Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van hooggedoseerde vitamine D op botdichtheid bij osteogenesis imperfecta

8 september 2014 bijgewerkt door: Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.
  • Algemeen doel: de hypothese testen dat orale vitamine D-suppletie in hogere dan de momenteel voorgeschreven doses een gunstig effect heeft op het skelet van jonge patiënten met osteogenesis imperfecta (OI).
  • Specifieke doelen: 1. Om te bepalen of 12 maanden hooggedoseerde vitamine D-suppletie, in vergelijking met standaarddosis vitamine D-suppletie, de areale botmineraaldichtheid z-scores bij de lumbale wervelkolom verhoogt. 2. Om de effectiviteit te onderzoeken van hooggedoseerde vitamine D-suppletie om de trabeculaire en corticale botmineraaldichtheid bij de radius te verhogen. 3. Nagaan of hooggedoseerde vitamine D-suppletie effect heeft op fysiologische determinanten van botmassa (bijschildklierhormoon, activiteit botmetabolisme, spierfunctie).
  • Achtergrond: In een voorlopige cross-sectionele studie van 282 OI-patiënten zagen we een omgekeerde relatie tussen serum 25-hydroxyvitamine D en parathyroïde hormoonspiegels en een positieve relatie tussen circulerende niveaus van 25-hydroxyvitamine D en lumbale wervelkolom botmineraaldichtheid z-scores . Dit suggereerde dat suppletie met hoge doses vitamine D een gunstig effect zou hebben op de botdichtheid. De meeste OI-patiënten krijgen momenteel orale vitamine D-suppletie van 400 Internationale Eenheden per dag, maar doses van 2000 Internationale Eenheden per dag zijn veilig en het is aangetoond dat ze heilzaam zijn in onderzoeken met gezonde adolescenten.
  • Onderzoeksopzet: Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie met parallelle groepen van 12 maanden bij 60 kinderen en adolescenten van 6 tot 19 jaar met een klinische diagnose van OI. Een groep van 30 deelnemers wordt gerandomiseerd om vitamine D3 te krijgen in een dosis van 2000 internationale eenheden per dag ('high-dose group'). De andere groep van 30 deelnemers wordt gerandomiseerd om vitamine D3 te krijgen in een dosis van 400 internationale eenheden per dag ('standaarddosisgroep'). Randomisatie zal worden gestratificeerd volgens puberteitsstatus en behandelingsstatus met bisfosfonaten.
  • Klinische relevantie: De voorgestelde studie is gericht op directe verbeteringen in de zorg voor OI-patiënten. Als kan worden aangetoond dat een eenvoudige en goedkope 'interventie', zoals een hoge dosis vitamine D-suppletie, effectief is bij het verlichten van een deel van de ziektelast die gepaard gaat met OI, zou het voordeel voor OI-patiënten wereldwijd aanzienlijk zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3G1A6
        • Shriners Hospitals for Children-Canada

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 19 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van elk type OI.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke aandoening die metingen van de botdichtheid aan de lumbale wervelkolom onmogelijk maakt. Een voorbeeld hiervan is een eerdere operatie voor spinale fusie.
  • Bisfosfonaattherapie gedurende minder dan twee jaar.
  • Gebruik van medicatie, anders dan bisfosfonaten, waarvan bekend is dat ze het botmetabolisme of 25OHD-serumconcentraties beïnvloeden. Voorbeelden zijn anti-epileptica, actieve vitamine D-metabolieten, corticosteroïden en schildklierhormonen.
  • Lever- en nieraandoeningen waarvan bekend is dat ze het vitamine D-metabolisme verstoren.
  • Elke andere stoornis van het calcium- en fosfaatmetabolisme (behalve vitamine D-tekort) die de werking van PTH zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: standaard dosis vitamine D
een groep van 30 deelnemers wordt gerandomiseerd om vitamine D3 te krijgen in een dosis van 400 internationale eenheden per dag ('standaarddosisgroep').
Voedingssupplement: standaard dosis vitamine D (400 IE per dag)
Experimenteel: hoog gedoseerde vitamine D
Een groep van 30 deelnemers wordt gerandomiseerd om vitamine D3 te krijgen in een dosis van 2000 internationale eenheden per dag ('high-dose group').
Voedingssupplement: hoge dosis vitamine D (2000 IE per dag)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in areale botmineraaldichtheid z-score van de lumbale wervelkolom
Tijdsspanne: bij aanvang en 12 maanden
De LS-aBMD z-score zal worden gebruikt als de primaire uitkomst. De lumbale wervelkolom is de standaardmeetplaats, zowel bij de klinische follow-up van OI-patiënten.
bij aanvang en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in trabeculaire en corticale volumetrische botmineraaldichtheid z-scores bij de straal, zoals gemeten door pQCT, ten opzichte van de basislijn.
Tijdsspanne: bij aanvang en na 12 maanden
Trabeculair bot wordt geanalyseerd op de distale radiale metafyse ('4% plaats'). Corticaal bot wordt geanalyseerd bij de radiale diafyse ('65% plaats').
bij aanvang en na 12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in spierkracht van de onderste extremiteit per lichaamsgewicht, zoals gemeten door middel van springmechanismen, ten opzichte van de basislijn.
Tijdsspanne: basislijn en 12 maanden
Een tegenbewegingssprong tot maximale hoogte ('enkele tweebenige sprong') wordt beoordeeld. Bij patiënten die niet kunnen springen, wordt de hiel-stijgingstest gebruikt om de spierkracht te bepalen.
basislijn en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

24 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 september 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2014

Laatst geverifieerd

1 september 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A02-M14-12A

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren