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Sicurezza ed effetto della doxiciclina nei pazienti con amiloidosi

4 luglio 2017 aggiornato da: John L. Berk, Boston University

Uno studio di fase II sulla doxiciclina nei pazienti con amiloidosi

L'antibiotico tetraciclina doxiciclina interrompe le fibrille amiloidi A beta (AB) nella malattia di Alzheimer, le fibrille amiloidi transtiretina (ATTR) nella polineuropatia amiloidotica familiare e le fibrille amiloidi a catena leggera immunoglobulinica (AL) nei modelli murini transgenici della malattia. Se non trattati, i depositi di amiloide compromettono la funzione degli organi, influenzando la morbilità e la mortalità dei pazienti.

Questo studio pilota di fase II, monocentrico, della durata di dodici mesi, in aperto, prospettico, mira a determinare se la doxiciclina riduce i depositi di amiloide e migliora la funzione degli organi nei pazienti con amiloidosi sistemica o localizzata.

I ricercatori hanno in programma di arruolare pazienti con malattia amiloide misurabile secondo criteri diagnostici accettati a livello internazionale. I pazienti devono avere una funzione d'organo stabile al momento dell'arruolamento. I soggetti idonei che non ricevono trattamenti attivi per l'amiloidosi che colpisce i loro reni, cuore, tratto aerodigestivo, sistema nervoso periferico o autonomo, polmoni, occhi, pelle, vescica o seno saranno sottoposti a valutazioni al basale, 6 mesi e 12 mesi - o più frequentemente come clinicamente indicato.

Oltre 45 anni di esperienza indicano che la doxiciclina è un antibiotico sicuro e ben tollerato. Gli investigatori utilizzeranno sistemi di classificazione standard per valutare la risposta alla doxiciclina dopo dodici mesi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In modelli animali transgenici di malattia, l'antibiotico tetraciclina doxiciclina interrompe le fibrille amiloidi A beta (AB) nella malattia di Alzheimer, le fibrille amiloidi transtiretina (ATTR) nella polineuropatia amiloidotica familiare e le fibrille amiloidi a catena leggera delle immunoglobuline (AL).

Lo scopo di questo studio prospettico di fase II, monocentrico, in aperto, della durata di 12 mesi, era determinare a) la sicurezza e la tollerabilità della doxiciclina a dose piena prolungata in pazienti con amiloidosi, e b) l'effetto del trattamento con doxiciclina sull'organo indotto dall'amiloide disfunzione.

Abbiamo arruolato 25 pazienti con disfunzione d'organo misurabile causata da deposito di amiloide che non stavano ricevendo un trattamento attivo per controllare la loro produzione di amiloide. Tutti i 25 soggetti hanno ricevuto doxiciclina 100 mg da entrambi due volte al giorno per un massimo di 12 mesi a seconda della loro tolleranza dell'antibiotico. L'endpoint primario, definito dall'organo più colpito dall'amiloide, è stato misurato al basale, a 6 e 12 mesi insieme ai valori di laboratorio di sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18 o più
  • Amiloidosi comprovata da biopsia
  • Evidenza biochimica o clinica di disfunzione d'organo indotta da amiloide

Criteri di esclusione:

  • Uso concomitante di altre tetracicline
  • Trattamento attivo in corso per l'amiloidosi
  • Gravidanza o riluttanza a usare la contraccezione da parte di donne in età fertile
  • Allergia/ipersensibilità al farmaco doxiciclina
  • Stato delle prestazioni ECOG > 3
  • Classe NYHA > 3
  • Insufficienza renale (clearance stimata della creatinina < 25 ml/min)
  • Transaminite (AST o ALT > 5 volte il limite superiore della norma)
  • Diabete mellito o emoglobina A1C > 6,2%

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: doxiciclina 100 mg PO bid x 12 mesi
La doxiciclina in aperto 100 mg due volte al giorno per via orale verrà somministrata ai soggetti per 12 mesi.
Droga: Doxiciclina 100 mg PO bid x 12 mesi
100 mg per via orale due volte al giorno per 1 anno.
Altri nomi:
  • CAS: 564-25-0; codice ATC: J01AA02 A01AB22; PubChem: CID 11256

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cardiomiopatia amiloide: BNP
Lasso di tempo: 12 mesi
I biomarcatori cardiaci (BNP, troponina I) sono stati valutati al basale, a 6 e 12 mesi, con variazione alla fine dello studio segnalata
12 mesi
Cardiomiopatia amiloide: Troponina I
Lasso di tempo: 12 mesi
I biomarcatori cardiaci (BNP, troponina I) sono stati valutati al basale, a 6 e 12 mesi, con variazione al cambiamento alla fine dello studio riportata
12 mesi
Nefropatia amiloide: clearance della creatinina
Lasso di tempo: 12 mesi
La clearance della creatinina (ml/min) e la proteinuria (g/giorno) sono state valutate al basale, a 6 e 12 mesi, con variazione alla variazione alla fine dello studio riportata
12 mesi
Nefropatia amiloide: Proteinuria
Lasso di tempo: I dati sono stati valutati al basale, a 6 e 12 mesi, con variazione alla fine dello studio segnalata
Pazienti con coinvolgimento predominante del rene amiloide all'arruolamento.
I dati sono stati valutati al basale, a 6 e 12 mesi, con variazione alla fine dello studio segnalata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston University

Investigatori

  • Investigatore principale: John L Berk, M.D., Boston University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

3 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-31546

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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Descrizione del piano IPD

I principali risultati del rapporto sui manoscritti sono in preparazione. Una volta completato, prenderemo in considerazione il piano di condivisione IPD.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Doxiciclina 100 mg PO bid x 12 mesi

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