TSO en trastornos del espectro autista pediátrico (TSO)
31 de enero de 2016 actualizado por: Hadassah Medical Organization
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de tres brazos, para evaluar la seguridad y la eficacia de 16 semanas de tratamiento con Trichuris Suis Ova (TSO) en pacientes pediátricos de 6 a 17 años con autismo
El objetivo principal de este estudio es evaluar y comparar la seguridad y la eficacia de la terapia Trichuris suis ova (TSO) (frente al placebo) en pacientes pediátricos con autismo.
La evaluación de la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento con TSO en la población objetivo en todo el rango de dosis que se está probando se considera un objetivo principal, mientras que el objetivo principal de eficacia se evaluará a través del cambio desde el inicio en las puntuaciones de la subescala de la Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC).
La respuesta a la dosis también se considerará un objetivo principal.
Las evaluaciones secundarias de eficacia se evaluarán a través de:
• El cambio desde el inicio en la escala de Impresión Clínica Global (CGI-I)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de un solo centro para evaluar los efectos de la administración oral de Trichuris suis ova (en comparación con el placebo) en el tratamiento de pacientes pediátricos diagnosticados con autismo. El tamaño objetivo de la muestra que se aleatorizará en el estudio será de aproximadamente 60, asignados al azar en una proporción de 1:1:1 a uno de los tres grupos de tratamiento:
- Placebo (n= 20 pacientes). Estos pacientes recibirán una dosis ciega de placebo cada dos semanas.
- 2500 TSO cada dos semanas (n= 20 pacientes). Estos pacientes recibirán una dosis ciega de TSO cada dos semanas
- 7500 TSO cada dos semanas (n= 20 pacientes). Estos pacientes recibirán una dosis ciega de TSO cada dos semanas
Se administrará un tratamiento doble ciego durante un total de 16 semanas.
Este estudio tendrá 3 fases:
- Período de selección, que comprende hasta 5 semanas antes del inicio (día 1)
- Período de tratamiento doble ciego durante 16 semanas
- Un período de seguimiento sin tratamiento durante 26 semanas. Tras el consentimiento informado, los pacientes serán evaluados sobre la base del diagnóstico de autismo, signos vitales, historial médico de laboratorios clínicos y un examen físico. Los pacientes elegibles serán aleatorizados para recibir tratamiento doble ciego con TSO 2500 cada dos semanas, TSO 7500 cada dos semanas o placebo cada dos semanas, en una proporción de 1:1:1. Durante la fase de estudio doble ciego, el fármaco del estudio se proporcionará en la clínica en forma líquida y se administrará cada dos semanas, desde la visita inicial hasta la semana 14. La semana 14 es la última administración de tratamiento doble ciego del estudio, mientras que la semana 16 es el punto de tiempo principal para la evaluación de la eficacia. Los pacientes regresarán a la clínica cada dos semanas durante el período de tratamiento doble ciego.
Después de completar la fase doble ciego, los pacientes regresarán a la clínica 26 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio para una evaluación de seguridad y un cultivo de muestras de heces.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mount Scopus
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Jerusalem, Mount Scopus, Israel, 91240
- The Neuro-Cognitive Center, Pediatric Division, Hadassah-Hebrew University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres, de 6 a 17 años, inclusive
Diagnóstico a través del Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, cuarta edición (DSM-IV), y confirmado por la observación diagnóstica del autismo
Horario (ADOSI):
- Puntuación CGI-Severity > 4 y puntuación ABC de irritabilidad > 18
- Edad mental > 18 meses
- Peso de al menos ** kg
- Actualmente libre de medicación psicotrópica o con dosis estable de medicación psicotrópica durante al menos 3 meses antes del estudio.
- Dispuesto a cumplir con el cronograma de visitas de estudio y los requisitos del protocolo.
- El paciente y/o el tutor tienen la capacidad de dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico previo de trastorno de Rett, trastorno de Asperger, trastorno desintegrativo infantil, síndrome de X frágil u otros trastornos del espectro autista
- Antecedentes de trastorno bipolar, trastornos psicóticos o depresión mayor
- Convulsión en los últimos 6 meses
- El paciente recibió medicación antibiótica, antifúngica o antiparasitaria en las últimas 2 semanas antes de la selección y/o podría necesitarla durante el período de tratamiento del estudio
- Paciente con antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 6 meses anteriores a la selección
- Paciente con evidencia de cumplimiento deficiente de los consejos e instrucciones médicas, incluida la dieta o la medicación.
- El paciente no puede o no quiere tragar la suspensión del medicamento del estudio
- Paciente con una afección médica significativa que lo pone en riesgo para participar en el estudio y/o que, por cualquier motivo, el investigador considera que no es un candidato adecuado para recibir TSO o que está potencialmente en riesgo debido a los procedimientos del estudio.
- Paciente que ha participado en otro ensayo clínico dentro de los 30 días posteriores a la selección para este ensayo y/o cualquier tratamiento experimental para esta población
- Mujeres en edad fértil que no quieren o no pueden usar un método aceptable para evitar el embarazo durante todo el período de estudio
- Mujeres que están embarazadas o amamantando al momento de la inscripción
Pacientes con cualquiera de los siguientes valores de laboratorio:
- Recuento de glóbulos blancos ≤ 3.000/mm3 (≤ 3,0 x 109/L) o ≥ 14.000/mm3 (≥14 x 109/L)
- Recuento de plaquetas ≤ 100 000/μL (≤100 x 109/L)
- Creatinina sérica ≥ 1,5 mg/dL (≥ 132,6 μmol/L) o >2 veces el límite superior de lo normal (LSN)
- AST (SGOT) o ALT (SGPT) > 2 x LSN
- Bilirrubina total >2 mg/dL (34 μmol/L)
- Hemoglobina < 9 g/dL
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: TSO 2500
2500 TSO cada dos semanas
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Existe evidencia de una relación entre la sintomatología del TEA y la disfunción inmunológica que sugiere que los tratamientos inmunomoduladores efectivos en otros trastornos autoinmunes podrían investigarse en el TEA, incluido Trichuris Ova Suis (TSO), un helminto tricocéfalo porcino.
Otros nombres:
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Comparador activo: 7500 TSO
7500 TSO cada dos semanas
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Existe evidencia de una relación entre la sintomatología del TEA y la disfunción inmunológica que sugiere que los tratamientos inmunomoduladores efectivos en otros trastornos autoinmunes podrían investigarse en el TEA, incluido Trichuris Ova Suis (TSO), un helminto tricocéfalo porcino.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
placebo cada dos semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuaciones de la subescala de la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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El ABC consta de 58 preguntas y las cinco subescalas descritas anteriormente.
Cada pregunta del ABC se califica en una escala de 4 puntos: 0 = 'no es un problema', 1 = 'el comportamiento es un problema pero de grado leve', 2 = 'el problema es moderadamente grave' y 3 = ' el problema es grave en grado.'
La puntuación de la subescala es la suma de las respuestas a las preguntas que componen la subescala.
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Las evaluaciones secundarias de eficacia se evaluarán a través de: El cambio desde el inicio en CY-BOCS, CGI-I, SRS, SCQ.
Periodo de tiempo: 49 semanas
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Las evaluaciones secundarias de eficacia se evaluarán a través de: • El cambio desde el inicio en la Impresión Clínica Global - Escala de Mejora (CGI-I) |
49 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Laboratorio clínico
Periodo de tiempo: 49 semanas
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Los laboratorios clínicos incluirán paneles de hematología y química sérica, así como proteína C reactiva
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49 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Summers RW, Elliott DE, Urban JF Jr, Thompson R, Weinstock JV. Trichuris suis therapy in Crohn's disease. Gut. 2005 Jan;54(1):87-90. doi: 10.1136/gut.2004.041749.
- Fleming JO, Isaak A, Lee JE, Luzzio CC, Carrithers MD, Cook TD, Field AS, Boland J, Fabry Z. Probiotic helminth administration in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase 1 study. Mult Scler. 2011 Jun;17(6):743-54. doi: 10.1177/1352458511398054. Epub 2011 Mar 3.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de noviembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de noviembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de febrero de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2016
Última verificación
1 de abril de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 0522-12-HMO
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