Efecto de dosis altas de vitamina D sobre la densidad ósea en osteogénesis imperfecta
8 de septiembre de 2014 actualizado por: Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.
- Objetivo General: Probar la hipótesis de que la suplementación oral con vitamina D en dosis superiores a las actualmente prescritas tiene un efecto beneficioso sobre el esqueleto de pacientes jóvenes con osteogénesis imperfecta (OI).
- Objetivos específicos: 1. Determinar si 12 meses de suplementos de vitamina D en dosis altas, en comparación con suplementos de vitamina D en dosis estándar, aumentan las puntuaciones z de la densidad mineral ósea en la columna lumbar. 2. Examinar la eficacia de la administración de suplementos de vitamina D en dosis altas para aumentar la densidad mineral ósea trabecular y cortical en el radio. 3. Examinar si la suplementación con dosis altas de vitamina D tiene un efecto sobre los determinantes fisiológicos de la masa ósea (hormona paratiroidea, actividad del metabolismo óseo, función muscular).
- Antecedentes: en un estudio transversal preliminar de 282 pacientes con OI, observamos una relación inversa entre los niveles séricos de 25-hidroxivitamina D y la hormona paratiroidea y una relación positiva entre los niveles circulantes de 25-hidroxivitamina D y las puntuaciones z de la densidad mineral ósea en el área de la columna lumbar. . Esto sugirió que la suplementación con dosis altas de vitamina D tendría un efecto beneficioso sobre la densidad ósea. La mayoría de los pacientes con OI actualmente reciben suplementos orales de vitamina D de 400 Unidades Internacionales por día, pero las dosis de 2000 Unidades Internacionales por día son seguras y se ha demostrado que son beneficiosas en estudios en adolescentes sanos.
- Diseño del estudio: Este es un ensayo controlado aleatorio doble ciego de grupos paralelos de 12 meses de duración en 60 niños y adolescentes de 6 a 19 años con un diagnóstico clínico de OI. Un grupo de 30 participantes será asignado al azar para recibir vitamina D3 en una dosis de 2000 unidades internacionales por día ("grupo de dosis alta"). El otro grupo de 30 participantes se asignará al azar para recibir vitamina D3 en una dosis de 400 unidades internacionales por día ("grupo de dosis estándar"). La aleatorización se estratificará según el estado puberal y el estado del tratamiento con bisfosfonatos.
- Relevancia clínica: El estudio propuesto apunta a mejoras directas en la atención de pacientes con OI. Si se puede demostrar que una "intervención" simple y de bajo costo, como la administración de suplementos de vitamina D en dosis altas, es eficaz para aliviar parte de la carga de enfermedad asociada con la OI, el beneficio para los pacientes con OI en todo el mundo sería sustancial.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
60
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3G1A6
- Shriners Hospitals for Children-Canada
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 19 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de OI de cualquier tipo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que imposibilite la medición de la densidad ósea en la columna lumbar. Un ejemplo de esto es una cirugía de fusión espinal previa.
- Terapia con bisfosfonatos por menos de dos años de duración.
- Uso de medicamentos, distintos de los bisfosfonatos, que se sabe que afectan el metabolismo óseo o las concentraciones séricas de 25OHD. Algunos ejemplos son los antiepilépticos, los metabolitos activos de la vitamina D, los corticosteroides y las hormonas tiroideas.
- Enfermedad hepática y renal conocida por interferir con el metabolismo de la vitamina D.
- Cualquier otro trastorno del metabolismo del calcio y el fosfato (aparte de la deficiencia de vitamina D) que pueda interferir con la PTH.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: dosis estándar de vitamina D
un grupo de 30 participantes será asignado al azar para recibir vitamina D3 en una dosis de 400 unidades internacionales por día ("grupo de dosis estándar").
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Experimental: altas dosis de vitamina D
Un grupo de 30 participantes será asignado al azar para recibir vitamina D3 en una dosis de 2000 unidades internacionales por día ("grupo de dosis alta").
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la puntuación z de la densidad mineral ósea del área de la columna lumbar
Periodo de tiempo: al inicio y a los 12 meses
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La puntuación z de LS-aBMD se utilizará como resultado primario. La columna lumbar es el sitio estándar de medición tanto en el seguimiento clínico de pacientes con OI.
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al inicio y a los 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en las puntuaciones z de la densidad mineral ósea volumétrica trabecular y cortical en el radio, según lo medido por pQCT, en relación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: al inicio y a los 12 meses
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El hueso trabecular se analiza en la metáfisis radial distal ('sitio 4%').
El hueso cortical se analiza en la diáfisis radial ('65% del sitio').
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al inicio y a los 12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en la potencia muscular de las extremidades inferiores por peso corporal, medido mediante mecanografía de salto, en relación con la línea de base.
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
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Se evaluará un salto con contramovimiento a la altura máxima ('salto simple con dos piernas').
En pacientes que no pueden saltar, se utilizará la prueba de elevación del talón para determinar la fuerza muscular.
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línea de base y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de octubre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de septiembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de septiembre de 2014
Última verificación
1 de septiembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades del colágeno
- Osteogénesis imperfecta
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
- Vitaminas
- Ergocalciferoles
Otros números de identificación del estudio
- A02-M14-12A
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