1/2. fázis, nyílt címke, a NEOD001 dóziseszkalációs vizsgálata könnyű lánc (AL) amiloidózisban szenvedő alanyokon
2018. augusztus 24. frissítette: Prothena Biosciences Ltd.
Fázis 1/2, nyílt címke, dóziseszkalációs vizsgálat a NEOD001 egyetlen hatóanyag intravénás beadására könnyű lánc (AL) amiloidózisban szenvedő alanyoknál
Dóziseszkalációs vizsgálat a NEOD001 maximális tolerálható dózisának meghatározására körülbelül 30 AL-amiloidózisban szenvedő alanynál.
Bővítési szakasz a NEOD001 biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelésére további 25 alanynál a maximális tolerált dózis mellett.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A vizsgálat dóziseszkalációs szakaszának célja a NEOD001 maximális tolerálható dózisának/2. fázisban javasolt dózisának meghatározása, ha egyetlen szerként adják be intravénásan, körülbelül 30 AL-amiloidózisban szenvedő alanynál.
A vizsgálat kiterjesztési szakaszának célja a NEOD001 egyedi hatóanyag biztonságosságának, előzetes hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelése a maximálisan tolerálható dózis/2. fázisú ajánlott dózis mellett körülbelül 25 további értékelhető alanyban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
69
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 év feletti férfiak és nők;
- ECOG teljesítmény állapot (PS) 0-2;
- Szisztémás AL amiloidózis diagnózisa (nem AL amiloidózisban szenvedő alanyok nem alkalmasak);
- Legalább egy korábbi szisztémás terápiában részesült, amely magában foglalhatja az őssejt-transzplantációt is, AL-amiloidózis miatt;
- Megfelelő szervműködéssel rendelkezik;
- Képes megérteni és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezést bármely vizsgálati eljárás megkezdése előtt.
Kizárási kritériumok:
- Másodlagos vagy családi amiloidózis;
- Várható élettartam < 3 hónap;
- Tünetekkel járó myeloma multiplex;
- más monoklonális antitestekkel szembeni túlérzékenység;
- Ismert HIV-fertőzés;
- szoptató nők;
- Bármilyen egyéb állapot vagy korábbi terápia, amely a PI véleménye szerint alkalmatlanná tenné az alanyt a vizsgálatra.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: NEOD001
A NEOD001-et 28 naponként intravénásan kell beadni.
A kezdő adag 0,5 mg/kg.
A dózisemelés addig folytatódik, amíg meg nem határozzák a NEOD001 egyedi hatóanyag maximális tolerálható dózisát.
Körülbelül 20 további alanyt kezelnek a maximálisan tolerálható dózissal.
|
Monoklonális antitest intravénás infúzióban 28 naponként.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
Maximális tolerálható dózis
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
• Farmakokinetikai paraméterek, köztük Cmax, Tmax, AUC, Cav, Cmin, t½, CL és Vz
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
Immunogenitás
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
• NEOD001 elleni antitestek mérése
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hematológiai válasz
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
• Hematológiai válasz
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
Szervi válasz
Időkeret: 28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
|
28 napos ciklusok, legfeljebb 1 év; 1 éven túl a szponzor és a nyomozó jóváhagyásával
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Julia Martinisi, Prothena Biosciences Ltd.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2013. április 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2016. augusztus 9.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. augusztus 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. október 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. október 12.
Első közzététel (BECSLÉS)
2012. október 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2018. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. augusztus 24.
Utolsó ellenőrzés
2018. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NEOD001-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .