Uno studio in aperto, multi-braccio, non comparativo sulla sicurezza e tollerabilità di Canakinumab (ACZ885) in pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica attiva (SJIA) (β-SPECIFIC 4Pa)

Criteri chiave di inclusione:

Coorte 1:

1. Tutti i pazienti attualmente arruolati nello studio CACZ885G2301E1, compresi i pazienti che hanno interrotto la terapia con canakinumab per malattia inattiva nello studio CACZ885G2301E1 a discrezione del medico e che sono attualmente in fase di riacutizzazione e richiedono nuovamente la terapia con canakinumab

Coorte 2:

1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra ≥ 2 e < 20 anni al momento della visita di screening

2. Diagnosi confermata di SJIA secondo la definizione ILAR che deve essersi verificata almeno 2 mesi prima dell'arruolamento con un esordio della malattia < 16 anni di età:

   • Artrite in una o più articolazioni, con o preceduta da febbre della durata di almeno 2 settimane documentata come quotidiana/quotidiana per almeno 3 giorni e accompagnata da uno o più dei seguenti:

   • Rash eritematoso evanescente non fisso,
   • Ingrossamento generalizzato dei linfonodi,
   • Epatomegalia e/o splenomegalia,
   • Sierosite

3. Malattia sistemica attiva al momento della visita basale definita come avente 2 o più dei seguenti:

   • Spiking documentato, febbre intermittente (temperatura corporea > 38°C) per almeno 1 giorno durante il periodo di screening ed entro 1 settimana prima della prima dose di canakinumab,
   • Almeno 2 articolazioni con artrite attiva (utilizzando la definizione ACR di articolazione attiva),
   • Proteina C-reattiva (CRP) > 30 mg/L (range normale < 10 mg/L),
   • Eruzione cutanea,
   • sierosite,
   • linfoadenopatia,
   • Epatosplenomegalia
4. Disponibilità del paziente a sospendere anakinra, rilonacept, tocilizumab o altri farmaci sperimentali sotto stretto monitoraggio
5. Pazienti che devono ricevere un'immunizzazione, secondo le loro linee guida locali sulla vaccinazione, con un vaccino inattivato e disposti a partecipare al programma di valutazione per i pazienti vaccinati

Principali criteri di esclusione:

Coorte 1 e Coorte 2:

1. Infezione batterica, fungina o virale attiva o ricorrente al momento dell'arruolamento
2. Condizioni metaboliche, renali, epatiche, infettive o gastrointestinali sottostanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, immunocompromettono il paziente e/o espongono il paziente a un rischio inaccettabile di partecipazione a una terapia immunomodulante.
3. Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle), trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi siano prove di recidiva locale o metastasi.
4. Vaccinazioni vive entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio.

Coorte 2:

I seguenti criteri di esclusione chiave aggiuntivi si applicano alla coorte 2.

1. Presenza di funzionalità renale compromessa da moderata a grave
2. Evidenza clinica di malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali allo screening
3. Anamnesi/evidenza di sindrome da attivazione macrofagica nei 6 mesi precedenti

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.