TSO i Pediatriske Autistic Spectrum Disorders (TSO)
31. januar 2016 oppdatert av: Hadassah Medical Organization
En fase 2 randomisert trearmet dobbeltblind placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av 16 ukers behandling med Trichuris Suis Ova (TSO) terapi hos pediatriske pasienter i alderen 6 til 17 med autisme
Hovedmålet med denne studien er å evaluere og sammenligne sikkerheten og effekten av Trichuris suis ova (TSO) terapi (versus placebo) hos pediatriske pasienter med autisme.
Evaluering av sikkerheten og tolerabiliteten av behandling med TSO i målpopulasjonen på tvers av doseområdet som testes anses som et primært mål, mens det primære effektivitetsmålet vil bli vurdert via endringen fra baseline i underskalaen avvikende atferdssjekkliste (ABC).
Doserespons vil også betraktes som et primært mål.
Sekundære vurderinger av effekt vil bli vurdert via:
• Endringen fra baseline i Clinical Global Impression scale (CGI-I)
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en randomisert, trearmet dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltsenterstudie for å evaluere effekten av oral administrering av Trichuris suis ova (sammenlignet med placebo) i behandlingen av pediatriske pasienter diagnostisert med autisme. Målprøvestørrelsen som skal randomiseres til studien vil være omtrent 60, tilfeldig tildelt i et 1:1:1-forhold til en av tre behandlingsgrupper:
- Placebo (n= 20 pasienter). Disse pasientene vil få en blinddose placebo annenhver uke.
- 2500 TSO annenhver uke (n= 20 pasienter). Disse pasientene vil få en blinddose TSO annenhver uke
- 7500 TSO annenhver uke (n= 20 pasienter). Disse pasientene vil få en blinddose TSO annenhver uke
Dobbeltblind behandling vil bli gitt i totalt 16 uker.
Denne studien vil ha 3 faser:
- Screeningsperiode, som omfatter opptil 5 uker før baseline (dag 1)
- Dobbeltblind behandlingsperiode i 16 uker
- En ubehandlet oppfølgingsperiode i 26 uker. Etter informert samtykke vil pasienter bli screenet på grunnlag av diagnose av autisme, vitale tegn, kliniske laboratorier medisinsk historie og en fysisk undersøkelse. Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert til dobbeltblind behandling med TSO 2500 annenhver uke, TSO 7500 annenhver uke, eller placebo annenhver uke, i forholdet 1:1:1. Under den dobbeltblindede studiefasen vil studiemedikamentet bli gitt i klinikken i flytende form og vil bli administrert annenhver uke, fra og med baseline-besøket, til og med uke 14. Uke 14 er den siste dobbelblinde behandlingsadministrasjonen av studie, mens uke 16 er det primære tidspunktet for vurdering av effekt. Pasientene vil returnere til klinikken annenhver uke i den doble blinde behandlingsperioden.
Etter fullføring av den dobbeltblindede fasen vil pasientene returnere til klinikken 26 uker etter siste dose med studiemedisin for en sikkerhetsvurdering og avføringsprøvekultur.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Mount Scopus
-
Jerusalem, Mount Scopus, Israel, 91240
- The Neuro-Cognitive Center, Pediatric Division, Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn eller kvinner i alderen 6 til 17 år, inkludert
Diagnose via diagnostisk og statistisk håndbok for psykiske lidelser - Forth Edition (DSM-IV) - og bekreftet av Autism Diagnostic Observation
Tidsplan (ADOSI):
- CGI-alvorlighetsscore > 4 og ABC irritabilitetsscore > 18
- Mental alder > 18 måneder
- Vekt på minst ** kg
- Foreløpig fri for psykotrope medisiner eller på stabil dose psykotrope medisiner i minst 3 måneder før studien.
- Villig til å overholde tidsplanen for studiebesøk og protokollkrav
- Pasient og/eller foresatt har mulighet til å gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere diagnose av Retts lidelse, Aspergers-lidelse, Childhood Disintegrative Disorder, Fragilt X-syndrom eller andre lidelser på autismespekteret
- Historie med bipolar lidelse, psykotiske lidelser eller alvorlig depresjon
- Anfall innen de siste 6 månedene
- Pasienten fikk antibiotika, soppdrepende eller antiparasittisk medisin i løpet av de siste 2 ukene før screening og/eller ville potensielt trenge dette i løpet av studiebehandlingsperioden
- Pasient med historie med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 6 måneder før screening
- Pasient med bevis på dårlig overholdelse av medisinske råd og instruksjoner, inkludert diett eller medisiner
- Pasienten er ikke i stand til eller vil ikke svelge suspensjon av studiemedisin
- Pasient med en betydelig medisinsk tilstand som setter pasienten i fare for studiedeltakelse og/eller av en eller annen grunn anses av etterforskeren for å være en uegnet kandidat til å motta TSO eller er potensielt satt i fare ved studieprosedyrer
- Pasient som har deltatt i en annen klinisk studie innen 30 dager etter screening for denne studien og/eller eksperimentell behandling for denne populasjonen
- Kvinner i fertil alder som er uvillige eller ute av stand til å bruke en akseptabel metode for å unngå graviditet i hele studieperioden
- Kvinner som er gravide eller ammer ved påmelding
Pasienter med noen av følgende laboratorieverdier:
- Antall hvite blodlegemer ≤ 3000/mm3 (≤ 3,0 x 109/L) eller ≥ 14 000/mm3 (≥14 x 109/L)
- Blodplateantall ≤ 100 000/μL (≤100 x 109/L)
- Serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dL (≥ 132,6 μmol/L) eller >2 x øvre normalgrense (ULN)
- AST (SGOT) eller ALT (SGPT) > 2 x ULN
- Total bilirubin >2 mg/dL (34 μmol/L)
- Hemoglobin < 9 g/dL
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: TSO 2500
2500 TSO annenhver uke
|
Det er bevis på en sammenheng mellom ASD-symptomatologi og immundysfunksjon tyder på at immunmodulerende behandlinger som er effektive ved andre autoimmune lidelser kan undersøkes ved ASD, inkludert Trichuris Ova Suis (TSO), en piskeorm fra helminth.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: 7500 TSO
7500 TSO annenhver uke
|
Det er bevis på en sammenheng mellom ASD-symptomatologi og immundysfunksjon tyder på at immunmodulerende behandlinger som er effektive ved andre autoimmune lidelser kan undersøkes ved ASD, inkludert Trichuris Ova Suis (TSO), en piskeorm fra helminth.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
placebo annenhver uke.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Avvikende atferdssjekkliste (ABC) subskalapoeng
Tidsramme: 16 uker
|
ABC-en består av 58 spørsmål og de fem underskalaene som beskrevet ovenfor.
Hvert spørsmål på ABC er vurdert på en 4-punkts skala: 0 = 'ikke et problem', 1 ='atferden er et problem, men liten grad,' 2 = 'problemet er moderat alvorlig' og 3 = ' problemet er alvorlig.'
Delskalaen er summen av svarene på spørsmålene som utgjør delskalaen.
|
16 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sekundære vurderinger av effekt vil bli vurdert via: Endringen fra baseline i CY-BOCS, CGI-I, SRS, SCQ.
Tidsramme: 49 uker
|
Sekundære vurderinger av effekt vil bli vurdert via: • Endringen fra baseline i Clinical Global Impression - Improvement-skalaen (CGI-I) |
49 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk laboratorium
Tidsramme: 49 uker
|
Kliniske laboratorier vil inkludere hematologi- og serumkjemipaneler, samt C-reaktivt protein
|
49 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Summers RW, Elliott DE, Urban JF Jr, Thompson R, Weinstock JV. Trichuris suis therapy in Crohn's disease. Gut. 2005 Jan;54(1):87-90. doi: 10.1136/gut.2004.041749.
- Fleming JO, Isaak A, Lee JE, Luzzio CC, Carrithers MD, Cook TD, Field AS, Boland J, Fabry Z. Probiotic helminth administration in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase 1 study. Mult Scler. 2011 Jun;17(6):743-54. doi: 10.1177/1352458511398054. Epub 2011 Mar 3.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2012
Først lagt ut (Anslag)
28. november 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
2. februar 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2016
Sist bekreftet
1. april 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 0522-12-HMO
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .