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결절성 경화증 복합 환아의 자폐증 및 신경심리학적 결함에 대한 RAD001/Everolimus의 효능 (RAPIT)

2015년 5월 4일 업데이트: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
결절성 경화증(TSC)은 환자의 50% 이상에서 정신 지체를 일으키고 환자의 최대 90%에서 학습 문제, 행동 문제, 자폐증 및 간질로 이어지는 유전 질환입니다. 투베린/하마르틴 단백질 복합체의 기능 장애로 인해 mTOR(mammalian target of rapamycin) 단백질의 억제 손실인 TSC의 근본적인 결손은 에버롤리무스에 의해 구제될 수 있습니다. Everolimus는 신장 세포 암종 및 거대 세포 성상세포종(SEGA)의 치료제로 등록되었습니다. 인간 및 동물 연구의 증거는 mTOR 억제제가 TSC 환자의 학습 및 발달을 향상시킨다는 것을 시사합니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

지능 지수(IQ)가 80 미만으로 추정되는 4세에서 15세 사이의 TSC 어린이 및/또는 특수 교육 및/또는 자폐 스펙트럼 장애 및/또는 교정 교육이 필요한 학습 장애에 대한 무작위 이중 맹검 위약 대조 중재 연구.

환자들은 12개월 동안 무작위로 에버롤리무스 또는 위약을 투여받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

60

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드
        • 모병
        • Erasmus Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • 부수사관:
          • I.E. Overwater, MSc

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 4~15세 사이에 TSC로 확정 진단을 받은 어린이.
  • 추정 IQ가 80 미만 및/또는 특수 교육 및/또는 자폐 스펙트럼 장애 및/또는 교정 교육이 필요한 학습 장애가 있는 경우.
  • 부모/보호자 및 12세 이상이고 인지적으로 동의할 수 있는 환자의 서면 동의서.
  • 초경 이후 여아의 경우 적절한 피임법을 사용하거나 금욕을 실천해야 합니다.

제외 기준:

  • 간 기능 장애
  • 수술 <6주
  • 포함 시점의 현재 감염
  • 3.5세 미만으로 추정되는 발달 연령
  • 주당 1회 이상의 발작이 있는 난치성 간질
  • 치료 프로토콜을 준수할 수 없음

  • 다음을 포함하여 평가변수에 영향을 줄 수 있는 추가 질병 또는 장애:

    • 치료가 필요한 SEGA
    • 조절되지 않는 당뇨병
    • 알려진 손상된 폐 기능
  • 연구 약물의 구성 요소에 대한 알레르기
  • mTOR 억제제로 사전 치료
  • HIV 혈청 양성
  • 출혈 체질 또는 경구용 항비타민 K 약물
  • 혈청 크레아티닌 > 1.5 x ULN
  • 조절되지 않는 고지혈증(공복 혈청 콜레스테롤 > 7.75mmol/L, 공복 혈청 트리글리세리드 > 2.5 x ULN)
  • 포함 전 30일 이내에 연구 약물 사용
  • 지난 2년 동안 죽상동맥경화증, 장기이식, 악성종양과 관련된 심근경색, 협심증 또는 뇌졸중의 병력
  • 임신 또는 모유 수유
  • B형 간염 혈청 검사가 정상이 아닌 한 B형 간염(HB)에 걸릴 위험이 있는 어린이. 위험 그룹은 아시아, 아프리카, 중남미, 동유럽, 스페인, 포르투갈 및 그리스에 거주한 아동, 과거 또는 현재 B형 간염 감염이 있거나 의심되는 아동, 현재 또는 이전 IV 불법 약물 사용, 현재 또는 이전에 투석, B형 간염 환자와의 가족 접촉, 현재 또는 이전의 고위험 성행위, 바디 피어싱 또는 문신, B형 간염 병력이 있는 것으로 알려진 어머니. 예방 접종을 받은 경우 HBs Ab의 존재는 정상입니다.
  • C형 간염 혈청 검사가 정상이 아닌 경우 C형 간염 감염이 알려지거나 의심됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에베로리무스
1년 동안 1일 1회 Everolimus, 5-10 ng/ml의 최저 수준으로 적정
의약품: 에베로리무스
Everolimus는 1일 1회 5-10 ng/ml의 최저 수준으로 적정됩니다.
다른 이름들:
  • RAD001
  • 보투비아
위약 비교기: 위약
1년간 위약 치료. 정제는 everolimus 정제와 동일합니다.
의약품: 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IQ로 측정되는 인지 능력
기간: 12 개월
Wechsler 척도로 평가: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence(WPPSI-III NL) 및 Wechsler Intelligence Scale for Children(WISC-III-NL)
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
자폐 기능
기간: 12 개월
자폐증 진단 관찰 일정(ADOS)에 의해 평가됨
12 개월
사회적 및 의사 소통 능력
기간: 12 개월
사회적 반응 척도(SRS) 및 네덜란드 어린이 의사소통 체크리스트(CCC-2-NL) 설문지로 평가
12 개월
작업기억과 주의력, 정보처리
기간: 6개월 및 12개월
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery(CANTAB)에서 평가
6개월 및 12개월
시각적 모터 통합
기간: 12 개월
BEERY Visual-Motor Integration(BEERY VMI) 평가, 홈이 있는 페그보드
12 개월
아동 행동
기간: 12 개월
아동 행동 체크리스트(CBCL) 및 교사 보고서 양식(TRF) 설문지로 평가
12 개월
집행 기능
기간: 12 개월
Behavior Rating Inventory of Executive Functioning(BRIEF) 설문지 네덜란드어 버전으로 평가
12 개월
수면 문제
기간: 12 개월
아동용 수면 장애 척도(SDSC) 설문지로 평가
12 개월
어린이 건강
기간: 12 개월
아동 건강 설문지 부모 양식(CHQ-PF50) 설문지로 평가
12 개월
감각 관련 어려움
기간: 12 개월
Short Sensory Profile(SSP) 설문지로 평가
12 개월
간질
기간: 12 개월

연구 시작 전 달과 시험 참여 마지막 달의 간질 빈도 비교.

뇌파 이상
12 개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
학교 수준
기간: 12 개월
학교 CITO(centraal instituut voor toetsontwikkeling) 점수 또는 읽기 및 산술 점수에서 평가
12 개월
약동학
기간: 12 개월
에베로리무스의 최저 수준을 측정하여 평가
12 개월
안전
기간: 12 개월
혈액 조절 값의 수준 및 이상
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Erasmus Medical Center

협력자

Utrecht University

수사관

  • 수석 연구원: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 11월 1일

기본 완료 (예상)

2015년 11월 1일

연구 완료 (예상)

2016년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 11월 20일

처음 게시됨 (추정)

2012년 11월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2015년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NL38619.078.11

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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