Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av RAD001/Everolimus ved autisme og nevropsykologiske mangler hos barn med tuberøs sklerosekompleks (RAPIT)

4. mai 2015 oppdatert av: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en genetisk sykdom som fører til mental retardasjon hos over 50 % av pasientene, og til læringsproblemer, atferdsproblemer, autisme og epilepsi hos opptil 90 % av pasientene. Det underliggende underskuddet av TSC, tap av hemming av pattedyrmålet til rapamycin (mTOR)-protein på grunn av dysfunksjon av tuberin/hamartin-proteinkomplekset, kan reddes av everolimus. Everolimus er registrert som behandling for nyrecellekarsinom og gigantcelleastrocytom (SEGA). Bevis i studier på mennesker og dyr tyder på at mTOR-hemmere forbedrer læring og utvikling hos pasienter med TSC.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Randomisert dobbeltblind placebokontrollert intervensjonsstudie hos barn med TSC mellom 4 og 15 år med en intelligenskvotient (IQ) estimert <80 og/eller spesialundervisning og/eller autismespekterforstyrrelse og/eller lærevansker som krever hjelpeundervisning.

Pasienter er randomisert til å få everolimus eller placebo i løpet av en periode på 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Underetterforsker:
          • I.E. Overwater, MSc

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn med en sikker diagnose TSC mellom 4 og 15 år.
  • Med en IQ estimert <80 og/eller spesialundervisning og/eller autismespekterforstyrrelse og/eller lærevansker som krever hjelpeundervisning.
  • Skriftlig informert samtykke fra foreldre/omsorgspersoner, og pasienten dersom han eller hun er 12 år eller eldre og kognitivt i stand til å samtykke.
  • Hos jenter etter menarche må passende prevensjon brukes eller avholdes.

Ekskluderingskriterier:

  • Leverdysfunksjon
  • Kirurgi <6 uker
  • Gjeldende infeksjon på tidspunktet for inkludering
  • Utviklingsalder estimert under 3,5 år
  • Intraktabel epilepsi med mer enn 1 anfall/uke
  • Manglende evne til å overholde behandlingsprotokollen

  • Ytterligere sykdommer eller lidelser som kan påvirke endepunktene, inkludert:

    • SEGA krever behandling
    • Ukontrollert diabetes mellitus
    • Kjent nedsatt lungefunksjon
  • Allergi for noen av komponentene i studiemedisinen
  • Tidligere behandling med mTOR-hemmere
  • HIV seropositivitet
  • Blødende diatese eller oral anti-vitamin K-medisin
  • Serumkreatinin > 1,5 x ULN
  • Ukontrollert hyperlipidemi (fastende serumkolesterol > 7,75 mmol/L, fastende serumtriglyserider > 2,5 x ULN)
  • Bruk av forsøksmedisin innen 30 dager før inkludering
  • Anamnese med hjerteinfarkt, angina eller slag relatert til aterosklerose, organtransplantasjon, malignitet de siste 2 årene
  • Graviditet eller amming
  • Barn med risiko for hepatitt B (HB), med mindre hepatitt B-serologi er normal. Risikogrupper er barn som har bodd i Asia, Afrika, Sentral- og Sør-Amerika, Øst-Europa, Spania, Portugal og Hellas, barn med kjent eller mistenkt tidligere eller nåværende hepatitt B-infeksjon, nåværende eller tidligere IV illegal narkotikabruk, nåværende eller tidligere dialyse, husholdningskontakt med hepatitt B-infiserte pasient(er), nåværende eller tidligere høyrisiko seksuell aktivitet, kroppspiercing eller tatoveringer, mor kjent for å ha hepatitt B-historie. Ved vaksinering er tilstedeværelsen av HBs Ab normalt.
  • Kjent eller mistenkt hepatitt C-infeksjon, med mindre hepatitt C-serologi er normal.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Everolimus
Everolimus én gang daglig i 1 år, titrering til bunnnivåer på 5-10 ng/ml
Legemiddel: Everolimus
Everolimus en gang daglig titrert til bunnnivåer på 5-10 ng/ml.
Andre navn:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo komparator: Placebo
Placebobehandling i 1 år. Tabletter vil være identiske med everolimus-tabletter.
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv evne målt ved IQ
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av Wechsler-skalaer: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) og Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Autistiske trekk
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
12 måneder
Sosiale og kommunikasjonsevner
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert ved hjelp av skala for sosial respons (SRS) og spørreskjemaer for nederlandsk barnekommunikasjon (CCC-2-NL)
12 måneder
Arbeidsminne og oppmerksomhet, informasjonsbehandling
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Vurdert av Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 og 12 måneder
Visuell-motorisk integrasjon
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), rillet pegboard
12 måneder
Barns oppførsel
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av spørreskjemaer for Child Behavior Checklist (CBCL) og Teacher's Report Form (TRF)
12 måneder
Eksekutiv funksjon
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) spørreskjema nederlandsk versjon
12 måneder
Søvnproblemer
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) spørreskjema
12 måneder
Barns helse
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av Child Health Questionnaire Parent Form (CHQ-PF50) spørreskjema
12 måneder
Sanserelaterte vansker
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av spørreskjemaet Short Sensory Profile (SSP).
12 måneder
Epilepsi
Tidsramme: 12 måneder

Sammenligning av epilepsifrekvens i løpet av måneden før studiestart og siste måned med prøvedeltakelse.

EEG-avvik
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Skolenivå
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert av skolens CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) score eller lese- og regnepoeng
12 måneder
Farmakokinetikk
Tidsramme: 12 måneder
Vurdert ved å måle bunnnivåer av everolimus
12 måneder
Sikkerhet
Tidsramme: 12 måneder
Nivåer av og abnormiteter i blodkontrollverdier
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Samarbeidspartnere

Utrecht University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (Forventet)

1. november 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

21. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2015

Sist bekreftet

1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NL38619.078.11

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere