A nagy dózisú D-vitamin hatása a csontsűrűségre az Osteogenesis Imperfectában
2014. szeptember 8. frissítette: Louis-Nicolas Veilleux Ph.D.
- Általános cél: Annak a hipotézisnek a tesztelése, hogy a jelenleg előírtnál magasabb dózisú szájon át adott D-vitamin pótlás jótékony hatással van az osteogenesis imperfectában (OI) szenvedő fiatal betegek csontvázára.
- Konkrét célok: 1. Annak megállapítására, hogy a 12 hónapos nagy dózisú D-vitamin-pótlás a standard dózisú D-vitamin-pótláshoz képest növeli-e a csont ásványianyag-sűrűségének z-pontszámait az ágyéki gerincben. 2. Megvizsgálni a nagy dózisú D-vitamin pótlás hatékonyságát a trabekuláris és kortikális csontsűrűség növelésére a sugárban. 3. Megvizsgálni, hogy a nagy dózisú D-vitamin pótlásnak van-e hatása a csonttömeg fiziológiai meghatározóira (mellékpajzsmirigy hormon, csontanyagcsere aktivitás, izomműködés).
- Háttér: Egy 282 OI-beteg előzetes keresztmetszeti vizsgálata során fordított összefüggést figyeltünk meg a szérum 25-hidroxi-D-vitamin és a mellékpajzsmirigy-hormon szintje között, valamint pozitív kapcsolatot a keringő 25-hidroxi-D-vitamin szintje és az ágyéki gerinc csontsűrűségének z-pontszámai között. . Ez arra utalt, hogy a nagy dózisú D-vitamin-pótlás jótékony hatással lesz a csontsűrűségre. A legtöbb OI-beteg jelenleg napi 400 nemzetközi egységnyi D-vitamin-kiegészítést kap szájon át, de a napi 2000 nemzetközi egységnyi dózis biztonságos, és egészséges serdülőkön végzett vizsgálatokban jótékony hatásúnak bizonyult.
- Vizsgálatterv: Ez egy párhuzamos csoportos, kettős-vak, randomizált, kontrollos vizsgálat 12 hónapig, 60, 6 és 19 év közötti, OI klinikai diagnózisával rendelkező gyermeken és serdülőn. Egy 30 résztvevőből álló csoportot véletlenszerűen választanak ki, hogy napi 2000 nemzetközi egységnyi D3-vitamint kapjanak ("nagy dózisú csoport"). A másik, 30 résztvevőből álló csoportot véletlenszerűen besorolják, hogy napi 400 nemzetközi egységnyi D3-vitamint kapjanak ("standard dózisú csoport"). A randomizálást a pubertás állapota és a biszfoszfonát-kezelés státusza szerint rétegezzük.
- Klinikai relevancia: A javasolt vizsgálat célja az OI-betegek ellátásának közvetlen javítása. Ha egy egyszerű és olcsó „beavatkozásról”, például a nagy dózisú D-vitamin-pótlásról bebizonyosodik, hogy az OI-val összefüggő betegségteher egy részét enyhíti, az OI-betegek számára világszerte jelentős előnyökkel járna.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
60
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3G1A6
- Shriners Hospitals for Children-Canada
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen típusú OI klinikai diagnózisa.
Kizárási kritériumok:
- Minden olyan állapot, amely lehetetlenné teszi a csontsűrűség mérését az ágyéki gerincen. Példa erre a korábbi gerincfúziós műtét.
- Két évnél rövidebb ideig tartó biszfoszfonát terápia.
- A biszfoszfonátoktól eltérő gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a csontanyagcserét vagy a 25OHD szérumkoncentrációját. Ilyenek például az epilepszia elleni szerek, az aktív D-vitamin metabolitok, a kortikoszteroidok és a pajzsmirigyhormonok.
- Máj- és vesebetegség, amelyről ismert, hogy zavarja a D-vitamin metabolizmusát.
- A kalcium- és foszfát-anyagcsere bármely egyéb rendellenessége (a D-vitamin-hiányon kívül), amely megzavarhatja a PTH-t.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: standard dózisú D-vitamin
egy 30 résztvevőből álló csoportot véletlenszerűen választanak ki, hogy napi 400 nemzetközi egységnyi D3-vitamint kapjanak ("standard dózisú csoport").
|
|
|
Kísérleti: nagy dózisú D-vitamin
Egy 30 résztvevőből álló csoportot véletlenszerűen választanak ki, hogy napi 2000 nemzetközi egységnyi D3-vitamint kapjanak ("nagy dózisú csoport").
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ágyéki gerinc területi csontsűrűségének z-pontszámának változása
Időkeret: kiinduláskor és 12 hónapig
|
Az LS-aBMD z-score-t használják elsődleges eredményként. Az ágyéki gerinc a standard mérési hely mind az OI-betegek klinikai követése során.
|
kiinduláskor és 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A trabekuláris és kortikális volumetrikus csont ásványianyag-sűrűség z-pontszámainak változása a sugárban, pQCT-vel mérve, az alapvonalhoz képest.
Időkeret: kiinduláskor és 12 hónapos korban
|
A trabekuláris csontot a distalis radialis metaphysisnél ('4%-os hely') elemezzük.
A kortikális csontot a radiális diaphysisnél ('65%-os hely') elemzik.
|
kiinduláskor és 12 hónapos korban
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alsó végtagi izomerő testtömegenkénti százalékos változása ugrásmechanográfiával mérve, az alapvonalhoz viszonyítva.
Időkeret: alapvonal és 12 hónap
|
Egy ellenmozgásos ugrás a maximális magasságra („egy kétlábú ugrás”) kerül értékelésre.
Azoknál a betegeknél, akik nem tudnak ugrani, a sarokemelkedési tesztet használják az izomerő meghatározására.
|
alapvonal és 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. október 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. október 21.
Első közzététel (Becslés)
2012. október 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 8.
Utolsó ellenőrzés
2014. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Csontbetegségek
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Osteochondrodysplasiák
- Kollagén betegségek
- Osteogenesis Imperfecta
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Mikrotápanyagok
- Csontsűrűség-megőrző szerek
- Kalciumszabályozó hormonok és szerek
- D-vitamin
- Kolekalciferol
- Vitaminok
- Ergokalciferolok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A02-M14-12A
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .