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Wirksamkeit von RAD001/Everolimus bei Autismus und neuropsychologischen Defiziten bei Kindern mit Tuberkulose-Komplex (RAPIT)

4. Mai 2015 aktualisiert von: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Tuberöse Sklerose-Komplex (TSC) ist eine genetische Erkrankung, die bei über 50 % der Patienten zu geistiger Behinderung und bei bis zu 90 % der Patienten zu Lernproblemen, Verhaltensstörungen, Autismus und Epilepsie führt. Das zugrunde liegende TSC-Defizit, der Verlust der Hemmung des Säugetierzielproteins Rapamycin (mTOR) aufgrund einer Funktionsstörung des Tuberin/Hamartin-Proteinkomplexes, kann durch Everolimus behoben werden. Everolimus wurde zur Behandlung von Nierenzellkarzinomen und Riesenzellastrozytomen (SEGA) registriert. Erkenntnisse aus Studien an Menschen und Tieren deuten darauf hin, dass mTOR-Inhibitoren das Lernen und die Entwicklung von Patienten mit TSC verbessern.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Interventionsstudie bei Kindern mit TSC im Alter zwischen 4 und 15 Jahren mit einem geschätzten Intelligenzquotienten (IQ) von <80 und/oder Sonderschulbildung und/oder Autismus-Spektrum-Störung und/oder Lernbehinderung, die Förderunterricht erfordern.

Die Patienten werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von 12 Monaten Everolimus oder Placebo.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Erasmus Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Unterermittler:
          • I.E. Overwater, MSc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder mit einer eindeutigen TSC-Diagnose zwischen 4 und 15 Jahren.
  • Mit einem geschätzten IQ <80 und/oder Sonderschulbildung und/oder Autismus-Spektrum-Störung und/oder Lernbehinderung, die Förderunterricht erfordern.
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Betreuer und des Patienten, wenn er oder sie 12 Jahre oder älter und kognitiv in der Lage ist, zuzustimmen.
  • Bei Mädchen nach der Menarche muss eine geeignete Verhütung erfolgen oder Abstinenz praktiziert werden.

Ausschlusskriterien:

  • Leberfunktionsstörung
  • Operation <6 Wochen
  • Aktuelle Infektion zum Zeitpunkt der Aufnahme
  • Das Entwicklungsalter wird auf unter 3,5 Jahre geschätzt
  • Hartnäckige Epilepsie mit mehr als 1 Anfall/Woche
  • Unfähigkeit, das Behandlungsprotokoll einzuhalten

  • Zusätzliche Krankheiten oder Störungen, die die Endpunkte beeinflussen können, darunter:

    • SEGA muss behandelt werden
    • Unkontrollierter Diabetes mellitus
    • Bekannte eingeschränkte Lungenfunktion
  • Allergie gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments
  • Vorherige Behandlung mit mTOR-Inhibitoren
  • HIV-Seropositivität
  • Blutungsdiathese oder orale Anti-Vitamin-K-Medikamente
  • Serumkreatinin > 1,5 x ULN
  • Unkontrollierte Hyperlipidämie (Nüchtern-Serumcholesterin > 7,75 mmol/L, Nüchtern-Serumtriglyceride > 2,5 x ULN)
  • Verwendung des Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme
  • Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris oder Schlaganfall im Zusammenhang mit Arteriosklerose, Organtransplantation oder bösartigen Erkrankungen in den letzten 2 Jahren
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Kinder mit einem Risiko für Hepatitis B (HB), es sei denn, die Hepatitis-B-Serologie ist normal. Risikogruppen sind Kinder, die in Asien, Afrika, Mittel- und Südamerika, Osteuropa, Spanien, Portugal und Griechenland gelebt haben, Kinder mit bekannter oder vermuteter früherer oder aktueller Hepatitis-B-Infektion, aktuellem oder früherem i.v.-Konsum illegaler Drogen, aktuell oder früher Dialyse, Haushaltskontakt mit Hepatitis-B-infizierten Patienten, aktuelle oder frühere risikoreiche sexuelle Aktivität, Piercings oder Tätowierungen, Mutter mit bekannter Hepatitis-B-Vorgeschichte. Bei einer Impfung ist das Vorhandensein von HBs-Ab normal.
  • Bekannte oder vermutete Hepatitis-C-Infektion, es sei denn, die Hepatitis-C-Serologie ist normal.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus
Everolimus einmal täglich für ein Jahr, Titration auf Talspiegel von 5–10 ng/ml
Arzneimittel: Everolimus
Everolimus wird einmal täglich auf einen Talspiegel von 5–10 ng/ml titriert.
Andere Namen:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Behandlung für 1 Jahr. Die Tabletten sind mit den Everolimus-Tabletten identisch.
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kognitive Fähigkeiten gemessen am IQ
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand von Wechsler-Skalen: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) und Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Autistische Merkmale
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand des Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
12 Monate
Soziale und kommunikative Fähigkeiten
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand der Social Responsiveness Scale (SRS) und der Fragebögen der Dutch Children's Communication Checklist (CCC-2-NL).
12 Monate
Arbeitsgedächtnis und Aufmerksamkeit, Informationsverarbeitung
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Bewertet durch Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 und 12 Monate
Visuell-motorische Integration
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet durch BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), gerilltes Steckbrett
12 Monate
Verhalten von Kindern
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand der Fragebögen „Child Behavior Checklist“ (CBCL) und „Teacher's Report Form“ (TRF).
12 Monate
Ausführende Funktion
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand des Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF)-Fragebogens, niederländische Version
12 Monate
Schlafprobleme
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand des SDSC-Fragebogens (Sleep Disturbance Scale for Children).
12 Monate
Kindergesundheit
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet anhand des Fragebogens „Child Health Questionnaire Parent Form“ (CHQ-PF50).
12 Monate
Sensorische Schwierigkeiten
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet durch den Short Sensory Profile (SSP)-Fragebogen
12 Monate
Epilepsie
Zeitfenster: 12 Monate

Vergleich der Epilepsiehäufigkeit im Monat vor Studienbeginn und im letzten Monat der Studienteilnahme.

EEG-Anomalien
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schulniveau
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet werden die Ergebnisse des CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) bzw. der Lese- und Rechenergebnisse der Schule
12 Monate
Pharmakokinetik
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertet durch Messung des Talspiegels von Everolimus
12 Monate
Sicherheit
Zeitfenster: 12 Monate
Höhe und Anomalien der Blutkontrollwerte
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Mitarbeiter

Utrecht University

Ermittler

  • Hauptermittler: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Mai 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2015

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NL38619.078.11

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Tuberöse Sklerose-Komplex

Klinische Studien zur Placebo

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