

Kohort 1:

1. Alla patienter som för närvarande är inskrivna i studien CACZ885G2301E1, inklusive patienter som avbröt behandling med canakinumab för inaktiv sjukdom i CACZ885G2301E1 enligt läkares bedömning och som nu befinner sig i en blossning och behöver canakinumabbehandling igen

Kohort 2:

1. Manliga och kvinnliga patienter i åldern ≥ 2 till < 20 år vid tidpunkten för screeningbesöket

2. Bekräftad diagnos av SJIA enligt ILAR-definition som måste ha inträffat minst 2 månader före inskrivning med en sjukdomsdebut < 16 år:

   • Artrit i en eller flera leder, med eller föregås av feber av minst 2 veckors varaktighet som dokumenterats vara dagligen/daglig i minst 3 dagar och åtföljd av ett eller flera av följande:

   • Evanescent icke-fixerade erytematösa utslag,
   • Generaliserad lymfkörtelförstoring,
   • hepatomegali och/eller splenomegali,
   • Serosit

3. Aktiv systemisk sjukdom vid tidpunkten för baslinjebesöket definierad som att ha 2 eller fler av följande:

   • Dokumenterad spikning, intermittent feber (kroppstemperatur > 38°C) under minst 1 dag under screeningsperioden och inom 1 vecka före första dosen av canakinumab,
   • Minst 2 leder med aktiv artrit (med ACR-definitionen av aktiv led),
   • C-reaktivt protein (CRP) > 30 mg/L (normalintervall < 10 mg/L),
   • Utslag,
   • Serosit,
   • lymfadenopati,
   • Hepatosplenomegali
4. Patientens vilja att avbryta behandlingen med anakinra, rilonacept, tocilizumab eller annat experimentellt läkemedel under noggrann övervakning
5. Patienter som är planerade att få en immunisering, enligt deras lokala vaccinationsriktlinjer, med ett inaktiverat vaccin och som är villiga att delta i bedömningsschemat för vaccinerade patienter

Viktiga uteslutningskriterier:

Kohort 1 och Kohort 2:

1. Aktiv eller återkommande bakterie-, svamp- eller virusinfektion vid tidpunkten för inskrivningen
2. Underliggande metabola, njur-, lever-, infektions- eller gastrointestinala tillstånd som enligt utredarens uppfattning försämrar patienten och/eller utsätter patienten för en oacceptabel risk för deltagande i en immunmodulerande terapi.
3. Historik av malignitet i något organsystem (annat än lokaliserat basalcellscancer i huden), behandlat eller obehandlat, under de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser.
4. Levande vaccinationer inom 3 månader innan studiens start.

Kohort 2:

Följande ytterligare viktiga uteslutningskriterier gäller för Kohort 2.

1. Förekomst av måttligt till gravt nedsatt njurfunktion
2. Kliniska bevis på leversjukdom eller leverskada som indikeras av onormala leverfunktionstester vid screening
3. Historik/bevis på makrofagaktiveringssyndrom under de senaste 6 månaderna

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.