Evaluering av sikkerhet og utforskende effektivitet av CARTISTEM®, et celleterapiprodukt for leddbruskdefekter
Evaluering av sikkerhet og utforskende effekt av CARTISTEM®, et celleterapiprodukt for leddbruskdefekter: En klinisk fase I/IIa-studie hos pasienter med fokale, fulltykkelse grad 3-4 leddbruskdefekter i kneet
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Konvensjonelle behandlingsmodaliteter har ikke vært i stand til å gi fullstendig og vedvarende oppløsning av symptomer etter skade på leddbrusken. Til tross for de mange teknikkene som er tilgjengelige i dag, forekommer ikke fullstendig helbredelse av skadet eller defekt brusk eller konsistent reproduksjon av normal hyalinbrusk, og kontinuerlig medikamentadministrasjon eller sekundære operasjoner er vanlig.
Forskning på mesenkymale stamceller har hatt en rask akselerasjon det siste tiåret, og MSC-basert terapi har blitt et av undersøkelsesobjektene for en ny gren av medisin kalt regenerativ medisin. Denne nye teknologien viser stort løfte for å produsere transplanterbare bruskkonstruksjoner for å gjenopprette funksjonen til degenererte ledd.
CARTISTEM®, en kombinasjon av humane navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller og natriumhyaluronat, er ment å brukes som et enkeltdose cellulært terapeutisk middel for bruskregenerering hos mennesker med bruskdefekter i kneet som følge av aldring, traumer eller degenerative sykdommer.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Cartilage Restoration Center; RUSH University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Chestnut Hill, Massachusetts, Forente stater, 02467
- Cartilage Repair Center; Brigham and Women's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med en ment å behandle enkeltfokal, full-tykkelse bruskdefekt (ICRS [International Cartilage Repair Society] grad 3 eller 4) i kneet som følge av aldring, traumer eller degenerative sykdommer.
- Alder ≥ 18 år gammel
- Størrelsen på leddbrusklesjonen er ≥ 2 cm2
- Hevelse, ømhet og aktivt bevegelsesområde ≤ Grad II
- Leddsmerter: 20 mm - 60 mm på VAS (Visual Analog Scale) på tidspunktet for screening
- Passende blodkoagulasjon, nyre- og leverfunksjon laboratorieparametere: PT(INR) < 1,5, APTT
- Ligamentustabilitet ≤ Grad II
- Justering av nedre ekstremiteter innenfor 5 grader fra den nøytrale vektbærende aksen
- Ingen meniskoperasjon de siste 3 månedene og mer enn 5 mm med meniskkant igjen
- Evne og vilje til å delta fullt ut i det postoperative rehabiliteringsprogrammet
- Forsøkspersonen er informert om den undersøkelsesmessige karakteren av denne studien, samtykker frivillig i å delta i studien og signerer et IRB-godkjent informert samtykke før noen av screeningprosedyrene utføres
- Kroppsmasseindeks (BMI) ≤ 35 kg/m2
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som har vært behandlet tidligere og er asymptomatiske
- Avaskulær nekrose/ osteonekrose
- Autoimmun eller inflammatorisk leddsykdom
- Anamnese med infeksjon i løpet av de siste 6 ukene
- Kirurgi eller strålebehandling i løpet av de siste 6 ukene
- Alvorlige medisinske komorbiditeter, som ellers ville kontraindisert kirurgi, som bestemt av etterforskeren
- Er for tiden gravid eller ammer
- Psykotiske sykdommer, epilepsi eller en hvilken som helst historie med slike sykdommer
- Nåværende misbruk av alkohol (> 10 drinker ukentlig) og/eller regelmessig eksponering for andre misbruksstoffer, for tiden en aktiv røyker
- Kroniske inflammatoriske leddsykdommer som revmatoid artritt
- Registrert i andre kliniske studier i løpet av de siste 4 ukene
- Administrert immunsuppressiva som Cyclosporin A eller azatioprin i løpet av de siste 6 ukene
- Ligament ustabilitet > Grad II
- Ukorrigert signifikant feilstilling i nedre ekstremiteter (dvs. > 5 grader)
- (sub-) Total meniskektomi (
- Kortikosteroid- eller viskosupplementinjeksjon til det berørte kneet de siste 3 månedene
- Hovedetterforsker anser det som upassende for den kliniske utprøvingen på grunn av andre grunner enn de som er oppført ovenfor
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CARTISTEM®
Legemiddelnavn og ingredienser: CARTISTEM [allogen-urelaterte, navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller, ex vivo dyrket, kombinert med natriumhyaluronat] Dosering: Administrer 0,5 ml av kombinasjonsproduktet per cm^2 av bruskdefekten
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IKDC-poengsum
Tidsramme: 12 måneder
|
Forsøkspersonene gjennomgikk en selvevaluering av knefunksjonen ved bruk av IKDC (International Knee Documentation Committee Assessment) subjektiv kneevaluering før og etter administrering av IP. Vurderingen er utformet for å oppdage bedring eller forverring av symptomer, funksjon og sportsaktiviteter på grunn av nedsatt kne. Den mulige poengsummen varierer fra 0 til 100, hvor 100 = ingen begrensning med daglige eller sportslige aktiviteter og fravær av symptomer. IKDC-vurderingen ble utført før IP-administrasjon og 12 måneder etter IP-administrasjon på en utforskende måte. IKDC-score fra måned 12-besøket ble brukt som en primær indikator på postoperativ endring. Resultatet ble presentert med postoperativ endringsbeløp fra baseline. |
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
VAS
Tidsramme: 24 måneder
|
Forsøkspersonene gjennomgikk en selvevaluering av leddsmerter ved bruk av 100 mm VAS (Visual Analogue Scale) før og ved måned 12 og 24 etter IP (undersøkelsesprodukt) administrering. Høyere verdier representerer verre leddsmerter. Bruk av NSAIDs og andre analgetika måtte seponeres i henholdsvis 48 timer og 24 timer før 100 mm VAS-evalueringen. Resultatet ble presentert med postoperativ endringsbeløp ved måned 12 og 24 fra baseline. 100 mm VAS-poeng varierer fra 0 til 100. Høyere verdier representerer verre leddsmerter. |
24 måneder
|
|
Lysholm Score
Tidsramme: 24 måneder
|
Lysholms knepoengskala er en selvevaluering som vurderer alvorlighetsgraden av vanlige plager relatert til kneproblemer, som smerte, hevelse, unormale opplevelser og evne til å sitte på huk eller gå i trapper.
Den mulige skåren varierer fra 0 til 100, hvor 100 = ingen symptomer eller funksjonshemming.
Poeng er kategorisert som utmerket (95 til 100), god (84 til 94), rimelig (65 til 83) og dårlig (≤64).
Forsøkspersonene gjennomgikk en egenvurdering av knefunksjonen ved å bruke Lysholm-skåren før IP-administrasjon og ved måned 12 og 24 etter IP-administrasjon.
Resultatet ble presentert med postoperativ endringsbeløp ved måned 12 og 24 fra baseline.
|
24 måneder
|
|
KOOS Score
Tidsramme: 24 måneder
|
Kneundersøkelsen Kneskade- og artroseresultatscore (KOOS) er en selvvurdering av knefunksjon og knerelatert livskvalitet (QOL).
Forsøkspersonene svarte på hvert spørsmål angående kne-relaterte symptomer, hevelse, smerte, nedsatt funksjon eller endringer i QOL med 1 av 5 mulige svar som spenner fra "aldri/ikke i det hele tatt" til "alltid/ekstremt."
Den mulige poengsummen for hver parameter varierer fra 0 til 100, hvor 0 = ekstreme problemer og 100 = ingen problemer.
Forsøkspersonene fullførte KOOS-kneundersøkelsen før administrasjon av IP (undersøkelsesprodukt) og 24. måned etter administrasjon av IP.
Resultatet ble presentert med postoperativ endringsbeløp ved måned 24 fra baseline.
|
24 måneder
|
|
IKDC-poengsum
Tidsramme: 24 måneder
|
Forsøkspersonene gjennomgikk en selvevaluering av knefunksjonen ved bruk av IKDCs subjektive kneevaluering før og etter administrering av IP.
Vurderingen er utformet for å oppdage bedring eller forverring av symptomer, funksjon og sportsaktiviteter på grunn av nedsatt kne.
Den mulige poengsummen varierer fra 0 til 100, hvor 100 = ingen begrensning med daglige eller sportslige aktiviteter og fravær av symptomer.
IKDC-vurderingen ble utført før IP-administrasjon og 24. måned etter IP-administrasjon på en utforskende måte.
Resultatet ble presentert med postoperativ endringsbeløp ved måned 24 fra baseline.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Brian J Cole, MD, Cartilage Restoration Center, Rush University Medical Center
- Hovedetterforsker: Andreas H Gomoll, MD, Cartilage Repair Center, Brigham and Women's Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MP-0201-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .