Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność RAD001/Everolimus w autyzmie i deficytach neuropsychologicznych u dzieci ze stwardnieniem guzowatym (RAPIT)

4 maja 2015 zaktualizowane przez: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Zespół stwardnienia guzowatego (TSC) jest chorobą genetyczną, która u ponad 50% pacjentów prowadzi do upośledzenia umysłowego, a nawet u 90% pacjentów do problemów z nauką, problemami behawioralnymi, autyzmem i padaczką. Podstawowy deficyt TSC, utrata hamowania białka docelowego rapamycyny u ssaków (mTOR) z powodu dysfunkcji kompleksu białkowego tuberyna/hamartyna, może być uratowany przez ewerolimus. Everolimus został zarejestrowany jako lek stosowany w leczeniu raka nerkowokomórkowego i gwiaździaka olbrzymiokomórkowego (SEGA). Dowody z badań na ludziach i zwierzętach sugerują, że inhibitory mTOR poprawiają uczenie się i rozwój u pacjentów z TSC.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie interwencyjne u dzieci z TSC w wieku od 4 do 15 lat z ilorazem inteligencji (IQ) szacowanym na <80 i/lub szkolnictwem specjalnym i/lub zaburzeniami ze spektrum autyzmu i/lub trudnościami w uczeniu się wymagającymi nauczania wyrównawczego.

Pacjenci są losowo przydzielani do grup otrzymujących ewerolimus lub placebo przez okres 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Pod-śledczy:
          • I.E. Overwater, MSc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z określonym rozpoznaniem TSC w wieku od 4 do 15 lat.
  • Z szacowanym IQ <80 i/lub szkolnictwem specjalnym i/lub zaburzeniami ze spektrum autyzmu i/lub trudnościami w uczeniu się wymagającymi nauczania wyrównawczego.
  • Pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów i pacjenta, jeśli ma co najmniej 12 lat i jest w stanie wyrazić zgodę.
  • U dziewcząt po pierwszej miesiączce należy stosować odpowiednią antykoncepcję lub zachować abstynencję.

Kryteria wyłączenia:

  • Dysfunkcja wątroby
  • Chirurgia <6 tyg
  • Obecna infekcja w momencie włączenia
  • Wiek rozwojowy szacowany poniżej 3,5 roku
  • Padaczka oporna na leczenie z więcej niż 1 napadem tygodniowo
  • Niemożność przestrzegania protokołu leczenia

  • Dodatkowe choroby lub zaburzenia, które mogą mieć wpływ na punkty końcowe, w tym:

    • SEGA wymagająca leczenia
    • Niekontrolowana cukrzyca
    • Znana upośledzona czynność płuc
  • Alergia na którykolwiek składnik badanego leku
  • Wcześniejsze leczenie inhibitorami mTOR
  • seropozytywność HIV
  • Skaza krwotoczna lub doustne leki przeciwwitaminowe K
  • Kreatynina w surowicy > 1,5 x GGN
  • Niekontrolowana hiperlipidemia (stężenie cholesterolu w surowicy na czczo > 7,75 mmol/l, triglicerydy w surowicy na czczo > 2,5 x GGN)
  • Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem
  • Przebyty w ciągu ostatnich 2 lat zawał mięśnia sercowego, dusznica bolesna lub udar związany z miażdżycą tętnic, przeszczepem narządu, nowotworem złośliwym
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Dzieci z grupy ryzyka wirusowego zapalenia wątroby typu B (HB), chyba że serologia wirusowego zapalenia wątroby typu B jest prawidłowa. Grupy ryzyka to dzieci, które mieszkały w Azji, Afryce, Ameryce Środkowej i Południowej, Europie Wschodniej, Hiszpanii, Portugalii i Grecji, dzieci ze stwierdzoną lub podejrzewaną w przeszłości lub obecną infekcją wirusem zapalenia wątroby dializa, kontakt domowy z pacjentem (pacjentami) zakażonym wirusem zapalenia wątroby typu B, aktualna lub przebyta aktywność seksualna wysokiego ryzyka, przekłuwanie ciała lub tatuaże, matka, o której wiadomo, że ma zapalenie wątroby typu B w wywiadzie. W przypadku szczepionki obecność HBs Ab jest prawidłowa.
  • Znane lub podejrzewane zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C, chyba że badania serologiczne zapalenia wątroby typu C są prawidłowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewerolimus
Everolimus raz dziennie przez 1 rok, miareczkowanie do stężenia minimalnego 5-10 ng/ml
Lek: Ewerolimus
Ewerolimus raz na dobę miareczkowano do minimalnego stężenia 5-10 ng/ml.
Inne nazwy:
  • RAD001
  • Votubia
Komparator placebo: Placebo
Leczenie placebo przez 1 rok. Tabletki będą identyczne z tabletkami ewerolimusu.
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolności poznawcze mierzone IQ
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane skalami Wechslera: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) oraz Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cechy autystyczne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane przez Harmonogram Obserwacji Diagnostyki Autyzmu (ADOS)
12 miesięcy
Umiejętności społeczne i komunikacyjne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariuszy skali wrażliwości społecznej (SRS) i holenderskiej listy kontrolnej komunikacji dzieci (CCC-2-NL)
12 miesięcy
Pamięć robocza i uwaga, przetwarzanie informacji
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Oceniony przez Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 i 12 miesięcy
Integracja wzrokowo-motoryczna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane przez BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), rowkowana tablica perforowana
12 miesięcy
Zachowanie dziecka
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena za pomocą kwestionariuszy Lista kontrolna zachowania dziecka (CBCL) i Formularz raportu nauczyciela (TRF)
12 miesięcy
Funkcjonowanie wykonawcze
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniony za pomocą kwestionariusza Behaviour Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF), wersja holenderska
12 miesięcy
Problemy ze snem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariusza Skali Zaburzeń Snu dla Dzieci (SDSC).
12 miesięcy
Zdrowie dziecka
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena za pomocą kwestionariusza Child Health Questionnaire Parent Form (CHQ-PF50).
12 miesięcy
Trudności związane ze zmysłami
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane za pomocą kwestionariusza Short Sensory Profile (SSP).
12 miesięcy
Padaczka
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Porównanie częstości padaczki w miesiącu poprzedzającym rozpoczęcie badania iw ostatnim miesiącu udziału w badaniu.

nieprawidłowości EEG
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom szkolny
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane przez szkołę wyniki CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) lub wyniki z czytania i arytmetyki
12 miesięcy
Farmakokinetyka
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oceniane przez pomiar minimalnych poziomów ewerolimusu
12 miesięcy
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poziomy i nieprawidłowości w wartościach kontrolnych krwi
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Współpracownicy

Utrecht University

Śledczy

  • Główny śledczy: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 maja 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL38619.078.11

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół stwardnienia guzowatego

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj