Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A RAD001/Everolimus hatékonysága autizmusban és neuropszichológiai hiányosságokban tuberkulózisos szklerózis komplexben szenvedő gyermekeknél (RAPIT)

2015. május 4. frissítette: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
A tuberkulózisos szklerózis komplex (TSC) egy genetikai betegség, amely a betegek több mint 50%-ánál mentális retardációhoz, a betegek akár 90%-ánál pedig tanulási problémákhoz, viselkedési problémákhoz, autizmushoz és epilepsziához vezet. A TSC mögöttes hiány, a rapamicin (mTOR) fehérje emlős célpontjának gátlásának elvesztése a tuberin/hamartin fehérje komplex diszfunkciója miatt, az everolimusszal megmenthető. Az everolimuszt a vesesejtes karcinóma és az óriássejtes asztrocitóma (SEGA) kezelésére szolgáló gyógyszerként regisztrálták. Humán és állatkísérletekben szerzett bizonyítékok arra utalnak, hogy az mTOR-gátlók javítják a tanulást és a fejlődést a TSC-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos intervenciós vizsgálat olyan 4 és 15 év közötti TSC-ben szenvedő gyermekeknél, akiknek intelligenciahányadosa (IQ) becsült <80, és/vagy speciális iskolai végzettség és/vagy autizmus spektrumzavar és/vagy tanulási zavar, amely javító oktatást igényel.

A betegeket randomizálják, hogy everolimusz- vagy placebót kapjanak 12 hónapig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Erasmus Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Alkutató:
          • I.E. Overwater, MSc

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 4 és 15 év közötti gyermekek, akiknél biztosan diagnosztizálták a TSC-t.
  • A becslések szerint 80-nál kisebb IQ-val és/vagy speciális iskolai végzettséggel és/vagy autizmus-spektrumzavarral és/vagy javító tanítást igénylő tanulási zavarral.
  • A szülők/gondozók és a beteg írásos beleegyezése, ha 12 éves vagy idősebb, és kognitívan képes beleegyezni.
  • Lányoknál a menarche után megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazni, vagy absztinenciát kell gyakorolni.

Kizárási kritériumok:

  • Májműködési zavar
  • Sebészet <6 hét
  • Aktuális fertőzés a felvétel időpontjában
  • Fejlődési életkora 3,5 év alatt van
  • Kezelhetetlen epilepszia, több mint 1 roham/hét
  • Képtelenség betartani a kezelési protokollt

  • További betegségek vagy rendellenességek, amelyek befolyásolhatják a végpontokat, beleértve:

    • SEGA kezelést igényel
    • Nem kontrollált diabetes mellitus
    • Ismert károsodott tüdőfunkció
  • Allergia a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjére
  • Előzetes kezelés mTOR-gátlókkal
  • HIV szeropozitivitás
  • Vérzéses diatézis vagy orális K-vitamin elleni gyógyszer
  • Szérum kreatinin > 1,5 x ULN
  • Nem kontrollált hiperlipidémia (éhomi szérum koleszterin > 7,75 mmol/l, éhomi szérum triglicerid > 2,5 x ULN)
  • A vizsgálati gyógyszer felhasználása a felvételt megelőző 30 napon belül
  • Szívinfarktus, angina vagy atherosclerosishoz kapcsolódó stroke, szervátültetés, rosszindulatú daganat az elmúlt 2 évben
  • Terhesség vagy szoptatás
  • A hepatitis B (HB) kockázatának kitett gyermekek, kivéve, ha a hepatitis B szerológiája normális. A kockázati csoportok azok a gyermekek, akik Ázsiában, Afrikában, Közép- és Dél-Amerikában, Kelet-Európában, Spanyolországban, Portugáliában és Görögországban éltek, olyan gyermekek, akiknek ismert vagy gyanított volt vagy jelenlegi hepatitis B-fertőzése, jelenlegi vagy korábbi IV tiltott droghasználat, jelenlegi vagy korábbi dialízis, háztartási érintkezés hepatitis B-vel fertőzött beteg(ek)kel, jelenlegi vagy korábbi nagy kockázatú szexuális tevékenység, testpiercing vagy tetoválás, az anyának ismert hepatitis B kórtörténete. Ha beoltották, a HBs Ab jelenléte normális.
  • Ismert vagy gyanított hepatitis C fertőzés, kivéve, ha a hepatitis C szerológia normális.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Everolimus
Everolimusz naponta egyszer 1 évig, titrálással 5-10 ng/ml mélypontra
Drog: Everolimus
Az everolimusz naponta egyszer 5-10 ng/ml mélypontra titrálva.
Más nevek:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo Comparator: Placebo
Placebo kezelés 1 évig. A tabletták megegyeznek az everolimusz tablettákkal.
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az IQ-val mért kognitív képesség
Időkeret: 12 hónap
Wechsler-skálák alapján értékelve: Wechsler óvodai és elsődleges intelligenciaskála (WPPSI-III NL) és Wechsler intelligencia skála gyermekek számára (WISC-III-NL)
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Autisztikus jellemzők
Időkeret: 12 hónap
Az Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) értékelése
12 hónap
Szociális és kommunikációs készségek
Időkeret: 12 hónap
Társadalmi válaszadási skála (SRS) és a holland gyermekek kommunikációs ellenőrzőlistája (CCC-2-NL) kérdőívek alapján értékelve
12 hónap
Munkamemória és figyelem, információfeldolgozás
Időkeret: 6 és 12 hónap
A Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) által értékelt
6 és 12 hónap
Vizuális-motoros integráció
Időkeret: 12 hónap
BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI) által értékelve, hornyolt pegboard
12 hónap
Gyermek viselkedése
Időkeret: 12 hónap
Gyermekviselkedési ellenőrzőlista (CBCL) és tanári jelentési űrlap (TRF) kérdőívek alapján értékelve
12 hónap
Végrehajtó működés
Időkeret: 12 hónap
A Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) kérdőív értékelése holland verzió
12 hónap
Alvási problémák
Időkeret: 12 hónap
A Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) kérdőív alapján értékelték
12 hónap
Gyermek egészsége
Időkeret: 12 hónap
A gyermekegészségügyi kérdőív szülői űrlapja (CHQ-PF50) kérdőíve alapján értékelve
12 hónap
Érzékszervi nehézségek
Időkeret: 12 hónap
A Short Sensory Profile (SSP) kérdőív alapján értékelték
12 hónap
Epilepszia
Időkeret: 12 hónap

Az epilepszia gyakoriságának összehasonlítása a vizsgálat megkezdését megelőző hónapban és a vizsgálatban való részvétel utolsó hónapjában.

EEG rendellenességek
12 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Iskolai szint
Időkeret: 12 hónap
Az iskola által értékelt CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) pontszámok vagy olvasási és számolási pontszámok
12 hónap
Farmakokinetika
Időkeret: 12 hónap
Az everolimusz legalacsonyabb szintjének mérésével értékelték
12 hónap
Biztonság
Időkeret: 12 hónap
A vérkontroll értékek szintjei és eltérései
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Erasmus Medical Center

Együttműködők

Utrecht University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. november 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2016. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. október 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 20.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. május 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2015. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NL38619.078.11

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel