Effekten av Omalizumab på livskvalitetsmål og forekomst av angioødem hos pasienter med CSU som er motstandsdyktige mot terapi (X-ACT)

Eksperimentell: 1 Omalizumab

omalizumab en gang i måneden via subkutan injeksjon.

Biologisk: Omalizumab

Humanisert monoklonalt antistoff mot humant IgE

Andre navn:

• IGE025

Placebo komparator: 2 Placebo

placebo av omalizumab en gang i måneden via subkutan injeksjon

Legemiddel: Placebo

Placebo mot omalizumab

Andre navn:

• Placebo for Omalizumab

Gjennomsnittlig endring fra baseline ved bruk av livskvalitetsspørreskjema for kronisk urticaria (CU-Q2oL) Totalpoeng under studien: Ujustert analyse og ANCOVA (LOCF) (FAS)

CU-Q2oL er et spørreskjema som måler den relative belastningen av kronisk urticaria på subjektivt velvære. Den består av 23 spørsmål fordelt på 3 domener (symptomer, generell svekkelse, vansker og problemer på grunn av urticaria). Deltakerne blir bedt om å svare på hvor mye de plages av hvert problem på en 5-punkts Likert-skala (1= ikke i det hele tatt til 5= veldig mye). En samlet poengsum beregnes og normaliseres til en skala fra 1 til 100.

Antall angioødem belastede dager etter studiefase (observerte tilfeller med imputasjon)

Gjennomsnittlig tidsintervall mellom påfølgende angioødemepisoder av de første 15 episodene

Endring av aktivitetsscore for angioødem (AAS) Total ukesumscore: Ujustert analyse og ANCOVA (observerte tilfeller med imputasjon)

En kumulativ aktivitetsscore, evaluert i screeningsperioden og gjennom hele studien. Registrerer hver kveld på daglig basis symptomer på kløe og elveblest i en pasientdagbok. min. score = 0 ; maks. poengsum = 100

Diameter: Episoder med akutt hevelse i screeningsperioden (uke -2 til -1)

datapunkter per gruppe

Diameter: Akutt hevelseepisoder ved slutten av behandlingen (uke 25 til 28)

datapunkter per gruppe

Diameter: Episoder med akutt hevelse ved slutten av oppfølgingen (uke 33 til 36)

datapunkter per gruppe

Kortpustethet: Episoder med akutt hevelse i screeningsperioden (uker -2 til -1)

datapunkter per gruppe

Kortpustethet: Episoder med akutt hevelse ved slutten av behandlingsperioden (uke 25 til 28)

datapunkter per gruppe

Kortpustethet: Episoder med akutt hevelse ved slutten av oppfølgingsperioden (uke 33 til 36)

datapunkter per gruppe

Endring av AE-Q2oL-score fra baseline til uke 28: Ujustert analyse og ANCOVA (observerte tilfeller)

AE-Q2oL er et spørreskjema for pasienter som lider av angioødem. Den består av 29 spørsmål som er relevante for angioødem og dets spesifikke innvirkning på livskvalitet. Pasientene blir bedt om å svare på hvor mye de er plaget av hvert problem på en 5-punkts Likert-skala (1= gjelder ikke 5= veldig mye). En samlet skår beregnes og en høyere skåre indikerer lavere livskvalitet. En negativ endringsscore (uke 28-score minus baseline-score) indikerer bedring.

Hvert AE-QoL-spørsmål har 5 svaralternativer (skårer 1-5), med lavere og høyere skåre som anklager henholdsvis mindre og mer negativ innvirkning. Den totale poengsummen beregnes, som deretter transformeres til en lineær skala som varierer fra 0 til 100, med en poengsum på 100 som indikerer verst mulig svekkelse av HRQoL

Redningsmedisin i løpet av behandlingsperioden

Dager med redningsmedisin i løpet av behandlingsperioden

datapunkter per gruppe

Dager med redningsmedisin under oppfølgingsperioden

datapunkter per gruppe

Endring av UAS7 totale poeng fra baseline til uke 28: Ujustert analyse og ANCOVA (observerte tilfeller)

UAS7 er summen av urticariaaktivitetsscore over en syvdagersperiode. Det mulige området for den ukentlige UAS7-poengsummen er 0-42. 0 betyr fullstendig respons og et bedre resultat og 42 betyr ingen respons og et dårligere resultat.

Fullstendig UAS7-svar er definert som UAS7=0. UAS7 er summen av Hive Severity Score over syv dager (HSS7) og Itch Severity Score over syv dager (ISS7). Hive-alvorlighetspoengene har en skala fra 0 (ingen) til 3 (intens/alvorlig). Komplett elveblestrespons er definert som HSS7=0. Alvorlighetspoeng for kløe har en skala fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig (vanskelig å tolerere)). Fullstendig kløerespons er definert som ISS7=0

Endring av DLQI-score fra baseline til uke 28: Ujustert analyse og ANCOVA (observerte tilfeller)

endring i score for livskvalitetsindeks for dermatologi

DLQI er en generell dermatologisk funksjonshemmingsindeks på ti punkter designet for å vurdere helserelatert livskvalitet hos voksne deltakere med hudsykdommer som eksem, psoriasis, akne og virale vørter. Det er et selvadministrert spørreskjema som inkluderer domener for daglig aktivitet, fritid, personlige relasjoner, symptomer og følelser, behandling og skole/arbeidsaktiviteter. Hvert domene har 4 svarkategorier fra 0 (ikke i det hele tatt) til 3 (veldig mye). "Ikke relevant" er også en gyldig poengsum og scores som 0. DLQI totalpoengsum er en sum av alle 10 svar. Poeng varierer fra 0 til 30 med høyere poengsum som indikerer større helserelatert svekkelse av livskvalitet.