En åben-label, multi-arm, ikke-komparativ undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab (ACZ885) hos patienter med aktiv systemisk juvenil idiopatisk arthritis (SJIA) (β-SPECIFIC 4Pa)

Nøglekriterier for inklusion:

Kohorte 1:

1. Alle patienter, der aktuelt er inkluderet i studie CACZ885G2301E1, inklusive patienter, der ophørte med canakinumab-behandling for inaktiv sygdom i CACZ885G2301E1 efter lægens skøn, og som nu er i en opblussen og kræver canakinumab-behandling igen

Kohorte 2:

1. Mandlige og kvindelige patienter i alderen ≥ 2 til < 20 år på tidspunktet for screeningsbesøget

2. Bekræftet diagnose af SJIA i henhold til ILAR-definition, der skal være opstået mindst 2 måneder før indskrivning med en sygdomsdebut under 16 år:

   • Gigt i et eller flere led, med eller forudgået af feber af mindst 2 ugers varighed, der dokumenteres at være dagligt/dagligt i mindst 3 dage og ledsaget af en eller flere af følgende:

   • Evanescent ikke-fikseret erytematøst udslæt,
   • Generaliseret lymfeknudeforstørrelse,
   • hepatomegali og/eller splenomegali,
   • Serositis

3. Aktiv systemisk sygdom på tidspunktet for baseline besøg defineret som havende 2 eller flere af følgende:

   • Dokumenteret spiking, intermitterende feber (kropstemperatur > 38°C) i mindst 1 dag i screeningsperioden og inden for 1 uge før første canakinumab-dosis,
   • Mindst 2 led med aktiv gigt (ved hjælp af ACR definition af aktivt led),
   • C-reaktivt protein (CRP) > 30 mg/L (normalområde < 10 mg/L),
   • Udslæt,
   • Serositis,
   • lymfadenopati,
   • Hepatosplenomegali
4. Patientens vilje til at seponere anakinra, rilonacept, tocilizumab eller andre eksperimentelle lægemidler under nøje overvågning
5. Patienter, der er planlagt til at modtage en immunisering, i henhold til deres lokale vaccinationsretningslinjer, med en inaktiveret vaccine og villige til at deltage i vurderingsplanen for vaccinerede patienter

Vigtige ekskluderingskriterier:

Kohorte 1 og kohorte 2:

1. Aktiv eller tilbagevendende bakteriel, svampe- eller virusinfektion på tidspunktet for tilmelding
2. Underliggende metaboliske, nyre-, lever-, infektiøse eller gastrointestinale tilstande, som efter investigatorens mening svækker patienten og/eller sætter patienten i en uacceptabel risiko for deltagelse i en immunmodulerende terapi.
3. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser.
4. Levende vaccinationer inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsen.

Kohorte 2:

Følgende yderligere nøgleekskluderingskriterier gælder for kohorte 2.

1. Tilstedeværelse af moderat til svær nedsat nyrefunktion
2. Klinisk tegn på leversygdom eller leverskade som indikeret ved unormale leverfunktionsprøver ved screening
3. Anamnese/evidens for makrofagaktiveringssyndrom inden for de foregående 6 måneder

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.