Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og virkning af doxycyclin hos patienter med amyloidose

4. juli 2017 opdateret af: John L. Berk, Boston University

En fase II undersøgelse af doxycyclin hos patienter med amyloidose

Tetracyclin-antibiotikummet doxycyclin forstyrrer A beta amyloid fibriller (AB) i Alzheimers sygdom, transthyretin (ATTR) amyloid fibriller i familiær amyloidotisk polyneuropati og immunglobulin let kæde (AL) amyloid fibriller i transgene musemodeller af sygdom. Hvis de ikke behandles, forringer amyloidaflejringer organfunktionen, hvilket påvirker patienternes sygelighed og dødelighed.

Dette enkeltcenter, tolv måneders, åbne, prospektive, pilotfase II-studie har til formål at bestemme, om doxycyclin reducerer amyloidaflejringer og forbedrer organfunktionen hos patienter med systemisk eller lokaliseret amyloidose.

Efterforskerne planlægger at indskrive patienter med målbar amyloid sygdom i henhold til internationalt accepterede diagnostiske kriterier. Patienter skal have stabil organfunktion ved indskrivning. Kvalificerede forsøgspersoner, der ikke modtager aktive behandlinger for amyloidose, der påvirker deres nyrer, hjerte, aerofordøjelseskanaler, perifere eller autonome nervesystem(e), lunger, øjne, hud, blære eller bryster vil gennemgå evalueringer ved baseline, 6 måneder og 12 måneder - eller hyppigere som klinisk indiceret.

Over 45 års erfaring indikerer, at doxycyclin er et sikkert, veltolereret antibiotikum. Efterforskerne vil bruge standardklassificeringssystemer til at vurdere doxycyclinrespons efter 12 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I transgene dyremodeller af sygdom forstyrrer tetracyclin-antibiotikummet doxycyclin A beta amyloid fibriller (AB) i Alzheimers sygdom, transthyretin (ATTR) amyloid fibriller i familiær amyloidotisk polyneuropati og immunglobulin let kæde (AL) amyloid fibriller.

Formålet med dette single-center, 12-måneders åbne prospektive fase II studie var at bestemme a) sikkerheden og tolerabiliteten af ​​forlænget fuld dosis doxycyclin hos patienter med amyloidose, og b) effekten af ​​doxycyclinbehandling på amyloid-induceret organ dysfunktion.

Vi indskrev 25 patienter med målbar organdysfunktion forårsaget af amyloidaflejring, som ikke modtog aktiv behandling for at kontrollere deres amyloidproduktion. Alle 25 forsøgspersoner fik doxycyclin 100 mg af begge to gange dagligt i op til 12 måneder afhængigt af deres tolerance over for antibiotika. Det primære endepunkt, defineret af det organ, der er mest påvirket af amyloid, blev målt ved baseline, 6 og 12 måneder sammen med sikkerhedslaboratorieværdier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 eller ældre
  • Biopsi-påvist amyloidose
  • Biokemisk eller klinisk bevis for amyloid-induceret end-organ dysfunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig brug af andre tetracykliner
  • Løbende aktiv behandling af amyloidose
  • Graviditet eller manglende vilje til at bruge prævention hos kvinder i den fødedygtige alder
  • Doxycyclin lægemiddelallergi/overfølsomhed
  • ECOG-ydeevnestatus > 3
  • NYHA klasse > 3
  • Nyreinsufficiens (estimeret kreatininclearance < 25 ml/min)
  • Transaminitis (AST eller ALAT > 5 gange øvre normalgrænse)
  • Diabetes mellitus eller hæmoglobin A1C > 6,2 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: doxycyclin 100 mg po bid x 12 måneder
Åbent doxycyclin 100 mg to gange dagligt gennem munden vil blive givet til forsøgspersoner i 12 måneder.
Medicin: Doxycyclin 100 mg po bid x 12 måneder
100 mg gennem munden to gange dagligt i 1 år.
Andre navne:
  • CAS: 564-25-0; ATC-kode: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Amyloid kardiomyopati: BNP
Tidsramme: 12 måneder
Hjertebiomarkører (BNP, Troponin I) blev vurderet ved baseline, 6 og 12 måneder, med ændring i slutningen af ​​studiet rapporteret
12 måneder
Amyloid kardiomyopati: Troponin I
Tidsramme: 12 måneder
Hjertebiomarkører (BNP, Troponin I) blev vurderet ved baseline, 6 og 12 måneder, med ændring ved ændring ved slutningen af ​​undersøgelsen rapporteret
12 måneder
Amyloid nefropati: Kreatininclearance
Tidsramme: 12 måneder
Kreatininclearance (ml/min) og proteinuri (g/dag) blev vurderet ved baseline, 6 og 12 måneder, med ændring ved ændring ved slutningen af ​​undersøgelsen rapporteret
12 måneder
Amyloid nefropati: Proteinuri
Tidsramme: Data blev vurderet ved baseline, 6 og 12 måneder, med ændring i slutningen af ​​undersøgelsen rapporteret
Patienter med overvejende amyloid nyrepåvirkning ved indskrivning.
Data blev vurderet ved baseline, 6 og 12 måneder, med ændring i slutningen af ​​undersøgelsen rapporteret

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John L Berk, M.D., Boston University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

15. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2012

Først opslået (Skøn)

3. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-31546

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Primære manuskriptrapporteringsresultater er under udarbejdelse. Når det er afsluttet, vil vi overveje IPD-delingsplan.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloidose

Kliniske forsøg med Doxycyclin 100 mg po bid x 12 måneder

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner