Utvärdering av säkerhet och utforskande effektivitet av CARTISTEM®, en cellterapiprodukt för ledbroskdefekter
Utvärdering av säkerhet och utforskande effektivitet av CARTISTEM®, en cellterapiprodukt för ledbroskdefekter: en klinisk fas I/IIa prövning på patienter med fokala ledbroskdefekter i full tjocklek av grad 3-4 i knäet
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Konventionella behandlingsmetoder har inte kunnat ge fullständig och varaktig upplösning av symtom efter skada på ledbrosket. Trots de många tekniker som finns tillgängliga idag sker inte fullständig läkning av skadat eller defekt brosk eller konsekvent reproduktion av normalt hyalint brosk, och kontinuerlig läkemedelsadministrering eller sekundära operationer är vanliga.
Forskningen inom mesenkymala stamceller har haft en snabb acceleration under det senaste decenniet och MSC-baserad terapi har blivit ett av undersökningsobjekten för en ny gren av medicin som kallas regenerativ medicin. Denna framväxande teknologi visar stort lovande för att producera transplanterbara broskkonstruktioner för att återställa funktionen hos degenererade leder.
CARTISTEM®, en kombination av humana navelsträngsblod-härledda mesenkymala stamceller och natriumhyaluronat, är avsedd att användas som ett cellulärt terapeutiskt medel för engångsdos för broskregenerering hos människor med broskdefekter i knäet till följd av åldrande, trauma eller degenerativa sjukdomar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Cartilage Restoration Center; RUSH University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Chestnut Hill, Massachusetts, Förenta staterna, 02467
- Cartilage Repair Center; Brigham and Women's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med en avsedd att behandla en fokal broskdefekt i full tjocklek (ICRS [International Cartilage Repair Society] Grade 3 eller 4) i knäet till följd av åldrande, trauma eller degenerativa sjukdomar.
- Ålder ≥ 18 år gammal
- Storleken på ledbroskskadan är ≥ 2 cm2
- Svullnad, ömhet och aktivt rörelseomfång ≤ Grad II
- Ledsmärta: 20 mm - 60 mm på VAS (Visual Analog Scale) vid tidpunkten för screening
- Lämplig blodkoagulation, njure och leverfunktion laboratorieparametrar: PT(INR) < 1,5, APTT
- Ligamentinstabilitet ≤ Grad II
- Inriktning av nedre extremiteter inom 5 grader från den neutrala viktbärande axeln
- Ingen meniskoperation under de senaste 3 månaderna och mer än 5 mm meniskkant kvar
- Förmåga och vilja att fullt ut delta i det postoperativa rehabiliteringsprogrammet
- Försökspersonen informeras om denna studies undersökningskaraktär, samtycker frivilligt till att delta i studien och undertecknar ett IRB-godkänt informerat samtycke innan någon av screeningprocedurerna utförs
- Body Mass Index (BMI) ≤ 35 kg/m2
Exklusions kriterier:
- Patienter som har behandlats tidigare och är asymtomatiska
- Avaskulär nekros/ osteonekros
- Autoimmun eller inflammatorisk ledsjukdom
- Historik av infektion under de senaste 6 veckorna
- Operation eller strålbehandling under de senaste 6 veckorna
- Allvarliga medicinska komorbiditeter, som annars skulle kontraindicera kirurgi, enligt utredarens bedömning
- För närvarande gravid eller ammar
- Psykotiska sjukdomar, epilepsi eller någon historia av sådana sjukdomar
- Aktuellt missbruk av alkohol (> 10 drinkar i veckan) och/eller regelbunden exponering för andra missbruksämnen, för närvarande en aktiv rökare
- Kroniska inflammatoriska ledsjukdomar såsom reumatoid artrit
- Inskriven i andra kliniska prövningar under de senaste 4 veckorna
- Administrerat immunsuppressiva medel som cyklosporin A eller azatioprin under de senaste 6 veckorna
- Ligamentinstabilitet > Grad II
- Okorrigerad signifikant felställning i nedre extremiteter (dvs. > 5 grader)
- (sub-) Total meniskektomi (
- Kortikosteroid- eller viskosupplementinjektion i det drabbade knäet under de senaste 3 månaderna
- Huvudutredaren anser vara olämpligt för den kliniska prövningen på grund av andra skäl än de som anges ovan
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CARTISTEM®
Läkemedelsnamn och ingredienser: CARTISTEM [allogent icke-relaterade, mesenkymala stamceller från navelsträngsblod, ex vivo odlade, kombinerat med natriumhyaluronat] Dosering: Administrera 0,5 ml av kombinationsprodukten per cm^2 av broskdefekten
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
IKDC poäng
Tidsram: 12 månader
|
Försökspersonerna genomgick en självutvärdering av knäfunktionen med hjälp av IKDC (International Knee Documentation Committee Assessment) subjektiva knäutvärdering före och efter administreringen av IP. Bedömningen är utformad för att upptäcka förbättring eller försämring av symtom, funktion och idrottsaktiviteter på grund av nedsatt knä. Den möjliga poängen sträcker sig från 0 till 100, där 100 = ingen begränsning med dagliga eller sportaktiviteter och frånvaro av symtom. IKDC-bedömningen utfördes före IP-administration och vid 12 månader efter IP-administration på ett utforskande sätt. IKDC-poängen från besöket i månad 12 användes som en primär indikator på den postoperativa förändringen. Resultatet presenterades med det postoperativa förändringsbeloppet från baslinjen. |
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
VAS
Tidsram: 24 månader
|
Försökspersonerna genomgick en självutvärdering av ledsmärta med hjälp av 100 mm VAS (Visual Analogue Scale) före och vid månaderna 12 och 24 efter administrering av IP (undersökningsprodukt). Högre värden representerar värre ledvärk. Användning av NSAID och andra analgetika måste avbrytas i 48 timmar respektive 24 timmar innan 100 mm VAS-utvärderingen. Resultatet presenterades med det postoperativa förändringsbeloppet vid månaderna 12 och 24 från baslinjen. 100 mm VAS-poäng varierar från 0 till 100. Högre värden representerar värre ledvärk. |
24 månader
|
|
Lysholm Poäng
Tidsram: 24 månader
|
Lysholms knäpoängskala är en självbedömning som bedömer svårighetsgraden av vanliga besvär relaterade till knäproblem, såsom smärta, svullnad, onormala förnimmelser och förmåga att sitta på huk eller gå i trappor.
Den möjliga poängen sträcker sig från 0 till 100, där 100 = inga symtom eller funktionsnedsättning.
Poängen kategoriseras som utmärkta (95 till 100), bra (84 till 94), rättvisa (65 till 83) och dåliga (≤64).
Försökspersonerna genomgick en självutvärdering av knäfunktionen med hjälp av Lysholm-poängen före IP-administrering och vid månad 12 och 24 efter IP-administrering.
Resultatet presenterades med det postoperativa förändringsbeloppet vid månaderna 12 och 24 från baslinjen.
|
24 månader
|
|
KOOS Betyg
Tidsram: 24 månader
|
Knäundersökningen Knee Injury and Osteoarthritis Outcome score (KOOS) är en självbedömning av knäfunktion och knärelaterad livskvalitet (QOL).
Försökspersonerna svarade på varje fråga angående knärelaterade symtom, svullnad, smärta, nedsatt funktion eller förändringar i QOL med 1 av 5 möjliga svar som sträcker sig från "aldrig/inte alls" till "alltid/extremt."
Möjliga poäng för varje parameter sträcker sig från 0 till 100, där 0 = extrema problem och 100 = inga problem.
Försökspersonerna genomförde KOOS knäundersökning före IP-administration (undersökningsprodukt) och vid månad 24 efter IP-administrering.
Resultatet presenterades med det postoperativa förändringsbeloppet vid månad 24 från baslinjen.
|
24 månader
|
|
IKDC poäng
Tidsram: 24 månader
|
Försökspersonerna genomgick en självutvärdering av knäfunktionen med hjälp av IKDC:s subjektiva knäutvärdering före och efter administreringen av IP.
Bedömningen är utformad för att upptäcka förbättring eller försämring av symtom, funktion och idrottsaktiviteter på grund av nedsatt knä.
Den möjliga poängen sträcker sig från 0 till 100, där 100 = ingen begränsning med dagliga eller sportaktiviteter och frånvaro av symtom.
IKDC-bedömningen utfördes före IP-administration och vid månad 24 efter IP-administration på ett utforskande sätt.
Resultatet presenterades med det postoperativa förändringsbeloppet vid månad 24 från baslinjen.
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Brian J Cole, MD, Cartilage Restoration Center, Rush University Medical Center
- Huvudutredare: Andreas H Gomoll, MD, Cartilage Repair Center, Brigham and Women's Hospital
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MP-0201-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .