Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Doksisykliinin turvallisuus ja vaikutus amyloidoosipotilailla

tiistai 4. heinäkuuta 2017 päivittänyt: John L. Berk, Boston University

Vaiheen II tutkimus doksisykliinistä potilailla, joilla on amyloidoosi

Tetrasykliiniantibiootti doksisykliini hajottaa A-beeta-amyloidifibrillejä (AB) Alzheimerin taudissa, transtyretiini (ATTR) amyloidifibrillejä familiaalisessa amyloidoottisessa polyneuropatiassa ja immunoglobuliinin kevyen ketjun (AL) amyloidifibrillejä siirtogeenisissä hiirimalleissa. Hoitamattomana amyloidikertymät heikentävät elinten toimintaa, mikä vaikuttaa potilaiden sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen.

Tämän yhden keskuksen, 12 kuukauden avoimen, prospektiivisen, pilottivaiheen II tutkimuksen tavoitteena on selvittää, vähentääkö doksisykliini amyloidikertymiä ja parantaako elinten toimintaa potilailla, joilla on systeeminen tai paikallinen amyloidoosi.

Tutkijat suunnittelevat rekisteröivänsä potilaita, joilla on mitattavissa oleva amyloiditauti kansainvälisesti hyväksyttyjen diagnostisten kriteerien mukaisesti. Potilailla on oltava vakaa elinten toiminta ilmoittautumisen yhteydessä. Tukikelpoiset koehenkilöt, jotka eivät saa aktiivista hoitoa amyloidoosiin, joka vaikuttaa munuaisiin, sydämeen, ruoansulatuskanavaan, perifeeriseen tai autonomiseen hermostoon, keuhkoihin, silmiin, ihoon, virtsarakkoon tai rintoihin, arvioidaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden iässä - tai useammin kliinisen aiheen mukaan.

Yli 45 vuoden kokemus osoittaa, että doksisykliini on turvallinen, hyvin siedetty antibiootti. Tutkijat käyttävät vakioluokitusjärjestelmiä arvioidakseen doksisykliinivasteen 12 kuukauden hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Transgeenisissä eläinmalleissa tetrasykliiniantibiootti doksisykliini hajottaa A-beeta-amyloidifibrillejä (AB) Alzheimerin taudissa, transtyretiini (ATTR) amyloidifibrillejä familiaalisessa amyloidoottisessa polyneuropatiassa ja immunoglobuliinin kevytketjun (AL) amyloidifibrillejä.

Tämän yhden keskuksen, 12 kuukautta kestäneen avoimen, prospektiivisen vaiheen II tutkimuksen tavoitteena oli määrittää a) pitkäaikaisen täyden annoksen doksisykliinin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on amyloidoosi, ja b) doksisykliinihoidon vaikutus amyloidin aiheuttamaan elimeen. toimintahäiriö.

Otimme mukaan 25 potilasta, joilla oli mitattavissa oleva amyloidikertymän aiheuttama elinten toimintahäiriö ja jotka eivät saaneet aktiivista hoitoa amyloidin tuotannon hallitsemiseksi. Kaikki 25 henkilöä saivat doksisykliiniä 100 mg kahdesti päivässä enintään 12 kuukauden ajan riippuen heidän antibiootin sietokyvystään. Ensisijainen päätetapahtuma, jonka määrittelee elin, johon amyloidi vaikuttaa eniten, mitattiin lähtötasolla, 6 ja 12 kuukauden kohdalla sekä turvallisuuslaboratorioarvot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 tai vanhempi
  • Biopsialla todistettu amyloidoosi
  • Biokemialliset tai kliiniset todisteet amyloidin aiheuttamasta pääteelinten toimintahäiriöstä

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden tetrasykliinien samanaikainen käyttö
  • Jatkuva aktiivinen hoito amyloidoosiin
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskaus tai haluttomuus käyttää ehkäisyä
  • Doksisykliinilääkeallergia/yliherkkyys
  • ECOG-suorituskykytila ​​> 3
  • NYHA-luokka > 3
  • Munuaisten vajaatoiminta (arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 25 ml/min)
  • Transaminiitti (AST tai ALT > 5 kertaa normaalin yläraja)
  • Diabetes mellitus tai hemoglobiini A1C > 6,2 %

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: doksisykliini 100 mg po bid x 12 kuukautta
Avointa doksisykliiniä 100 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta annetaan koehenkilöille 12 kuukauden ajan.
Lääke: Doksisykliini 100 mg po bid x 12 kuukautta
100 mg suun kautta kahdesti päivässä 1 vuoden ajan.
Muut nimet:
  • CAS: 564-25-0; ATC-koodi: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amyloidikardiomyopatia: BNP
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Sydämen biomarkkerit (BNP, troponiini I) arvioitiin lähtötasolla, 6 ja 12 kuukauden kohdalla, ja muutokset raportoitiin tutkimuksen lopussa
12 kuukautta
Amyloidikardiomyopatia: Troponiini I
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Sydämen biomarkkerit (BNP, troponiini I) arvioitiin lähtötasolla, 6 ja 12 kuukauden kohdalla, ja muutoksesta ilmoitettiin tutkimuksen lopussa
12 kuukautta
Amyloidinefropatia: kreatiniinipuhdistuma
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kreatiniinipuhdistuma (ml/min) ja proteinuria (g/vrk) arvioitiin lähtötilanteessa, 6 ja 12 kuukauden kohdalla, ja muutos ilmoitettiin tutkimuksen lopussa.
12 kuukautta
Amyloidinefropatia: Proteinuria
Aikaikkuna: Tiedot arvioitiin lähtötilanteessa, 6 ja 12 kuukauden kohdalla, ja muutokset raportoitiin tutkimuksen lopussa
Potilaat, joilla on vallitseva amyloidimunuainen osallistuminen ilmoittautumisen yhteydessä.
Tiedot arvioitiin lähtötilanteessa, 6 ja 12 kuukauden kohdalla, ja muutokset raportoitiin tutkimuksen lopussa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston University

Tutkijat

  • Päätutkija: John L Berk, M.D., Boston University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. elokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 3. syyskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-31546

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

IPD-suunnitelman kuvaus

Ensisijaiset käsikirjoitusraportoinnin tulokset ovat valmisteilla. Kun se on valmis, harkitsemme IPD-jakosuunnitelmaa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Doksisykliini 100 mg po bid x 12 kuukautta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in China

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa