Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av doksycyklin hos pasienter med amyloidose

4. juli 2017 oppdatert av: John L. Berk, Boston University

En fase II-studie av doksycyklin hos pasienter med amyloidose

Tetracyklin-antibiotikumet doksycyklin forstyrrer A beta amyloid fibriller (AB) ved Alzheimers sykdom, transthyretin (ATTR) amyloid fibriller i familiær amyloidotisk polynevropati, og immunglobulin lett kjede (AL) amyloid fibriller i transgene musemodeller av sykdom. Hvis ubehandlet, svekker amyloidavleiringer organfunksjonen, noe som påvirker sykelighet og dødelighet hos pasienter.

Denne enkeltsenter-, tolv-måneders, åpne, prospektive, pilotfase II-studien tar sikte på å avgjøre om doksycyklin reduserer amyloidavleiringer og forbedrer organfunksjonen hos pasienter med systemisk eller lokalisert amyloidose.

Etterforskerne planlegger å registrere pasienter med målbar amyloid sykdom i henhold til internasjonalt aksepterte diagnostiske kriterier. Pasienter skal ha stabil organfunksjon ved innskrivning. Kvalifiserte personer som ikke mottar aktiv behandling for amyloidose som påvirker nyrene, hjertet, luftveiene, perifere eller autonome nervesystem(e), lunger, øyne, hud, blære eller bryst vil gjennomgå evalueringer ved baseline, 6 måneder og 12 måneder - eller hyppigere som klinisk indisert.

Over 45 års erfaring indikerer at doksycyklin er et trygt, godt tolerert antibiotikum. Etterforskerne vil bruke standard graderingssystemer for å vurdere doksycyklinrespons etter tolv måneders behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I transgene dyremodeller av sykdom forstyrrer tetracyklinantibiotikumet doksycyklin A beta amyloid fibriller (AB) ved Alzheimers sykdom, transthyretin (ATTR) amyloidfibriller i familiær amyloidotisk polynevropati og immunglobulin lettkjede (AL) amyloidfibriller.

Målet med denne enkeltsenter, 12-måneders åpne, prospektive fase II-studien var å bestemme a) sikkerheten og toleransen til forlenget full dose doksycyklin hos pasienter med amyloidose, og b) effekten av doksycyklinbehandling på amyloidindusert organ dysfunksjon.

Vi registrerte 25 pasienter med målbar organdysfunksjon forårsaket av amyloidavsetning som ikke fikk aktiv behandling for å kontrollere amyloidproduksjonen. Alle 25 forsøkspersoner fikk doksycyklin 100 mg av begge to ganger daglig i opptil 12 måneder avhengig av deres toleranse for antibiotika. Det primære endepunktet, definert av organet som er mest påvirket av amyloid, ble målt ved baseline, 6 og 12 måneder sammen med sikkerhetslaboratorieverdier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 eller eldre
  • Biopsi-påvist amyloidose
  • Biokjemiske eller kliniske bevis på amyloidindusert endeorgandysfunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig bruk av andre tetracykliner
  • Pågående aktiv behandling for amyloidose
  • Graviditet eller manglende vilje til å bruke prevensjon hos kvinner i fertil alder
  • Doxycycline medikamentallergi/overfølsomhet
  • ECOG-ytelsesstatus > 3
  • NYHA klasse > 3
  • Nyreinsuffisiens (estimert kreatininclearance < 25 ml/min)
  • Transaminitt (AST eller ALAT > 5 ganger øvre normalgrense)
  • Diabetes mellitus eller hemoglobin A1C > 6,2 %

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: doksycyklin 100 mg po bid x 12 måneder
Åpen doksycyklin 100 mg to ganger daglig gjennom munnen vil bli administrert til forsøkspersoner i 12 måneder.
Legemiddel: Doxycycline 100 mg po bid x 12 måneder
100 mg gjennom munnen to ganger daglig i 1 år.
Andre navn:
  • CAS: 564-25-0; ATC-kode: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyloid kardiomyopati: BNP
Tidsramme: 12 måneder
Hjertebiomarkører (BNP, Troponin I) ble vurdert ved baseline, 6 og 12 måneder, med endring ved slutten av studien rapportert
12 måneder
Amyloid kardiomyopati: Troponin I
Tidsramme: 12 måneder
Hjertebiomarkører (BNP, Troponin I) ble vurdert ved baseline, 6 og 12 måneder, med endring ved endring ved slutten av studien rapportert
12 måneder
Amyloid nefropati: Kreatininclearance
Tidsramme: 12 måneder
Kreatininclearance (ml/min) og proteinuri (g/dag) ble vurdert ved baseline, 6 og 12 måneder, med endring ved endring ved slutten av studien.
12 måneder
Amyloid nefropati: Proteinuri
Tidsramme: Data ble vurdert ved baseline, 6 og 12 måneder, med endring ved slutten av studien rapportert
Pasienter med dominerende amyloid nyrepåvirkning ved innskrivning.
Data ble vurdert ved baseline, 6 og 12 måneder, med endring ved slutten av studien rapportert

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John L Berk, M.D., Boston University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

22. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

15. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2012

Først lagt ut (Anslag)

3. september 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-31546

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

IPD-planbeskrivelse

Primære manuskriptrapporteringsresultater er under utarbeidelse. Når den er fullført, vil vi vurdere IPD-delingsplanen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere