Effekt av høydose vitamin D på bentetthet i Osteogenesis Imperfecta
8. september 2014 oppdatert av: Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.
- Overordnet mål: Å teste hypotesen om at oral vitamin D-tilskudd ved høyere enn foreskrevet dose har en gunstig effekt på skjelettet til unge pasienter med osteogenesis imperfecta (OI).
- Spesifikke mål: 1. For å finne ut om 12 måneder med høydose vitamin D-tilskudd, sammenlignet med standarddose vitamin D-tilskudd, øker areal benmineraltetthet z-score i korsryggen. 2. Å undersøke effektiviteten av høydose vitamin D-tilskudd for å øke trabekulær og kortikal beinmineraltetthet ved radius. 3. Å undersøke om høydose vitamin D-tilskudd har effekt på fysiologiske determinanter for benmasse (biskjoldbruskkjertelhormon, aktivitet av benmetabolisme, muskelfunksjon).
- Bakgrunn: I en foreløpig tverrsnittsstudie av 282 OI-pasienter observerte vi en omvendt sammenheng mellom serum 25-hydroksyvitamin D og paratyreoideahormonnivåer og en positiv sammenheng mellom sirkulerende nivåer av 25-hydroksyvitamin D og lumbale ryggradsareal benmineraltetthet z-scores . Dette antydet at høydose vitamin D-tilskudd ville ha en gunstig effekt på bentettheten. De fleste OI-pasienter får for tiden oralt vitamin D-tilskudd på 400 internasjonale enheter per dag, men doser på 2000 internasjonale enheter per dag er trygge og har vist seg å være fordelaktige i studier på friske ungdommer.
- Studiedesign: Dette er en parallell-gruppe dobbeltblind randomisert kontrollert studie av 12 måneders varighet på 60 barn og ungdom i alderen 6 til 19 år med en klinisk diagnose av OI. En gruppe på 30 deltakere vil bli randomisert til å motta vitamin D3 i en dose på 2000 internasjonale enheter per dag ('høydosegruppe'). Den andre gruppen på 30 deltakere vil bli randomisert til å motta vitamin D3 i en dose på 400 internasjonale enheter per dag ('standarddosegruppe'). Randomisering vil bli stratifisert i henhold til pubertetsstatus og bisfosfonatbehandlingsstatus.
- Klinisk relevans: Den foreslåtte studien tar sikte på direkte forbedringer i behandlingen av OI-pasienter. Hvis en enkel og rimelig "intervensjon" som høydose-vitamin D-tilskudd kan vise seg å være effektiv for å lindre noe av sykdomsbyrden forbundet med OI, vil fordelen for OI-pasienter over hele verden være betydelig.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
60
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3G1A6
- Shriners Hospitals for Children-Canada
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 19 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av OI av enhver type.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver tilstand som gjør bentetthetsmålinger ved korsryggen umulig. Et eksempel på dette er tidligere spinalfusjonskirurgi.
- Bisfosfonatbehandling i mindre enn to års varighet.
- Bruk av medisiner, annet enn bisfosfonater, kjent for å påvirke benmetabolismen eller 25OHD serumkonsentrasjoner. Eksempler er antiepileptika, aktive vitamin D-metabolitter, kortikosteroider og skjoldbruskhormoner.
- Lever- og nyresykdom kjent for å forstyrre vitamin D-metabolismen.
- Enhver annen forstyrrelse av kalsium- og fosfatmetabolismen (bortsett fra vitamin D-mangel) som kan forstyrre PTH.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: standarddose vitamin D
en gruppe på 30 deltakere vil bli randomisert til å motta vitamin D3 i en dose på 400 internasjonale enheter per dag ('standarddosegruppe').
|
|
|
Eksperimentell: høydose vitamin D
En gruppe på 30 deltakere vil bli randomisert til å motta vitamin D3 i en dose på 2000 internasjonale enheter per dag ('høydosegruppe').
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i areal benmineraltetthet z-score av korsryggen
Tidsramme: ved baseline og 12 måneder
|
LS-aBMD z-score vil bli brukt som primært resultat. Korsryggen er standard målested både i den kliniske oppfølgingen av OI-pasienter.
|
ved baseline og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i trabekulær og kortikal volumetrisk benmineraltetthet z-score ved radius, målt ved pQCT, i forhold til baseline.
Tidsramme: ved baseline og ved 12 måneder
|
Trabekulært bein analyseres ved den distale radielle metafysen ('4% sted').
Kortikalt bein analyseres ved den radielle diafysen ('65% sted').
|
ved baseline og ved 12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring i muskelkraft i nedre ekstremiteter per kroppsvekt, målt ved hoppmekanografi, i forhold til baseline.
Tidsramme: baseline og 12 måneder
|
Et motbevegelseshopp til maksimal høyde ('enkelt tobenshopp') vil bli evaluert.
Hos pasienter som ikke klarer å hoppe, vil hælstigningstesten bli brukt for å bestemme muskelkraft.
|
baseline og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. juli 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. oktober 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2012
Først lagt ut (Anslag)
24. oktober 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. september 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. september 2014
Sist bekreftet
1. september 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Bindevevssykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Osteochondrodysplasias
- Kollagen sykdommer
- Osteogenesis Imperfecta
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Mikronæringsstoffer
- Bone Density Conservation Agents
- Kalsiumregulerende hormoner og midler
- Vitamin d
- Kolekalsiferol
- Vitaminer
- Ergocalciferoler
Andre studie-ID-numre
- A02-M14-12A
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .