Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность RAD001/эверолимуса при аутизме и нейропсихологическом дефиците у детей с комплексом туберозного склероза (RAPIT)

4 мая 2015 г. обновлено: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Комплекс туберозного склероза (КТС) является генетическим заболеванием, которое приводит к умственной отсталости более чем у 50% пациентов и к проблемам в обучении, поведенческим проблемам, аутизму и эпилепсии до 90% пациентов. Основной дефицит TSC, потеря ингибирования белка-мишени рапамицина (mTOR) у млекопитающих из-за дисфункции белкового комплекса туберин/гамартин, может быть устранен с помощью эверолимуса. Эверолимус был зарегистрирован для лечения почечно-клеточного рака и гигантоклеточной астроцитомы (SEGA). Данные исследований на людях и животных свидетельствуют о том, что ингибиторы mTOR улучшают обучение и развитие у пациентов с ТС.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое интервенционное исследование детей с ТС в возрасте от 4 до 15 лет с коэффициентом интеллекта (IQ) менее 80 и/или специальным школьным образованием, и/или расстройством аутистического спектра, и/или нарушением обучаемости, требующим корректирующего обучения.

Пациентов рандомизируют для приема эверолимуса или плацебо в течение 12 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Erasmus Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Младший исследователь:
          • I.E. Overwater, MSc

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дети с определенным диагнозом TSC в возрасте от 4 до 15 лет.
  • С оценочным IQ <80 и/или специальным школьным образованием, и/или расстройством аутистического спектра, и/или нарушением обучаемости, требующим корректирующего обучения.
  • Письменное информированное согласие родителей/опекунов и пациента, если он или она в возрасте 12 лет и старше и способен дать согласие.
  • У девочек после менархе необходимо использовать соответствующие средства контрацепции или соблюдать воздержание.

Критерий исключения:

  • Печеночная дисфункция
  • Хирургия <6 недель
  • Текущая инфекция на момент включения
  • Возраст развития оценивается ниже 3,5 лет
  • Неизлечимая эпилепсия с более чем 1 приступом в неделю
  • Невозможность соблюдать протокол лечения

  • Дополнительные заболевания или расстройства, которые могут повлиять на конечные точки, в том числе:

    • СЕГА, требующая лечения
    • Неконтролируемый сахарный диабет
    • Известные нарушения функции легких
  • Аллергия на любой из компонентов исследуемого препарата
  • Предшествующее лечение ингибиторами mTOR
  • ВИЧ-серопозитивность
  • Кровоточащий диатез или прием пероральных антивитаминов К
  • Креатинин сыворотки > 1,5 x ULN
  • Неконтролируемая гиперлипидемия (холестерин в сыворотке натощак > 7,75 ммоль/л, триглицериды в сыворотке натощак > 2,5 x ULN)
  • Использование исследуемого препарата в течение 30 дней до включения
  • Инфаркт миокарда, стенокардия или инсульт, связанные с атеросклерозом, трансплантацией органов, злокачественными новообразованиями в анамнезе в течение последних 2 лет
  • Беременность или кормление грудью
  • Дети с риском заражения гепатитом В (ГВ), если серология гепатита В не является нормальной. Группами риска являются дети, которые жили в Азии, Африке, Центральной и Южной Америке, Восточной Европе, Испании, Португалии и Греции, дети с известной или подозреваемой инфекцией гепатита В в прошлом или в настоящее время, нынешнее или предшествующее внутривенное употребление запрещенных наркотиков, текущее или предшествующее диализ, бытовой контакт с пациентом (пациентами), инфицированными гепатитом В, текущая или предыдущая сексуальная активность с высоким риском, пирсинг или татуировки, известно, что у матери был гепатит В в анамнезе. При вакцинации присутствие HBs Ab является нормальным явлением.
  • Известная или предполагаемая инфекция гепатита С, за исключением случаев, когда серология гепатита С является нормальной.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эверолимус
Эверолимус один раз в день в течение 1 года, титрование до минимальных уровней 5-10 нг/мл.
Лекарство: Эверолимус
Эверолимус один раз в сутки титруют до минимальных уровней 5-10 нг/мл.
Другие имена:
  • RAD001
  • Вотубия
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лечение плацебо в течение 1 года. Таблетки будут идентичны таблеткам эверолимуса.
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Когнитивные способности, измеряемые IQ
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается по шкалам Векслера: дошкольная и начальная шкала интеллекта Векслера (WPPSI-III NL) и шкала интеллекта Векслера для детей (WISC-III-NL).
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Аутичные черты
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценено по графику наблюдения за диагностикой аутизма (ADOS)
12 месяцев
Социальные и коммуникативные навыки
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка проводилась по шкале социальной отзывчивости (SRS) и опросникам Голландского контрольного списка для детей (CCC-2-NL).
12 месяцев
Рабочая память и внимание, обработка информации
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
Оценено Кембриджской автоматизированной батареей нейропсихологических тестов (CANTAB)
6 и 12 месяцев
Зрительно-моторная интеграция
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценка BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), перфорированная панель
12 месяцев
Поведение ребенка
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается с помощью вопросников «Контрольный список поведения ребенка» (CBCL) и «Форма отчета учителя» (TRF)
12 месяцев
Исполнительное функционирование
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается с помощью анкеты «Поведенческий рейтинг исполнительного функционирования» (BRIEF), версия на голландском языке.
12 месяцев
Проблемы со сном
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается с помощью анкеты Шкалы нарушений сна для детей (SDSC)
12 месяцев
Здоровье ребенка
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценено с помощью анкеты для родителей по анкете о здоровье ребенка (CHQ-PF50)
12 месяцев
Сенсорные трудности
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается с помощью анкеты Short Sensory Profile (SSP)
12 месяцев
Эпилепсия
Временное ограничение: 12 месяцев

Сравнение частоты эпилепсии в течение месяца, предшествующего началу исследования, и последнего месяца участия в исследовании.

Аномалии ЭЭГ
12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень школы
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается школьными баллами CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) или баллами по чтению и арифметике.
12 месяцев
Фармакокинетика
Временное ограничение: 12 месяцев
Оценивается путем измерения минимальных уровней эверолимуса
12 месяцев
Безопасность
Временное ограничение: 12 месяцев
Уровни и отклонения в контрольных значениях крови
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Erasmus Medical Center

Соавторы

Utrecht University

Следователи

  • Главный следователь: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2012 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 октября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 ноября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 ноября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 мая 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2015 г.

Последняя проверка

1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NL38619.078.11

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться