Estudio de fase 1/2, abierto, de aumento de dosis de NEOD001 en sujetos con amiloidosis de cadena ligera (AL)
24 de agosto de 2018 actualizado por: Prothena Biosciences Ltd.
Un estudio de fase 1/2, abierto, de escalada de dosis de la administración intravenosa del agente único NEOD001 en sujetos con amiloidosis de cadena ligera (AL)
Estudio de escalada de dosis para determinar la dosis máxima tolerada de NEOD001 en aproximadamente 30 sujetos con amiloidosis AL.
Fase de expansión para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de NEOD001 en 25 sujetos adicionales a la dosis máxima tolerada.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El propósito de la fase de aumento de la dosis del estudio es determinar la dosis máxima tolerada/la dosis recomendada de la Fase 2 de NEOD001 cuando se administra como agente único por vía intravenosa en aproximadamente 30 sujetos con amiloidosis AL.
El propósito de la fase de expansión del estudio es evaluar la seguridad, la eficacia preliminar y la farmacocinética del agente único NEOD001 a la dosis máxima tolerada/dosis recomendada de la Fase 2 en aproximadamente 25 sujetos evaluables adicionales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de ≥18 años;
- estado funcional ECOG (PS) 0-2;
- Diagnóstico de amiloidosis AL sistémica (los sujetos con amiloidosis no AL no son elegibles);
- Recibió al menos una terapia sistémica previa, que puede incluir trasplante de células madre, para la amiloidosis AL;
- Tener una función adecuada de los órganos;
- Capacidad para comprender y disposición para firmar el consentimiento informado antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio.
Criterio de exclusión:
- Amiloidosis secundaria o familiar;
- Esperanza de vida de < 3 meses;
- mieloma múltiple sintomático;
- Hipersensibilidades a otros anticuerpos monoclonales;
- Infección por VIH conocida;
- Mujeres que están amamantando;
- Cualquier otra condición o terapia previa, que en opinión del PI, haría que el sujeto no fuera apto para el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: NEOD001
NEOD001 se administrará por vía intravenosa una vez cada 28 días.
La dosis inicial será de 0,5 mg/kg.
El aumento de la dosis continuará hasta que se determine la dosis máxima tolerada para el agente único NEOD001.
Aproximadamente 20 sujetos adicionales serán tratados con la dosis máxima tolerada.
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Anticuerpo monoclonal administrado por infusión intravenosa cada 28 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Farmacocinética
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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• Parámetros farmacocinéticos que incluyen Cmax, Tmax, AUC, Cav, Cmin, t½, CL y Vz
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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• Medición de anticuerpos anti-NEOD001
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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• Respuesta hematológica
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Respuesta de órganos
Periodo de tiempo: Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Ciclos de 28 días, hasta 1 año; más de 1 año con la aprobación del patrocinador y el investigador
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Julia Martinisi, Prothena Biosciences Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
9 de agosto de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
9 de agosto de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de octubre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
28 de agosto de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2018
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Paraproteinemias
- Deficiencias de proteostasis
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Amilosis
Otros números de identificación del estudio
- NEOD001-001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .