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Eficácia de RAD001/Everolimus no autismo e déficits neuropsicológicos em crianças com complexo de esclerose tuberosa (RAPIT)

4 de maio de 2015 atualizado por: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Complexo de esclerose tuberosa (TSC) é uma doença genética que leva ao retardo mental em mais de 50% dos pacientes e a problemas de aprendizagem, problemas comportamentais, autismo e epilepsia em até 90% dos pacientes. O déficit subjacente de TSC, perda de inibição da proteína alvo da rapamicina em mamíferos (mTOR) devido à disfunção do complexo de proteína tuberina/hamartina, pode ser resgatado pelo everolimus. Everolimo foi registrado como tratamento para carcinoma de células renais e astrocitoma de células gigantes (SEGA). Evidências em estudos com humanos e animais sugerem que os inibidores de mTOR melhoram o aprendizado e o desenvolvimento em pacientes com TSC.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo de intervenção randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em crianças com TSC entre 4 e 15 anos de idade com um quociente de inteligência (QI) estimado <80 e/ou escolaridade especial e/ou transtorno do espectro autista e/ou dificuldade de aprendizagem que requer ensino corretivo.

Os pacientes são randomizados para receber everolimus ou placebo durante um período de 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

60

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Recrutamento
        • Erasmus Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Subinvestigador:
          • I.E. Overwater, MSc

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças com diagnóstico definitivo de TSC entre 4 e 15 anos.
  • Com um QI estimado <80 e/ou escolaridade especial e/ou transtorno do espectro autista e/ou dificuldade de aprendizado que requer ensino corretivo.
  • Consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis ​​e do paciente, se ele ou ela tiver 12 anos ou mais e for capaz de consentir cognitivamente.
  • Nas meninas após a menarca, deve-se usar contracepção adequada ou praticar a abstinência.

Critério de exclusão:

  • disfunção hepática
  • Cirurgia <6 semanas
  • Infecção atual no momento da inclusão
  • Idade de desenvolvimento estimada abaixo de 3,5 anos
  • Epilepsia intratável com mais de 1 crise/semana
  • Incapacidade de cumprir o protocolo de tratamento

  • Doenças ou distúrbios adicionais que podem influenciar os parâmetros, incluindo:

    • SEGA requer tratamento
    • Diabetes mellitus descontrolado
    • Função pulmonar prejudicada conhecida
  • Alergia a qualquer um dos componentes da medicação do estudo
  • Tratamento prévio com inibidores de mTOR
  • soropositividade para HIV
  • Diátese hemorrágica ou medicação antivitamina K oral
  • Creatinina sérica > 1,5 x LSN
  • Hiperlipidemia não controlada (colesterol sérico em jejum > 7,75 mmol/L, triglicerídeos séricos em jejum > 2,5 x LSN)
  • Uso de medicamento experimental nos 30 dias anteriores à inclusão
  • História de infarto do miocárdio, angina ou acidente vascular cerebral relacionado à aterosclerose, transplante de órgão, malignidade nos últimos 2 anos
  • Gravidez ou amamentação
  • Crianças com risco de Hepatite B (HB), a menos que a sorologia para hepatite B seja normal. Grupos de risco são crianças que viveram na Ásia, África, América Central e do Sul, Europa Oriental, Espanha, Portugal e Grécia, crianças com infecção por hepatite B conhecida ou suspeita, passada ou atual, uso atual ou anterior de drogas ilícitas IV, atual ou anterior diálise, contato domiciliar com paciente(s) infectado(s) com hepatite B, atividade sexual de alto risco atual ou anterior, piercings ou tatuagens, mãe conhecida por ter histórico de hepatite B. Se vacinado, a presença de HBs Ab é normal.
  • Infecção conhecida ou suspeita por hepatite C, a menos que a sorologia para hepatite C seja normal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Everolimo
Everolimo uma vez ao dia por 1 ano, titulação para níveis mínimos de 5-10 ng/ml
Medicamento: Everolimo
Everolimo uma vez ao dia titulado para níveis mínimos de 5-10 ng/ml.
Outros nomes:
  • RAD001
  • Votubia
Comparador de Placebo: Placebo
Tratamento placebo por 1 ano. Os comprimidos serão idênticos aos comprimidos de everolimo.
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Capacidade cognitiva medida pelo QI
Prazo: 12 meses
Avaliado pelas escalas Wechsler: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) e Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Características autistas
Prazo: 12 meses
Avaliado pelo Esquema de Observação de Diagnóstico de Autismo (ADOS)
12 meses
Habilidades sociais e comunicacionais
Prazo: 12 meses
Avaliado pelos questionários da escala de capacidade de resposta social (SRS) e da lista de verificação de comunicação das crianças holandesas (CCC-2-NL)
12 meses
Memória de trabalho e atenção, processamento de informações
Prazo: 6 e 12 meses
Avaliado pela bateria automatizada de testes neuropsicológicos de Cambridge (CANTAB)
6 e 12 meses
Integração visual-motora
Prazo: 12 meses
Avaliado pela Integração Visual-Motora BEERY (BEERY VMI), pegboard ranhurado
12 meses
Comportamento infantil
Prazo: 12 meses
Avaliado pelos questionários Child Behavior Checklist (CBCL) e Teacher's Report Form (TRF)
12 meses
Funcionamento executivo
Prazo: 12 meses
Avaliado pelo questionário Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) versão holandesa
12 meses
Problemas para dormir
Prazo: 12 meses
Avaliado pelo questionário Escala de Distúrbios do Sono para Crianças (SDSC)
12 meses
Saúde infantil
Prazo: 12 meses
Avaliado pelo Questionário de Saúde da Criança Formulário para Pais (CHQ-PF50) questionário
12 meses
Dificuldades sensoriais relacionadas
Prazo: 12 meses
Avaliado pelo questionário de Perfil Sensorial Curto (SSP)
12 meses
Epilepsia
Prazo: 12 meses

Comparação da frequência da epilepsia durante o mês anterior ao início do estudo e no último mês de participação no estudo.

anormalidades EEG
12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nível escolar
Prazo: 12 meses
Avaliado pelas pontuações do CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) da escola ou pontuações de leitura e aritmética
12 meses
Farmacocinética
Prazo: 12 meses
Avaliado pela medição dos níveis mínimos de everolimus
12 meses
Segurança
Prazo: 12 meses
Níveis e anormalidades nos valores de controle do sangue
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Erasmus Medical Center

Colaboradores

Utrecht University

Investigadores

  • Investigador principal: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2012

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de novembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de outubro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de novembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

21 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de maio de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2015

Última verificação

1 de maio de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NL38619.078.11

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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