Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av doxycyklin hos patienter med amyloidos

4 juli 2017 uppdaterad av: John L. Berk, Boston University

En fas II-studie av doxycyklin hos patienter med amyloidos

Tetracyklinantibiotikumet doxycyklin stör A beta amyloidfibriller (AB) vid Alzheimers sjukdom, transtyretin (ATTR) amyloidfibriller i familjär amyloidotisk polyneuropati och immunglobulin lätta kedja (AL) amyloidfibriller i transgena musmodeller av sjukdom. Om de inte behandlas, försämrar amyloidavlagringar organfunktionen, vilket påverkar sjuklighet och dödlighet hos patienter.

Denna ettcenter, tolv månader långa, öppna, prospektiva, pilotfas II-studie syftar till att fastställa om doxycyklin minskar amyloidavlagringar och förbättrar organfunktionen hos patienter med systemisk eller lokaliserad amyloidos.

Utredarna planerar att registrera patienter med mätbar amyloidsjukdom enligt internationellt accepterade diagnostiska kriterier. Patienterna ska ha stabil organfunktion vid inskrivningen. Kvalificerade försökspersoner som inte får aktiv behandling för amyloidos som påverkar deras njurar, hjärta, matsmältningsorgan, perifera eller autonoma nervsystem, lungor, ögon, hud, urinblåsa eller bröst kommer att genomgå utvärderingar vid baslinjen, 6 månader och 12 månader - eller oftare som kliniskt indikerat.

Över 45 års erfarenhet tyder på att doxycyklin är ett säkert, väl tolererat antibiotikum. Utredarna kommer att använda standardgraderingssystem för att bedöma doxycyklinsvaret efter tolv månaders behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I transgena djurmodeller av sjukdomar, stör tetracyklinantibiotikumet doxycyklin A beta amyloidfibriller (AB) vid Alzheimers sjukdom, transtyretin (ATTR) amyloidfibriller i familjär amyloidotisk polyneuropati och immunglobulin lätta kedja (AL) amyloidfibriller.

Syftet med denna singelcenter, 12 månader långa öppna prospektiva fas II-studie var att fastställa a) säkerheten och tolerabiliteten av förlängd full dos doxycyklin hos patienter med amyloidos, och b) effekten av doxycyklinbehandling på amyloidinducerade organ dysfunktion.

Vi registrerade 25 patienter med mätbar organdysfunktion orsakad av amyloidavlagring som inte fick aktiv behandling för att kontrollera sin amyloidproduktion. Alla 25 försökspersoner fick doxycyklin 100 mg av båda två gånger dagligen i upp till 12 månader beroende på deras tolerans mot antibiotikan. Det primära effektmåttet, definierat av det organ som påverkas mest av amyloid, mättes vid baslinjen, 6 och 12 månader tillsammans med säkerhetslaboratorievärden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller äldre
  • Biopsi-beprövad amyloidos
  • Biokemiska eller kliniska bevis på amyloidinducerad end-organ dysfunktion

Exklusions kriterier:

  • Samtidig användning av andra tetracykliner
  • Pågående aktiv behandling av amyloidos
  • Graviditet eller ovilja att använda preventivmedel av kvinnor i fertil ålder
  • Doxycyklin läkemedelsallergi/överkänslighet
  • ECOG-prestandastatus > 3
  • NYHA klass > 3
  • Njurinsufficiens (uppskattad kreatininclearance < 25 ml/min)
  • Transaminit (AST eller ALAT > 5 gånger övre normalgräns)
  • Diabetes mellitus eller hemoglobin A1C > 6,2 %

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: doxycyklin 100 mg po bid x 12 månader
Open-labeld doxycyklin 100 mg två gånger dagligen genom munnen kommer att administreras till försökspersoner i 12 månader.
Läkemedel: Doxycyklin 100 mg po bid x 12 månader
100 mg genom munnen två gånger dagligen i 1 år.
Andra namn:
  • CAS: 564-25-0; ATC-kod: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Amyloid kardiomyopati: BNP
Tidsram: 12 månader
Hjärtbiomarkörer (BNP, Troponin I) utvärderades vid baslinjen, 6 och 12 månader, med förändring i slutet av studien rapporterad
12 månader
Amyloid kardiomyopati: Troponin I
Tidsram: 12 månader
Hjärtbiomarkörer (BNP, Troponin I) utvärderades vid baslinjen, 6 och 12 månader, med förändring vid förändring i slutet av studien.
12 månader
Amyloid nefropati: Kreatininclearance
Tidsram: 12 månader
Kreatininclearance (ml/min) och proteinuri (g/dag) bedömdes vid baslinjen, 6 och 12 månader, med förändring vid förändring i slutet av studien.
12 månader
Amyloid nefropati: Proteinuri
Tidsram: Data utvärderades vid baslinjen, 6 och 12 månader, med förändring i slutet av studien
Patienter med dominerande amyloid njurpåverkan vid inskrivningen.
Data utvärderades vid baslinjen, 6 och 12 månader, med förändring i slutet av studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston University

Utredare

  • Huvudutredare: John L Berk, M.D., Boston University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

22 maj 2015

Avslutad studie (Faktisk)

15 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2012

Första postat (Uppskatta)

3 september 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-31546

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

IPD-planbeskrivning

Primära manuskriptrapporteringsresultat är under förberedelse. När det är klart kommer vi att överväga IPD-delningsplan.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera