Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i działanie doksycykliny u pacjentów z amyloidozą

4 lipca 2017 zaktualizowane przez: John L. Berk, Boston University

Badanie fazy II doksycykliny u pacjentów z amyloidozą

Antybiotyk tetracyklinowy, doksycyklina, rozbija włókienka beta-amyloidowe (AB) w chorobie Alzheimera, włókienka amyloidowe transtyretyny (ATTR) w rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej oraz włókna amyloidowe łańcucha lekkiego immunoglobuliny (AL) w transgenicznych mysich modelach choroby. Nieleczone złogi amyloidu upośledzają czynność narządów, wpływając na zachorowalność i śmiertelność pacjentów.

To jednoośrodkowe, dwunastomiesięczne, otwarte, prospektywne, pilotażowe badanie fazy II ma na celu ustalenie, czy doksycyklina zmniejsza złogi amyloidu i poprawia czynność narządów u pacjentów z ogólnoustrojową lub miejscową amyloidozą.

Badacze planują włączyć pacjentów z mierzalną chorobą amyloidową zgodnie z międzynarodowymi kryteriami diagnostycznymi. Pacjenci muszą mieć stabilną czynność narządów w momencie włączenia. Kwalifikujący się uczestnicy, którzy nie otrzymują aktywnego leczenia amyloidozy wpływającej na ich nerki, serce, drogi oddechowe, obwodowy lub autonomiczny układ nerwowy, płuca, oczy, skórę, pęcherz moczowy lub piersi zostaną poddani ocenie na początku badania, 6 miesięcy i 12 miesięcy - lub częściej, jak jest to wskazane klinicznie.

Ponad 45-letnie doświadczenie wskazuje, że doksycyklina jest bezpiecznym, dobrze tolerowanym antybiotykiem. Badacze wykorzystają standardowe systemy oceny do oceny odpowiedzi na doksycyklinę po dwunastu miesiącach leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W transgenicznych zwierzęcych modelach choroby antybiotyk tetracyklinowy, doksycyklina, rozbija włókienka beta-amyloidowe (AB) w chorobie Alzheimera, włókienka amyloidowe transtyretyny (ATTR) w rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej oraz włókna amyloidowe łańcucha lekkiego immunoglobuliny (AL).

Celem tego jednoośrodkowego, 12-miesięcznego, otwartego, prospektywnego badania fazy II było określenie a) bezpieczeństwa i tolerancji przedłużonej pełnej dawki doksycykliny u pacjentów z amyloidozą oraz b) wpływu leczenia doksycykliną na narządy wywołane amyloidem dysfunkcja.

Zapisaliśmy 25 pacjentów z mierzalną dysfunkcją narządu spowodowaną odkładaniem się amyloidu, którzy nie otrzymywali aktywnego leczenia w celu kontrolowania produkcji amyloidu. Wszystkich 25 pacjentów otrzymywało doksycyklinę w dawce 100 mg dwa razy dziennie przez okres do 12 miesięcy, w zależności od tolerancji antybiotyku. Pierwszorzędowy punkt końcowy, określony przez narząd najbardziej dotknięty amyloidem, mierzono na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, wraz z laboratoryjnymi wartościami bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat lub starszy
  • Amyloidoza potwierdzona biopsją
  • Biochemiczne lub kliniczne dowody na dysfunkcję narządów końcowych wywołaną amyloidem

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne stosowanie innych tetracyklin
  • Trwające aktywne leczenie amyloidozy
  • Ciąża lub niechęć do stosowania antykoncepcji przez kobiety w wieku rozrodczym
  • Alergia/nadwrażliwość na doksycyklinę
  • Stan sprawności ECOG > 3
  • klasa NYHA > 3
  • Niewydolność nerek (szacunkowy klirens kreatyniny < 25 ml/min)
  • Transaminitis (AST lub ALT > 5-krotność górnej granicy normy)
  • Cukrzyca lub hemoglobina A1C > 6,2%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: doksycyklina 100 mg doustnie dwa razy na dobę x 12 miesięcy
Otwarte badanie doksycykliny w dawce 100 mg dwa razy dziennie doustnie będzie podawane pacjentom przez 12 miesięcy.
Lek: Doksycyklina 100 mg doustnie 2 razy dziennie x 12 miesięcy
100 mg doustnie dwa razy dziennie przez 1 rok.
Inne nazwy:
  • CAS: 564-25-0; Kod ATC: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kardiomiopatia amyloidowa: BNP
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Biomarkery sercowe (BNP, troponina I) oceniano na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, ze zmianą pod koniec badania
12 miesięcy
Kardiomiopatia amyloidowa: troponina I
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Biomarkery sercowe (BNP, troponina I) oceniano na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, ze zmianą pod koniec badania
12 miesięcy
Nefropatia amyloidowa: klirens kreatyniny
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Klirens kreatyniny (ml/min) i białkomocz (g/dobę) oceniano na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, ze zmianą pod koniec badania
12 miesięcy
Nefropatia amyloidowa: białkomocz
Ramy czasowe: Dane oceniono na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, z odnotowaną zmianą na koniec badania
Pacjenci z dominującym zajęciem nerek amyloidowych w momencie włączenia.
Dane oceniono na początku badania, po 6 i 12 miesiącach, z odnotowaną zmianą na koniec badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston University

Śledczy

  • Główny śledczy: John L Berk, M.D., Boston University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 maja 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-31546

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Podstawowe wyniki raportowania manuskryptów są w przygotowaniu. Po zakończeniu rozważymy plan udostępniania IPD.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Doksycyklina 100 mg doustnie 2 razy dziennie x 12 miesięcy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj