Fase 1/2, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av NEOD001 hos personer med lettkjede (AL) amyloidose
24. august 2018 oppdatert av: Prothena Biosciences Ltd.
En fase 1/2, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av intravenøs administrering av enkeltmiddel NEOD001 hos pasienter med lettkjede (AL) amyloidose
Doseeskaleringsstudie for å bestemme maksimal tolerert dose av NEOD001 hos omtrent 30 personer med AL-amyloidose.
Utvidelsesfase for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av NEOD001 hos 25 ekstra personer ved maksimal tolerert dose.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hensikten med doseøkningsfasen av studien er å bestemme maksimal tolerert dose/fase 2 anbefalt dose av NEOD001 når det gis som enkeltmiddel intravenøst hos ca. 30 personer med AL-amyloidose.
Hensikten med utvidelsesfasen av studien er å evaluere sikkerheten, den foreløpige effekten og farmakokinetikken til enkeltmiddel NEOD001 ved maksimal tolerert dose/fase 2 anbefalt dose hos omtrent 25 ytterligere evaluerbare forsøkspersoner.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford University Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- menn og kvinner i alderen ≥18 år;
- ECOG ytelsesstatus (PS) 0-2;
- Diagnose av systemisk AL-amyloidose (personer med ikke-AL-amyloidose er ikke kvalifisert);
- Mottatt minst én tidligere systemisk terapi, som kan omfatte stamcelletransplantasjon, for AL-amyloidose;
- Ha tilstrekkelig organfunksjon;
- Evne til å forstå og vilje til å signere informert samtykke før igangsetting av studieprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Sekundær eller familiær amyloidose;
- Forventet levealder < 3 måneder;
- Symptomatisk myelomatose;
- Overfølsomhet overfor andre monoklonale antistoffer;
- Kjent HIV-infeksjon;
- Kvinner som ammer;
- Enhver annen tilstand eller tidligere terapi, som etter PI mener ville gjøre emnet uegnet for studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: NEOD001
NEOD001 vil bli administrert intravenøst en gang hver 28. dag.
Startdosen vil være 0,5 mg/kg.
Doseeskalering vil fortsette til den maksimalt tolererte dosen er bestemt for enkeltmiddel NEOD001.
Omtrent 20 ekstra personer vil bli behandlet med maksimal tolerert dose.
|
Monoklonalt antistoff administrert ved intravenøs infusjon hver 28. dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
Maksimal tolerert dose
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
• Farmakokinetiske parametere inkludert Cmax, Tmax, AUC, Cav, Cmin, t½, CL og Vz
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
Immunogenisitet
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
• Måling av anti-NEOD001 antistoffer
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hematologisk respons
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
• Hematologisk respons
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
Organrespons
Tidsramme: 28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
|
28 dagers sykluser, opptil 1 år; utover 1 år med godkjenning av sponsor og etterforsker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Julia Martinisi, Prothena Biosciences Ltd.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. april 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
9. august 2016
Studiet fullført (FAKTISKE)
9. august 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. oktober 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. oktober 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
16. oktober 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
28. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2018
Sist bekreftet
1. august 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NEOD001-001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .